Количественные требования докозагексаеновой кислоты для нервной функции у детей с фенилкетонурией
Пациенты с фенилкетонурией (ФКУ) имеют врожденную аномалию метаболизма аминокислоты фенилаланина (Phe) и поэтому с раннего детства должны соблюдать строго контролируемую диету с ограничением белка. Эта диета с ограниченным содержанием белка не содержит натуральных пищевых источников n-3 длинноцепочечных полиненасыщенных жирных кислот (ДЦ-ПНЖК), таких как яйца, мясо, молоко или рыба. Таким образом, концентрация в крови n-3 ДЦ-ПНЖК, особенно докозагексаеновой кислоты (ДГК), снижена у детей с ФКУ по сравнению со здоровыми людьми из контрольной группы. Доступность DHA считается важной для оптимальной неврологической функции. Предыдущие исследования показали, что нервная функция детей с фенилкетонурией улучшается при приеме высоких доз рыбьего жира, содержащего ДГК, о чем свидетельствуют значительные улучшения зрительно-вызванных потенциальных латентных периодов, а также мелкой моторики и координации, но доза-эффект не был установлен. далеко.
Это многоцентровое двойное слепое рандомизированное исследование направлено на определение количественных потребностей в ДГК для оптимальной нервной функции у детей с фенилкетонурией. Пациенты с классической ФКУ из нескольких крупных лечебных центров в Европе будут рандомизированы для получения от 0 до 8 мг ДГК на кг массы тела ежедневно в течение 6 месяцев. Биохимические (жирнокислотный состав фосфолипидов плазмы, метаболизм липопротеинов и метаболические профили) и функциональные тесты (зрительные вызванные потенциалы, мелкая моторика, когнитивная функция и маркеры иммунной функции) будут проводиться в начале исследования и через 6 месяцев. Потребление на кг массы тела будет связано с параметрами исхода, и, таким образом, будет определена возможная зависимость доза-эффект. Ожидается, что результаты этого исследования будут способствовать улучшению диеты пациентов с фенилкетонурией, но они также могут помочь определить количественные потребности здоровых детей в ДГК.
Основная гипотеза заключается в том, что добавки с ДГК улучшают зрительную функцию у детей с фенилкетонурией.
Обзор исследования
Статус
Условия
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Heidelberg, Германия, D-69120
- Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
-
Muenchen, Германия, D-80337
- LMU
-
-
-
-
-
Santander, Испания
- Department of Pediatrics, IFIMAV-Hospital M. Valdecill
-
-
-
-
-
Milano, Италия
- Department of Pediatrics, San Paolo Hospital Milano
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- The Childrens Hospital Birmingham
-
London, Соединенное Королевство
- Department of Pediatrics, Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Дети с классической фенилкетонурией, у которых диагностировали и лечили, начиная с периода новорожденности.
- Классическая ФКУ должна быть подтверждена исходным уровнем фенилаланина в плазме (PHE) > 1200 мкмоль/л или обнаружением лежащих в основе мутаций.
- Дети клинически здоровы, за исключением классической ФКУ
- Хороший метаболический контроль (необходимо как минимум 2 значения Phe за последние 6 месяцев, при этом средние значения Phe ниже 480 мкмоль/л за последние 6 месяцев)
- Не принимать добавки n-3 LC-PUFA в течение как минимум 6 месяцев до зачисления.
- Имеется письменное информированное согласие родителей
Критерий исключения:
- Тяжелые неврологические симптомы
- История неврологических заболеваний
- Дети не могут регулярно принимать DHA-капсулы.
- Острое заболевание, особенно инфекции во время клинического осмотра/тестирования
- Дети с весом/ростом выше 97-го процентиля или ниже 3-го процентиля
- Известная гиперчувствительность к продуктам рыбьего жира
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Фундаментальная наука
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: 2
|
добавка содержит 20 мг DHA на капсулу (1 или 2 в день, в зависимости от массы тела)
добавка обеспечивает 40 мг DHA на капсулу (1 или 2 потребляются в день, в зависимости от массы тела)
добавка содержит 80 мг DHA на капсулу (1 или 2 в день, в зависимости от массы тела)
добавка обеспечивает 130 мг DHA на капсулу (1 или 2 потребляются в день, в зависимости от массы тела)
|
|
Плацебо Компаратор: 1
|
плацебо, которое не обеспечивает DHA
|
|
Экспериментальный: 3
|
добавка содержит 20 мг DHA на капсулу (1 или 2 в день, в зависимости от массы тела)
добавка обеспечивает 40 мг DHA на капсулу (1 или 2 потребляются в день, в зависимости от массы тела)
добавка содержит 80 мг DHA на капсулу (1 или 2 в день, в зависимости от массы тела)
добавка обеспечивает 130 мг DHA на капсулу (1 или 2 потребляются в день, в зависимости от массы тела)
|
|
Экспериментальный: 4
|
добавка содержит 20 мг DHA на капсулу (1 или 2 в день, в зависимости от массы тела)
добавка обеспечивает 40 мг DHA на капсулу (1 или 2 потребляются в день, в зависимости от массы тела)
добавка содержит 80 мг DHA на капсулу (1 или 2 в день, в зависимости от массы тела)
добавка обеспечивает 130 мг DHA на капсулу (1 или 2 потребляются в день, в зависимости от массы тела)
|
|
Экспериментальный: 5
|
добавка содержит 20 мг DHA на капсулу (1 или 2 в день, в зависимости от массы тела)
добавка обеспечивает 40 мг DHA на капсулу (1 или 2 потребляются в день, в зависимости от массы тела)
добавка содержит 80 мг DHA на капсулу (1 или 2 в день, в зависимости от массы тела)
добавка обеспечивает 130 мг DHA на капсулу (1 или 2 потребляются в день, в зависимости от массы тела)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
латентность зрительно вызванных потенциалов
Временное ограничение: оценивали исходно (до начала вмешательства) и в конце 6-месячного периода вмешательства
|
оценивали исходно (до начала вмешательства) и в конце 6-месячного периода вмешательства
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
жирнокислотный состав фосфолипидов плазмы
Временное ограничение: оценивали исходно (до начала вмешательства) и в конце 6-месячного периода вмешательства
|
оценивали исходно (до начала вмешательства) и в конце 6-месячного периода вмешательства
|
|
мелкая моторика
Временное ограничение: оценивали исходно (до начала вмешательства) и в конце 6-месячного периода вмешательства
|
оценивали исходно (до начала вмешательства) и в конце 6-месячного периода вмешательства
|
|
тест на скорость реакции
Временное ограничение: оценивали исходно (до начала вмешательства) и в конце 6-месячного периода вмешательства
|
оценивали исходно (до начала вмешательства) и в конце 6-месячного периода вмешательства
|
Соавторы и исследователи
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Berthold Koletzko, Prof., Dr. von Hauner Children Hospital, Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Метаболизм аминокислот, врожденные ошибки
- Фенилкетонурия
Другие идентификационные номера исследования
- 455-08
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .