Requisiti quantitativi di acido docosaesaenoico per la funzione neurale nei bambini con fenilchetonuria
I pazienti con fenilchetonuria (PKU) hanno un errore congenito nel metabolismo dell'aminoacido fenilalanina (Phe) e quindi devono seguire una dieta ipoproteica rigorosamente controllata fin dalla prima infanzia. Questa dieta ipoproteica è priva di fonti alimentari naturali di acidi grassi polinsaturi a catena lunga n-3 (LC-PUFA), come uova, carne, latte o pesce. Pertanto, le concentrazioni ematiche di n-3 LC-PUFA, in particolare di acido docosaesaenoico (DHA), sono ridotte nei bambini affetti da PKU rispetto ai controlli sani. La disponibilità di DHA è considerata importante per una funzione neurologica ottimale. Precedenti studi hanno dimostrato che la funzione neurale dei bambini con PKU è migliorata dall'integrazione ad alte dosi di olio di pesce che fornisce DHA, come dimostrato da miglioramenti significativi sia delle latenze dei potenziali evocati visivi che delle capacità motorie fini e della coordinazione, ma non è stata stabilita alcuna relazione dose-risposta. lontano.
Questo studio randomizzato multicentrico in doppio cieco mira a determinare i requisiti quantitativi di DHA per una funzione neurale ottimale nei bambini PKU. I pazienti con PKU classica provenienti da diversi importanti centri di trattamento in Europa saranno randomizzati a ricevere tra 0 e 8 mg di DHA per kg di peso corporeo al giorno per una durata di 6 mesi. I test biochimici (composizione in acidi grassi dei fosfolipidi plasmatici, metabolismo delle lipoproteine e profili metabolici) e funzionali (potenziali evocati visivi, abilità motorie fini, funzione cognitiva e marcatori della funzione immunitaria) saranno eseguiti al basale e dopo 6 mesi. L'assunzione per kg di peso corporeo sarà correlata ai parametri di esito e quindi verrà definita una possibile relazione dose-risposta. I risultati di questo studio dovrebbero contribuire al miglioramento della dieta dei pazienti con PKU, ma hanno anche il potenziale per aiutare a definire i bisogni quantitativi di DHA dei bambini sani.
L'ipotesi principale è che l'integrazione con DHA migliori la funzione visiva nei bambini con PKU.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Heidelberg, Germania, D-69120
- Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
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Muenchen, Germania, D-80337
- LMU
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Milano, Italia
- Department of Pediatrics, San Paolo Hospital Milano
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Birmingham, Regno Unito
- The Childrens Hospital Birmingham
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London, Regno Unito
- Department of Pediatrics, Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Santander, Spagna
- Department of Pediatrics, IFIMAV-Hospital M. Valdecill
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini con PKU classica, che sono stati diagnosticati e trattati dal periodo neonatale in poi
- La PKU classica deve essere stata stabilita da un livello basale di fenilalanina plasmatica (PHE) >1200 µmol/L o dal rilevamento di mutazioni sottostanti
- I bambini sono clinicamente sani oltre alla PKU classica
- Buon controllo metabolico (sono necessari almeno 2 valori Phe negli ultimi 6 mesi con valori medi Phe inferiori a 480 µmol/L negli ultimi 6 mesi)
- Nessuna integrazione n-3 LC-PUFA per almeno 6 mesi prima dell'arruolamento
- Esiste il consenso informato scritto dei genitori
Criteri di esclusione:
- Gravi sintomi neurologici
- Storia della malattia neurologica
- I bambini non sono in grado di assumere regolarmente le capsule di DHA
- Malattia acuta, in particolare infezioni al momento dell'esame clinico/test
- Bambini con peso/altezza superiore al 97° percentile o inferiore al 3° percentile
- Ipersensibilità nota ai prodotti a base di olio di pesce
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Scienza basilare
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: 2
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l'integratore fornisce 20 mg di DHA per capsula (se ne consumano 1 o 2 al giorno, a seconda del peso corporeo)
l'integratore fornisce 40 mg di DHA per capsula (se ne consumano 1 o 2 al giorno, a seconda del peso corporeo)
l'integratore fornisce 80 mg di DHA per capsula (se ne consumano 1 o 2 al giorno, a seconda del peso corporeo)
l'integratore fornisce 130 mg di DHA per capsula (se ne consumano 1 o 2 al giorno, a seconda del peso corporeo)
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Comparatore placebo: 1
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placebo, che non fornisce DHA
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Sperimentale: 3
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l'integratore fornisce 20 mg di DHA per capsula (se ne consumano 1 o 2 al giorno, a seconda del peso corporeo)
l'integratore fornisce 40 mg di DHA per capsula (se ne consumano 1 o 2 al giorno, a seconda del peso corporeo)
l'integratore fornisce 80 mg di DHA per capsula (se ne consumano 1 o 2 al giorno, a seconda del peso corporeo)
l'integratore fornisce 130 mg di DHA per capsula (se ne consumano 1 o 2 al giorno, a seconda del peso corporeo)
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Sperimentale: 4
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l'integratore fornisce 20 mg di DHA per capsula (se ne consumano 1 o 2 al giorno, a seconda del peso corporeo)
l'integratore fornisce 40 mg di DHA per capsula (se ne consumano 1 o 2 al giorno, a seconda del peso corporeo)
l'integratore fornisce 80 mg di DHA per capsula (se ne consumano 1 o 2 al giorno, a seconda del peso corporeo)
l'integratore fornisce 130 mg di DHA per capsula (se ne consumano 1 o 2 al giorno, a seconda del peso corporeo)
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Sperimentale: 5
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l'integratore fornisce 20 mg di DHA per capsula (se ne consumano 1 o 2 al giorno, a seconda del peso corporeo)
l'integratore fornisce 40 mg di DHA per capsula (se ne consumano 1 o 2 al giorno, a seconda del peso corporeo)
l'integratore fornisce 80 mg di DHA per capsula (se ne consumano 1 o 2 al giorno, a seconda del peso corporeo)
l'integratore fornisce 130 mg di DHA per capsula (se ne consumano 1 o 2 al giorno, a seconda del peso corporeo)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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latenza dei potenziali evocati visivamente
Lasso di tempo: valutato basalmente (prima dell'inizio dell'intervento) e alla fine del periodo di intervento di 6 mesi
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valutato basalmente (prima dell'inizio dell'intervento) e alla fine del periodo di intervento di 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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composizione in acidi grassi dei fosfolipidi plasmatici
Lasso di tempo: valutato basalmente (prima dell'inizio dell'intervento) e alla fine del periodo di intervento di 6 mesi
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valutato basalmente (prima dell'inizio dell'intervento) e alla fine del periodo di intervento di 6 mesi
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abilità motorie eccellenti
Lasso di tempo: valutato basalmente (prima dell'inizio dell'intervento) e alla fine del periodo di intervento di 6 mesi
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valutato basalmente (prima dell'inizio dell'intervento) e alla fine del periodo di intervento di 6 mesi
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test del tempo di reazione
Lasso di tempo: valutato basalmente (prima dell'inizio dell'intervento) e alla fine del periodo di intervento di 6 mesi
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valutato basalmente (prima dell'inizio dell'intervento) e alla fine del periodo di intervento di 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Berthold Koletzko, Prof., Dr. von Hauner Children Hospital, Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
Pubblicazioni e link utili
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Fenilchetonuria
Altri numeri di identificazione dello studio
- 455-08
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