Dokosaheksaeenihapon kvantitatiiviset vaatimukset hermotoiminnalle fenyyliketonuriasta kärsivillä lapsilla
Fenyyliketonuriaa (PKU) sairastavilla potilailla on synnynnäinen virhe aminohapon fenyylialaniinin (Phe) aineenvaihdunnassa, ja siksi heidän on noudatettava tiukasti kontrolloitua proteiinipitoista ruokavaliota varhaisesta lapsesta lähtien. Tämä proteiinipitoinen ruokavalio on vailla luonnollisia ravinnon lähteitä pitkäketjuisia n-3 monityydyttymättömiä rasvahappoja (LC-PUFA), kuten munia, lihaa, maitoa tai kalaa. Siksi n-3 LC-PUFA:n, erityisesti dokosaheksaeenihapon (DHA) pitoisuudet veressä ovat pienemmät PKU-lapsilla terveisiin kontrolleihin verrattuna. DHA:n saatavuutta pidetään tärkeänä optimaalisen neurologisen toiminnan kannalta. Aiemmat tutkimukset ovat osoittaneet, että PKU-lasten hermostotoiminta paranee lisättäessä suuria annoksia DHA:ta tarjoavaa kalaöljyä, mikä on osoittanut sekä visuaalisten mahdollisten latenssien että hienomotoristen taitojen ja koordinaation merkittävät parannukset, mutta annosvastesuhdetta ei ole osoitettu. kaukana.
Tämän monikeskisen kaksoissokkoutetun satunnaistetun tutkimuksen tavoitteena on määrittää kvantitatiiviset DHA-vaatimukset PKU-lasten optimaalista hermostoa varten. Potilaat, joilla on klassinen PKU useista suurimmista hoitokeskuksista Euroopassa, satunnaistetaan saamaan 0–8 mg DHA:ta painokiloa kohti päivittäin 6 kuukauden ajan. Biokemiallinen (plasman fosfolipidien rasvahappokoostumus, lipoproteiinien aineenvaihdunta ja aineenvaihduntaprofiilit) ja toiminnallinen testaus (visuaaliset potentiaalit, hienomotoriset taidot, kognitiiviset toiminnot ja immuunitoiminnan merkkiaineet) suoritetaan lähtötilanteessa ja 6 kuukauden kuluttua. Saanti ruumiinpainokiloa kohden suhteutetaan tulosparametreihin ja siten määritetään mahdollinen annos-vastesuhde. Tämän tutkimuksen tulosten odotetaan parantavan PKU-potilaiden ruokavaliota, mutta ne voivat myös auttaa määrittämään terveiden lasten kvantitatiivisen DHA-tarpeen.
Ensisijainen hypoteesi on, että DHA:n lisäys parantaa visuaalista toimintaa lapsilla, joilla on PKU.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Santander, Espanja
- Department of Pediatrics, IFIMAV-Hospital M. Valdecill
-
-
-
-
-
Milano, Italia
- Department of Pediatrics, San Paolo Hospital Milano
-
-
-
-
-
Heidelberg, Saksa, D-69120
- Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
-
Muenchen, Saksa, D-80337
- LMU
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- The Childrens Hospital Birmingham
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Department of Pediatrics, Great Ormond Street Hospital for Sick Children
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lapset, joilla on klassinen PKU ja jotka on diagnosoitu ja hoidettu vastasyntyneestä lähtien
- Klassisen PKU:n on oltava määritetty plasman fenyylialaniinin (PHE) perustasolla > 1200 µmol/l tai taustalla olevien mutaatioiden havaitsemisella.
- Lapset ovat kliinisesti terveitä klassisen PKU:n lisäksi
- Hyvä aineenvaihduntahallinta (vähintään 2 Phe-arvoa viimeisen 6 kuukauden aikana tarvitaan keskimääräisten Phe-arvojen ollessa alle 480 µmol/L viimeisen 6 kuukauden aikana)
- Ei n-3 LC-PUFA -lisää vähintään 6 kuukautta ennen ilmoittautumista
- Vanhempien kirjallinen tietoinen suostumus on olemassa
Poissulkemiskriteerit:
- Vaikeat neurologiset oireet
- Neurologisten sairauksien historia
- Lapset eivät voi ottaa DHA-kapseleita säännöllisesti
- Akuutti sairaus, erityisesti infektiot kliinisen tutkimuksen/testauksen aikana
- Lapset, joiden paino/pituus ylittää 97. prosenttipisteen tai alle 3. prosenttipisteen
- Tunnettu yliherkkyys kalaöljytuotteille
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 2
|
lisä sisältää 20 mg DHA:ta kapselia kohden (1 tai 2 kulutetaan päivässä, kehon painosta riippuen)
lisä sisältää 40 mg DHA:ta kapselia kohden (1 tai 2 kulutetaan päivässä, kehon painosta riippuen)
lisä sisältää 80 mg DHA:ta kapselia kohden (1 tai 2 kulutetaan päivässä, kehon painosta riippuen)
lisä sisältää 130 mg DHA:ta kapselia kohden (1 tai 2 kulutetaan päivässä, kehon painosta riippuen)
|
|
Placebo Comparator: 1
|
lumelääkettä, joka ei tarjoa DHA:ta
|
|
Kokeellinen: 3
|
lisä sisältää 20 mg DHA:ta kapselia kohden (1 tai 2 kulutetaan päivässä, kehon painosta riippuen)
lisä sisältää 40 mg DHA:ta kapselia kohden (1 tai 2 kulutetaan päivässä, kehon painosta riippuen)
lisä sisältää 80 mg DHA:ta kapselia kohden (1 tai 2 kulutetaan päivässä, kehon painosta riippuen)
lisä sisältää 130 mg DHA:ta kapselia kohden (1 tai 2 kulutetaan päivässä, kehon painosta riippuen)
|
|
Kokeellinen: 4
|
lisä sisältää 20 mg DHA:ta kapselia kohden (1 tai 2 kulutetaan päivässä, kehon painosta riippuen)
lisä sisältää 40 mg DHA:ta kapselia kohden (1 tai 2 kulutetaan päivässä, kehon painosta riippuen)
lisä sisältää 80 mg DHA:ta kapselia kohden (1 tai 2 kulutetaan päivässä, kehon painosta riippuen)
lisä sisältää 130 mg DHA:ta kapselia kohden (1 tai 2 kulutetaan päivässä, kehon painosta riippuen)
|
|
Kokeellinen: 5
|
lisä sisältää 20 mg DHA:ta kapselia kohden (1 tai 2 kulutetaan päivässä, kehon painosta riippuen)
lisä sisältää 40 mg DHA:ta kapselia kohden (1 tai 2 kulutetaan päivässä, kehon painosta riippuen)
lisä sisältää 80 mg DHA:ta kapselia kohden (1 tai 2 kulutetaan päivässä, kehon painosta riippuen)
lisä sisältää 130 mg DHA:ta kapselia kohden (1 tai 2 kulutetaan päivässä, kehon painosta riippuen)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
visuaalisesti herätettyjen potentiaalien latenssi
Aikaikkuna: arvioitiin periaatteessa (ennen hoidon aloittamista) ja 6 kuukauden interventiojakson lopussa
|
arvioitiin periaatteessa (ennen hoidon aloittamista) ja 6 kuukauden interventiojakson lopussa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
plasman fosfolipidien rasvahappokoostumus
Aikaikkuna: arvioitiin periaatteessa (ennen hoidon aloittamista) ja 6 kuukauden interventiojakson lopussa
|
arvioitiin periaatteessa (ennen hoidon aloittamista) ja 6 kuukauden interventiojakson lopussa
|
|
hienomotoriset taidot
Aikaikkuna: arvioitiin periaatteessa (ennen hoidon aloittamista) ja 6 kuukauden interventiojakson lopussa
|
arvioitiin periaatteessa (ennen hoidon aloittamista) ja 6 kuukauden interventiojakson lopussa
|
|
reaktioajan testi
Aikaikkuna: arvioitiin periaatteessa (ennen hoidon aloittamista) ja 6 kuukauden interventiojakson lopussa
|
arvioitiin periaatteessa (ennen hoidon aloittamista) ja 6 kuukauden interventiojakson lopussa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Berthold Koletzko, Prof., Dr. von Hauner Children Hospital, Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 455-08
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset korkeaöljyhappoinen auringonkukkaöljy
-
University of ManitobaCanola Council of Canada; Flax Canada 2015 Inc.; Agri-Food Research and Development...Valmis