Requerimientos cuantitativos de ácido docosahexaenoico para la función neural en niños con fenilcetonuria
Los pacientes con fenilcetonuria (PKU) tienen un error congénito en el metabolismo del aminoácido fenilalanina (Phe) y, por lo tanto, deben seguir una dieta restringida en proteínas estrictamente controlada desde la primera infancia. Esta dieta restringida en proteínas carece de fuentes dietéticas naturales de ácidos grasos poliinsaturados de cadena larga n-3 (LC-PUFA), como huevos, carne, leche o pescado. Por lo tanto, las concentraciones en sangre de n-3 LC-PUFA, especialmente de ácido docosahexaenoico (DHA), se reducen en los niños con PKU en comparación con los controles sanos. La disponibilidad de DHA se considera importante para una función neurológica óptima. Estudios previos han demostrado que la función neural de los niños con PKU mejora con la suplementación de altas dosis de aceite de pescado que proporciona DHA, como lo demuestran las mejoras significativas tanto de las latencias de los potenciales evocados visuales como de las habilidades motoras finas y la coordinación, pero no se ha establecido una relación dosis-respuesta por lo que lejos.
Este ensayo aleatorizado doble ciego multicéntrico tiene como objetivo determinar los requisitos cuantitativos de DHA para una función neuronal óptima en niños con PKU. Los pacientes con PKU clásica de varios de los principales centros de tratamiento en Europa serán aleatorizados para recibir entre 0 y 8 mg de DHA por kg de peso corporal al día durante 6 meses. Se realizarán pruebas bioquímicas (composición de ácidos grasos de los fosfolípidos plasmáticos, metabolismo de las lipoproteínas y perfiles metabólicos) y funcionales (potenciales evocados visuales, habilidades motoras finas, función cognitiva y marcadores de la función inmunitaria) al inicio del estudio y después de 6 meses. La ingesta por kg de peso corporal estará relacionada con los parámetros de resultado y, por lo tanto, se definirá una posible relación dosis-respuesta. Se espera que los resultados de este estudio contribuyan a mejorar la dieta de los pacientes con PKU, pero también tienen el potencial de ayudar a definir las necesidades cuantitativas de DHA de los niños sanos.
La hipótesis principal es que la suplementación con DHA mejora la función visual en niños con PKU.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Heidelberg, Alemania, D-69120
- Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
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Muenchen, Alemania, D-80337
- LMU
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Santander, España
- Department of Pediatrics, IFIMAV-Hospital M. Valdecill
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Milano, Italia
- Department of Pediatrics, San Paolo Hospital Milano
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Birmingham, Reino Unido
- The Childrens Hospital Birmingham
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London, Reino Unido
- Department of Pediatrics, Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños con PKU clásica, que han sido diagnosticados y tratados desde el período neonatal en adelante
- La PKU clásica debe haber sido establecida por un nivel de fenilalanina plasmática (PHE) basal >1200 µmol/L o detección de mutaciones subyacentes
- Los niños están clínicamente sanos además de la PKU clásica
- Buen control metabólico (se necesita un mínimo de 2 valores de Phe durante los últimos 6 meses con valores promedio de Phe por debajo de 480 µmol/L en los últimos 6 meses)
- Sin suplementos de n-3 LC-PUFA durante al menos 6 meses antes de la inscripción
- Existe el consentimiento informado por escrito de los padres.
Criterio de exclusión:
- Síntomas neurológicos severos
- Historia de la enfermedad neurológica
- Los niños no pueden tomar cápsulas de DHA regularmente
- Enfermedad aguda, especialmente infecciones en el momento del examen/prueba clínica
- Niños con peso/talla por encima del percentil 97 o por debajo del percentil 3
- Hipersensibilidad conocida a los productos de aceite de pescado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: 2
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el suplemento aporta 20 mg de DHA por cápsula (se consumen 1 o 2 al día, según el peso corporal)
el suplemento aporta 40 mg de DHA por cápsula (se consumen 1 o 2 al día, según el peso corporal)
el suplemento aporta 80 mg de DHA por cápsula (se consumen 1 o 2 al día, según el peso corporal)
el suplemento aporta 130 mg de DHA por cápsula (se consumen 1 o 2 al día, según el peso corporal)
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Comparador de placebos: 1
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placebo, que no proporciona DHA
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Experimental: 3
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el suplemento aporta 20 mg de DHA por cápsula (se consumen 1 o 2 al día, según el peso corporal)
el suplemento aporta 40 mg de DHA por cápsula (se consumen 1 o 2 al día, según el peso corporal)
el suplemento aporta 80 mg de DHA por cápsula (se consumen 1 o 2 al día, según el peso corporal)
el suplemento aporta 130 mg de DHA por cápsula (se consumen 1 o 2 al día, según el peso corporal)
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Experimental: 4
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el suplemento aporta 20 mg de DHA por cápsula (se consumen 1 o 2 al día, según el peso corporal)
el suplemento aporta 40 mg de DHA por cápsula (se consumen 1 o 2 al día, según el peso corporal)
el suplemento aporta 80 mg de DHA por cápsula (se consumen 1 o 2 al día, según el peso corporal)
el suplemento aporta 130 mg de DHA por cápsula (se consumen 1 o 2 al día, según el peso corporal)
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Experimental: 5
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el suplemento aporta 20 mg de DHA por cápsula (se consumen 1 o 2 al día, según el peso corporal)
el suplemento aporta 40 mg de DHA por cápsula (se consumen 1 o 2 al día, según el peso corporal)
el suplemento aporta 80 mg de DHA por cápsula (se consumen 1 o 2 al día, según el peso corporal)
el suplemento aporta 130 mg de DHA por cápsula (se consumen 1 o 2 al día, según el peso corporal)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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latencia de los potenciales evocados visualmente
Periodo de tiempo: evaluado basalmente (antes del inicio de la intervención) y al final del período de intervención de 6 meses
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evaluado basalmente (antes del inicio de la intervención) y al final del período de intervención de 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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composición de ácidos grasos de los fosfolípidos plasmáticos
Periodo de tiempo: evaluado basalmente (antes del inicio de la intervención) y al final del período de intervención de 6 meses
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evaluado basalmente (antes del inicio de la intervención) y al final del período de intervención de 6 meses
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las habilidades motoras finas
Periodo de tiempo: evaluado basalmente (antes del inicio de la intervención) y al final del período de intervención de 6 meses
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evaluado basalmente (antes del inicio de la intervención) y al final del período de intervención de 6 meses
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prueba de tiempo de reacción
Periodo de tiempo: evaluado basalmente (antes del inicio de la intervención) y al final del período de intervención de 6 meses
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evaluado basalmente (antes del inicio de la intervención) y al final del período de intervención de 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Berthold Koletzko, Prof., Dr. von Hauner Children Hospital, Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Fenilcetonurias
Otros números de identificación del estudio
- 455-08
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