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Étude pilote sur la transplantation de sang de cordon non apparenté

10 février 2015 mis à jour par: King's College Hospital NHS Trust

Étude pilote sur la transplantation de sang de cordon non apparenté chez des patients présentant des hémopathies malignes à faible risque

Le but de cette étude est de déterminer l'innocuité et la faisabilité d'une greffe de sang de cordon double et simple non apparenté chez des patients atteints d'hémopathies malignes en utilisant des régimes de conditionnement à intensité réduite ou myéloablatifs.

Aperçu de l'étude

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

40

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • King's College Hosptial NHS Foundation Trust

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

CRITÈRES D'INCLUSION DE LA MALADIE :

En général, cela englobe tous les troubles hématologiques pour lesquels une greffe de donneur volontaire non apparenté est cliniquement indiquée.

  1. Leucémie aiguë, chronique ou syndrome myélodysplasique pour lesquels la greffe allogénique est considérée comme la meilleure option de traitement.

    1. Leucémie aiguë myéloïde (LAM) en première rémission complète (CR1) avec l'une des caractéristiques suivantes :

      • Altérations cytogénétiques ou moléculaires à haut risque (par ex. t(9;22), délétion 7/7q-, monosomie 5 ou del(5q), altérations 3q26, caryotype complexe [3 anomalies ou plus], altérations p53, 11q23 surtout anomalies t(6;11), FLT-3 ITD )
      • Leucocytes au diagnostic > 50 x 109/l (sauf en cas de réarrangements moléculaires de bon pronostic pour lesquels les leucocytes doivent être > 100 x 109/l)
    2. Syndromes myélodysplasiques

      • Index pronostique international (IPSS) supérieur à 1 (groupe intermédiaire 2 ou risque élevé)
      • IPSS 0 ou 0,5 en présence de cytopénies nécessitant un traitement.
    3. LMA ou SMD liés à la thérapie dans la première RC
    4. AML ou MDS en deuxième (CR2) ou CR subséquent
    5. Leucémie myéloïde chronique Ph'-positive

    je. Dans la première phase chronique si réfractaire et/ou intolérance aux inhibiteurs de la tyrosine kinase est clairement démontrée ii. En deuxième phase chronique

  2. Leucémie aiguë lymphoblastique (LAL)

    un. Dans CR1 avec l'une des caractéristiques suivantes : i. Altérations chromosomiques ou moléculaires à très haut risque (par ex. t(9;22), t(4;11), caryotype complexe chez l'adulte, réarrangements bcr/abl, réarrangements MLL) ii. Réponse lente au traitement d'induction définie comme la présence de > 10 % de blastes dans la moelle osseuse au jour 14 du traitement d'induction iii. Adultes âgés de > 30 ans iv. Adultes avec une lignée cellulaire B ALL avec un nombre de leucocytes au diagnostic > 25 x 109/L ou une lignée cellulaire T ALL avec un nombre de leucocytes au diagnostic > 100 x 109/L

    b. En CR2 ou CR ultérieur

  3. Lymphome non hodgkinien

    1. LNH folliculaire : en deuxième rémission complète ou partielle ou ultérieure
    2. LNH à cellules du manteau : en deuxième ou en rémission complète ou partielle ultérieure
    3. LNH de haut grade : en deuxième rémission complète ou en très bonne rémission partielle
  4. la maladie de Hodgkin

    un. en deuxième rémission complète ou partielle ou ultérieure

  5. Leucémie lymphoïde chronique.

    1. en deuxième rémission ou ultérieure
    2. avec des caractéristiques pronostiques de risque défavorables en première rémission
  6. Syndromes d'insuffisance médullaire acquise
  7. Autres hémopathies malignes pour lesquelles une greffe de moelle osseuse UD est indiquée

SÉLECTION DES PATIENTS

Critères d'inclusion : régime de conditionnement myéloablatif

  1. Moins de 35 ans et plus de 18 ans
  2. Absence de donneur apparenté compatible HLA.
  3. Nécessité d'une greffe urgente ou absence de VUD compatible HLA après recherche dans les registres internationaux.
  4. Seront également éligibles les patients porteurs d'un VUD compatible HLA mais dont le donneur est considéré par le centre de transplantation comme inapte.
  5. Disponibilité d'unité(s) UD-UCB appropriée(s).
  6. Consentement éclairé.

