Kvantitativa krav på dokosahexaensyra för neural funktion hos barn med fenylketonuri
Patienter med fenylketonuri (PKU) har ett medfött fel i metabolismen av aminosyran fenylalanin (Phe) och måste följaktligen följa en strikt kontrollerad proteinbegränsad diet från tidig spädbarnsstad. Denna proteinbegränsade diet saknar naturliga dietkällor av n-3 långkedjiga fleromättade fettsyror (LC-PUFA), såsom ägg, kött, mjölk eller fisk. Därför minskar blodkoncentrationerna av n-3 LC-PUFA, särskilt av dokosahexaensyra (DHA) hos PKU-barn jämfört med friska kontroller. Tillgängligheten av DHA anses vara viktig för optimal neurologisk funktion. Tidigare studier har visat att neurala funktioner hos PKU-barn förbättras genom högdostillskott av fiskolja som ger DHA, vilket visat sig genom betydande förbättringar av både visuellt framkallade potentiella latenser och av finmotorik och koordination, men inget dosresponssamband har fastställts så långt.
Denna multicentriska dubbelblinda randomiserade studie syftar till att fastställa kvantitativa DHA-krav för optimal neural funktion hos PKU-barn. Patienter med klassisk PKU från flera stora behandlingscentra i Europa kommer att randomiseras till att få mellan 0 och 8 mg DHA per kg kroppsvikt dagligen under en varaktighet av 6 månader. Biokemiska (fettsyrasammansättningen av plasmafosfolipider, lipoproteinmetabolism och metabola profiler) och funktionstestning (visuellt framkallade potentialer, finmotorik, kognitiv funktion och markörer för immunfunktion) kommer att utföras vid baslinjen och efter 6 månader. Intag per kg kroppsvikt kommer att relateras till utfallsparametrar och därmed kommer ett möjligt dosresponssamband att definieras. Resultaten från denna studie förväntas bidra till förbättringen av kosten för PKU-patienter, men de har också potential att hjälpa till att definiera kvantitativa DHA-behov hos friska barn.
Den primära hypotesen är att tillskott med DHA förbättrar synfunktionen hos barn med PKU.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Milano, Italien
- Department of Pediatrics, San Paolo Hospital Milano
-
-
-
-
-
Santander, Spanien
- Department of Pediatrics, IFIMAV-Hospital M. Valdecill
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
- The Childrens Hospital Birmingham
-
London, Storbritannien
- Department of Pediatrics, Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Heidelberg, Tyskland, D-69120
- Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
-
Muenchen, Tyskland, D-80337
- LMU
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Barn med klassisk PKU, som har diagnostiserats och behandlats från nyföddperioden och framåt
- Klassisk PKU måste ha fastställts genom en baslinjenivå för plasmafenylalanin (PHE) >1200 µmol/L eller detektering av underliggande mutationer
- Barn är kliniskt friska förutom klassisk PKU
- God metabol kontroll (minst 2 Phe-värden under de senaste 6 månaderna behövs med genomsnittliga Phe-värden under 480 µmol/L under de senaste 6 månaderna)
- Inget n-3 LC-PUFA-tillskott i minst 6 månader före inskrivning
- Skriftligt informerat samtycke från föräldrar finns
Exklusions kriterier:
- Allvarliga neurologiska symtom
- Historik om neurologisk sjukdom
- Barn kan inte ta DHA-kapslar regelbundet
- Akut sjukdom, speciellt infektioner vid tidpunkten för klinisk undersökning/testning
- Barn med vikt/längd över 97:e percentilen eller under 3:e percentilen
- Känd överkänslighet mot fiskoljeprodukter
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 2
|
tillägget ger 20 mg DHA per kapsel (1 eller 2 konsumeras per dag, beroende på kroppsvikt)
tillägget ger 40 mg DHA per kapsel (1 eller 2 konsumeras per dag, beroende på kroppsvikt)
tillägget ger 80 mg DHA per kapsel (1 eller 2 konsumeras per dag, beroende på kroppsvikt)
tillägget ger 130 mg DHA per kapsel (1 eller 2 konsumeras per dag, beroende på kroppsvikt)
|
|
Placebo-jämförare: 1
|
placebo, som inte ger DHA
|
|
Experimentell: 3
|
tillägget ger 20 mg DHA per kapsel (1 eller 2 konsumeras per dag, beroende på kroppsvikt)
tillägget ger 40 mg DHA per kapsel (1 eller 2 konsumeras per dag, beroende på kroppsvikt)
tillägget ger 80 mg DHA per kapsel (1 eller 2 konsumeras per dag, beroende på kroppsvikt)
tillägget ger 130 mg DHA per kapsel (1 eller 2 konsumeras per dag, beroende på kroppsvikt)
|
|
Experimentell: 4
|
tillägget ger 20 mg DHA per kapsel (1 eller 2 konsumeras per dag, beroende på kroppsvikt)
tillägget ger 40 mg DHA per kapsel (1 eller 2 konsumeras per dag, beroende på kroppsvikt)
tillägget ger 80 mg DHA per kapsel (1 eller 2 konsumeras per dag, beroende på kroppsvikt)
tillägget ger 130 mg DHA per kapsel (1 eller 2 konsumeras per dag, beroende på kroppsvikt)
|
|
Experimentell: 5
|
tillägget ger 20 mg DHA per kapsel (1 eller 2 konsumeras per dag, beroende på kroppsvikt)
tillägget ger 40 mg DHA per kapsel (1 eller 2 konsumeras per dag, beroende på kroppsvikt)
tillägget ger 80 mg DHA per kapsel (1 eller 2 konsumeras per dag, beroende på kroppsvikt)
tillägget ger 130 mg DHA per kapsel (1 eller 2 konsumeras per dag, beroende på kroppsvikt)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
latens av visuellt framkallade potentialer
Tidsram: bedöms basalt (före interventionsstart) och i slutet av den 6 månader långa interventionsperioden
|
bedöms basalt (före interventionsstart) och i slutet av den 6 månader långa interventionsperioden
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
fettsyrasammansättningen av plasmafosfolipider
Tidsram: bedöms basalt (före interventionsstart) och i slutet av den 6 månader långa interventionsperioden
|
bedöms basalt (före interventionsstart) och i slutet av den 6 månader långa interventionsperioden
|
|
finmotorik
Tidsram: bedöms basalt (före interventionsstart) och i slutet av den 6 månader långa interventionsperioden
|
bedöms basalt (före interventionsstart) och i slutet av den 6 månader långa interventionsperioden
|
|
test av reaktionstid
Tidsram: bedöms basalt (före interventionsstart) och i slutet av den 6 månader långa interventionsperioden
|
bedöms basalt (före interventionsstart) och i slutet av den 6 månader långa interventionsperioden
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Berthold Koletzko, Prof., Dr. von Hauner Children Hospital, Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 455-08
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .