Efeito do lucinactante na depuração do muco na doença pulmonar da fibrose cística

Este estudo piloto de centro único foi concebido como um ensaio clínico duplo-cego, randomizado e cruzado para avaliar os efeitos do lucinactant inalado, um surfactante sintético contendo peptídeo experimental (6 ml de 20 mg de fosfolipídio total (TPL)/mL solução x 5 doses) em pacientes com doença pulmonar de FC leve a moderada. O lucinactant e o veículo serão administrados por meio de um nebulizador de malha vibratória aprovado para 510k, o Pari eFlowTM. A duração do estudo corresponde a uma fase de triagem de 2 a 10 dias, seguida por uma fase pós-randomização de 20 dias que consiste em dois períodos de tratamento (3 dias cada) e um período de washout (14 dias). Um total de 16 pacientes será inscrito e designado aleatoriamente para uma das duas sequências de tratamento (lucinactante seguido de veículo ou veículo seguido de lucinactante). O desfecho primário será a taxa de MC, avaliada por cintilografia gama, pós-lucinactante e pós-veículo. Os resultados secundários incluirão a taxa de eliminação da tosse (CC), índice de eliminação pulmonar (LCI), alteração absoluta da linha de base no VEF1 após 5 doses da medicação do estudo, pontuação de qualidade de vida específica para FC (através do instrumento CFQ-R), in vitro avaliações da reologia do escarro e vários parâmetros de segurança.