Effet du Lucinactant sur la clairance du mucus dans la maladie pulmonaire de la fibrose kystique

Cette étude pilote monocentrique est conçue comme un essai clinique croisé, randomisé, en double aveugle pour évaluer les effets du lucinactant inhalé, un surfactant synthétique expérimental contenant des peptides (6 ml de solution de phospholipides totaux (TPL)/mL à 20 mg x 5 doses) chez les patients atteints d'une maladie pulmonaire FK légère à modérée. Le Lucinactant et le véhicule seront livrés via un nébuliseur à mailles vibrantes approuvé 510k, le Pari eFlowTM. La durée de l'étude correspond à une phase de dépistage de 2 à 10 jours, suivie d'une phase post-randomisation de 20 jours qui consiste en deux périodes de traitement (3 jours chacune) et une période de sevrage (14 jours). Un total de 16 patients seront inscrits et assignés au hasard à l'une des deux séquences de traitement (lucinactant suivi d'un véhicule ou véhicule suivi d'un lucinactant). Le résultat principal sera le taux de MC, tel qu'évalué par scintigraphie gamma, post-lucinactant et post-véhicule. Les critères de jugement secondaires incluront le taux de clairance de la toux (CC), l'indice de clairance pulmonaire (LCI), le changement absolu par rapport au départ du FEV1 après 5 doses de médicament à l'étude, le score de qualité de vie spécifique à la FK (via l'instrument CFQ-R), in vitro évaluations de la rhéologie des crachats et divers paramètres de sécurité.