A dokozahexaénsav mennyiségi követelményei a fenilketonuriában szenvedő gyermekek idegi működéséhez
A fenilketonuriában (PKU) szenvedő betegeknél a fenilalanin (Phe) aminosav metabolizmusának veleszületett hibája van, ezért korai csecsemőkoruktól kezdve szigorúan ellenőrzött fehérje-korlátozott étrendet kell követniük. Ez a fehérjeszegény étrend mentes az n-3 hosszú szénláncú többszörösen telítetlen zsírsavak (LC-PUFA) természetes táplálékforrásaitól, mint például a tojás, a hús, a tej vagy a hal. Ezért az n-3 LC-PUFA, különösen a dokozahexaénsav (DHA) vérkoncentrációja PKU-s gyermekekben alacsonyabb az egészséges kontrollokhoz képest. A DHA elérhetőségét fontosnak tartják az optimális neurológiai működéshez. Korábbi tanulmányok kimutatták, hogy a PKU-s gyermekek idegi funkciója javul a DHA-t biztosító halolaj nagy dózisú kiegészítésével, amint azt mind a vizuális kiváltott potenciális latenciák, mind a finom motoros készségek és a koordináció jelentős javulása mutatja, de dózis-válasz összefüggést nem állapítottak meg. messze.
Ennek a multicentrikus, kettős vak, randomizált vizsgálatnak az a célja, hogy meghatározza a PKU gyermekek optimális idegi működéséhez szükséges mennyiségi DHA-szükségletet. A klasszikus PKU-ban szenvedő betegeket több jelentős európai kezelőközpontból véletlenszerűen besorolják, hogy testtömeg-kilogrammonként napi 0-8 mg DHA-t kapjanak 6 hónapig. A biokémiai (plazma foszfolipidek zsírsavösszetétele, lipoprotein metabolizmus és metabolikus profilok) és funkcionális tesztelése (vizuális kiváltott potenciálok, finom motoros készségek, kognitív funkciók és az immunfunkció markerei) a kiinduláskor és 6 hónap elteltével történik. A testtömeg-kilogrammonkénti bevitel az eredmény paramétereihez kapcsolódik, és így meghatározható a lehetséges dózis-válasz összefüggés. A tanulmány eredményei várhatóan hozzájárulnak a PKU-betegek étrendjének javításához, de segíthetnek az egészséges gyermekek mennyiségi DHA-szükségletének meghatározásában is.
Az elsődleges hipotézis az, hogy a DHA-val történő kiegészítés javítja a PKU-ban szenvedő gyermekek látásfunkcióját.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság
- The Childrens Hospital Birmingham
-
London, Egyesült Királyság
- Department of Pediatrics, Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Heidelberg, Németország, D-69120
- Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
-
Muenchen, Németország, D-80337
- LMU
-
-
-
-
-
Milano, Olaszország
- Department of Pediatrics, San Paolo Hospital Milano
-
-
-
-
-
Santander, Spanyolország
- Department of Pediatrics, IFIMAV-Hospital M. Valdecill
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Klasszikus PKU-ban szenvedő gyermekek, akiket az újszülött kortól diagnosztizáltak és kezeltek
- A klasszikus PKU-t 1200 µmol/l feletti plazma fenilalanin (PHE) alapszinttel vagy a mögöttes mutációk kimutatásával kell megállapítani
- A gyerekek klinikailag egészségesek a klasszikus PKU mellett
- Jó anyagcserekontroll (legalább 2 Phe-érték szükséges az elmúlt 6 hónapban, ha az átlagos Phe-értékek 480 µmol/L alatt voltak az elmúlt 6 hónapban)
- Nincs n-3 LC-PUFA kiegészítés legalább 6 hónapig a beiratkozás előtt
- Létezik a szülők írásos beleegyezése
Kizárási kritériumok:
- Súlyos neurológiai tünetek
- Neurológiai betegségek története
- A gyermekek nem szedhetik rendszeresen a DHA-kapszulákat