Critères d'exclusion : régime de conditionnement myéloablatif

  1. Patients avec un donneur de frère ou sœur HLA-A, -B, -DRB1 compatible 5-6/6 disponible ou un donneur de moelle osseuse non apparenté 10/10
  2. Statut de performance ECOG inférieur à 2
  3. Insuffisance cardiaque nécessitant un traitement, maladie coronarienne symptomatique ou FEVG inférieure à 40 %.
  4. Maladie hépatique, avec bilirubine totale supérieure à 20 umol/l ou AST > 3 fois la limite supérieure de la normale.
  5. Hypoxémie sévère, pO2 < 70 mm Hg, avec diminution de la DLCO < 70 % de la valeur prévue ; ou hypoxémie légère, pO2 < 80 mm Hg avec DLCO sévèrement diminuée < 60 % de la valeur prévue.
  6. Insuffisance rénale (créatinine > 2 fois la limite supérieure de la normale ou clairance de la créatinine < 50 % pour l'âge, le sexe, le poids).
  7. Patients ayant déjà reçu un traitement par Thymoglobulin®
  8. Patients séropositifs au VIH ou au HTLV.
  9. Patientes enceintes ou qui allaitent en raison des risques pour le fœtus du régime de conditionnement et des risques potentiels pour les nourrissons.
  10. Espérance de vie sévèrement limitée par des maladies autres que l'indication de la maladie pour la greffe
  11. Infection concomitante grave non traitée, par ex. tuberculose active, mycoses ou infection virale
  12. Troubles psychiatriques/psychologiques graves
  13. Absence/incapacité de fournir un consentement éclairé
  14. Maladies graves qui empêchent les traitements par chimiothérapie
  15. Myélofibrose

Critères d'inclusion : régime de conditionnement à intensité réduite (pour les régimes FluMel et FluCyTBI) :

  1. Moins de 70 ans et plus de 18 ans
  2. Absence de donneur apparenté compatible HLA.
  3. Nécessité d'une greffe urgente ou absence de VUD compatible HLA après recherche dans les registres internationaux.
  4. Seront également éligibles les patients porteurs d'un VUD compatible HLA mais dont le donneur est considéré par le centre de transplantation comme inapte.
  5. Disponibilité d'unité(s) UD-UCB appropriée(s).
  6. Consentement éclairé.

Critères d'exclusion : régime de conditionnement d'intensité réduite (pour les régimes FluMel et FluCyTBI) :

  1. Patients avec un donneur de frère ou sœur HLA-A, -B, -DRB1 compatible 5-6/6 disponible ou un donneur de moelle osseuse non apparenté 10/10
  2. Statut de performance ECOG inférieur à 2
  3. Insuffisance cardiaque nécessitant un traitement, maladie coronarienne symptomatique ou FEVG inférieure à 35 %.
  4. Maladie hépatique, avec bilirubine totale supérieure à 2 fois la limite supérieure de la normale ou AST > 5 fois la limite supérieure de la normale.
  5. Hypoxémie sévère, pO2 < 70 mm Hg, avec diminution de la DLCO < 50 % de la valeur prévue ; ou hypoxémie légère, pO2 < 80 mm Hg avec DLCO sévèrement diminuée < 50 % de la valeur prévue.
  6. Insuffisance rénale (créatinine > 2 fois la limite supérieure de la normale ou clairance de la créatinine < 50 % pour l'âge, le sexe, le poids).
  7. Une irradiation antérieure qui empêche l'administration en toute sécurité d'une dose supplémentaire de 200 cGy d'irradiation corporelle totale (TBI).
  8. Patients ayant déjà reçu un traitement par Thymoglobulin®
  9. Patients séropositifs au VIH ou au HTLV.
  10. Patientes enceintes ou qui allaitent en raison des risques pour le fœtus du régime de conditionnement et des risques potentiels pour les nourrissons.
  11. Espérance de vie sévèrement limitée par des maladies autres que l'indication de la maladie pour la greffe
  12. Infection concomitante grave non contrôlée, par ex. tuberculose active, mycoses ou infection virale
  13. Troubles psychiatriques/psychologiques graves
  14. Absence/incapacité de fournir un consentement éclairé
  15. Dans les 6 mois suivant la greffe myéloablative antérieure.
  16. Patients atteints de leucémie aiguë en rechute morphologique/maladie persistante/évolutive
  17. LNH de grade intermédiaire ou élevé, LNH à cellules du manteau et maladie de Hodgkin réfractaire ou évolutive sous traitement de sauvetage.
  18. Myélofibrose

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Mortalité liée au traitement au jour 100
Délai: Jour 100
Jour 100

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Survie sans maladie à un an après la greffe pour chaque cohorte
Délai: 1 an
1 an
Chimérisme
Délai: Jours 14 (conditionnement myéloblatif uniquement), 28, 56, 100 et mois 6 et 12
Jours 14 (conditionnement myéloblatif uniquement), 28, 56, 100 et mois 6 et 12
Incidence de la greffe de neutrophiles au jour 42
Délai: Jours 14, 28 et 42
Jours 14, 28 et 42
Incidence de greffe plaquettaire à 6 mois
Délai: Jours 14, 28, 56, 100 et mois 6
Jours 14, 28, 56, 100 et mois 6
Incidence de la GVHD aiguë de grade II-IV et III-IV
Délai: Jours 28, 56, 100 et mois 6, 9, 12, 18 et 24
Jours 28, 56, 100 et mois 6, 9, 12, 18 et 24
Incidence de la GVHD chronique au cours de la première année
Délai: Jour 100 et mois 6 et 12
Jour 100 et mois 6 et 12
Survie globale à un an pour chaque cohorte de traitement
Délai: 1 an
1 an
Incidence des infections systémiques
Délai: Deux fois par semaine avant la greffe jusqu'au jour 100, puis une fois par semaine ou selon les indications cliniques
Deux fois par semaine avant la greffe jusqu'au jour 100, puis une fois par semaine ou selon les indications cliniques
Incidence de l'activation du CMV, de l'adénovirus et de l'EBV
Délai: Deux fois par semaine avant la greffe jusqu'au jour 100, puis une fois par semaine ou selon les indications cliniques
Deux fois par semaine avant la greffe jusqu'au jour 100, puis une fois par semaine ou selon les indications cliniques
Reconstitution immunitaire
Délai: Jours 14, 28, 56, 100 et mois 6, 9, 12, 18 et 24
Jours 14, 28, 56, 100 et mois 6, 9, 12, 18 et 24
Dynamique de l'infection à EBV et de l'immunité après une greffe de sang de cordon
Délai: Jours 14, 28, 56, 100 et mois 6, 9 et 12
Jours 14, 28, 56, 100 et mois 6, 9 et 12
Le développement (le cas échéant) de la maladie lymphoproliférative post-greffe associée à la greffe (PTLD)
Délai: Jours 14, 28, 56, 100 et mois 6, 9 et 12
Jours 14, 28, 56, 100 et mois 6, 9 et 12
Identifier tous les marqueurs prédictifs possibles pour les patients les plus à risque de développer un PTLD
Délai: Jours 14, 28, 56, 100 et mois 6, 9 et 12
Jours 14, 28, 56, 100 et mois 6, 9 et 12
Qualité de vie
Délai: Pré-transplantation et mois 6, 12, 18 et 24
Pré-transplantation et mois 6, 12, 18 et 24
Incidence des rechutes sur un an ou de la progression de la maladie pour chaque cohorte de traitement
Délai: 1 an
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Antonio Pagliuca, MBBS, MA, FRCP, FRCPath, King's College Hospital NHS Trust

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 juin 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 juin 2009

Première publication (Estimation)

8 juin 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

11 février 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 février 2015

Dernière vérification

1 mars 2012

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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