- Akut betegség, különösen fertőzések a klinikai vizsgálat/teszt idején
- Gyermekek, akiknek súlya/magassága meghaladja a 97. percentilist vagy a 3. percentilis alatt van
- Halolajtermékekkel szembeni ismert túlérzékenység
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Alapvető tudomány
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 2
|
a kiegészítő 20 mg DHA-t biztosít kapszulánként (napi 1 vagy 2 elfogyasztása testtömegtől függően)
a kiegészítő 40 mg DHA-t biztosít kapszulánként (napi 1 vagy 2 fogyasztása testtömegtől függően)
a kiegészítő 80 mg DHA-t biztosít kapszulánként (napi 1 vagy 2 elfogyasztása testtömegtől függően)
a kiegészítő 130 mg DHA-t biztosít kapszulánként (napi 1 vagy 2 elfogyasztása testtömegtől függően)
|
|
Placebo Comparator: 1
|
placebo, amely nem biztosít DHA-t
|
|
Kísérleti: 3
|
a kiegészítő 20 mg DHA-t biztosít kapszulánként (napi 1 vagy 2 elfogyasztása testtömegtől függően)
a kiegészítő 40 mg DHA-t biztosít kapszulánként (napi 1 vagy 2 fogyasztása testtömegtől függően)
a kiegészítő 80 mg DHA-t biztosít kapszulánként (napi 1 vagy 2 elfogyasztása testtömegtől függően)
a kiegészítő 130 mg DHA-t biztosít kapszulánként (napi 1 vagy 2 elfogyasztása testtömegtől függően)
|
|
Kísérleti: 4
|
a kiegészítő 20 mg DHA-t biztosít kapszulánként (napi 1 vagy 2 elfogyasztása testtömegtől függően)
a kiegészítő 40 mg DHA-t biztosít kapszulánként (napi 1 vagy 2 fogyasztása testtömegtől függően)
a kiegészítő 80 mg DHA-t biztosít kapszulánként (napi 1 vagy 2 elfogyasztása testtömegtől függően)
a kiegészítő 130 mg DHA-t biztosít kapszulánként (napi 1 vagy 2 elfogyasztása testtömegtől függően)
|
|
Kísérleti: 5
|
a kiegészítő 20 mg DHA-t biztosít kapszulánként (napi 1 vagy 2 elfogyasztása testtömegtől függően)
a kiegészítő 40 mg DHA-t biztosít kapszulánként (napi 1 vagy 2 fogyasztása testtömegtől függően)
a kiegészítő 80 mg DHA-t biztosít kapszulánként (napi 1 vagy 2 elfogyasztása testtömegtől függően)
a kiegészítő 130 mg DHA-t biztosít kapszulánként (napi 1 vagy 2 elfogyasztása testtömegtől függően)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
a vizuálisan kiváltott potenciálok látenciája
Időkeret: alapvetően (a beavatkozás megkezdése előtt) és a 6 hónapos beavatkozási időszak végén értékelték
|
alapvetően (a beavatkozás megkezdése előtt) és a 6 hónapos beavatkozási időszak végén értékelték
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
a plazma foszfolipidek zsírsavösszetétele
Időkeret: alapvetően (a beavatkozás megkezdése előtt) és a 6 hónapos beavatkozási időszak végén értékelték
|
alapvetően (a beavatkozás megkezdése előtt) és a 6 hónapos beavatkozási időszak végén értékelték
|
|
finom motoros készségek
Időkeret: alapvetően (a beavatkozás megkezdése előtt) és a 6 hónapos beavatkozási időszak végén értékelték
|
alapvetően (a beavatkozás megkezdése előtt) és a 6 hónapos beavatkozási időszak végén értékelték
|
|
reakcióidő tesztje
Időkeret: alapvetően (a beavatkozás megkezdése előtt) és a 6 hónapos beavatkozási időszak végén értékelték
|
alapvetően (a beavatkozás megkezdése előtt) és a 6 hónapos beavatkozási időszak végén értékelték
|
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Berthold Koletzko, Prof., Dr. von Hauner Children Hospital, Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 455-08
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .