Efecto de Lucinactant sobre la eliminación de moco en la enfermedad pulmonar con fibrosis quística

Este estudio piloto de un solo centro está diseñado como un ensayo clínico cruzado, aleatorizado, doble ciego para evaluar los efectos del lucinactant inhalado, un surfactante sintético que contiene péptidos en investigación (6 ml de 20 mg de fosfolípido total (TPL)/ml de solución x 5 dosis) en pacientes con enfermedad pulmonar FQ de leve a moderada. Lucinactant y el vehículo se administrarán a través de un nebulizador de malla vibratoria aprobado por 510k, el Pari eFlowTM. La duración del estudio corresponde a una fase de selección de 2 a 10 días, seguida de una fase posterior a la aleatorización de 20 días que consta de dos períodos de tratamiento (3 días cada uno) y un período de lavado (14 días). Se inscribirá un total de 16 pacientes y se asignarán aleatoriamente a una de dos secuencias de tratamiento (Lucinactant seguido de vehículo o vehículo seguido de lucinactant). El resultado primario será la tasa de MC, evaluada mediante gammagrafía, post-lucinactant y post vehículo. Los resultados secundarios incluirán la tasa de aclaramiento de la tos (CC), el índice de aclaramiento pulmonar (LCI), el cambio absoluto desde el inicio en FEV1 después de 5 dosis del medicamento del estudio, la puntuación de calidad de vida específica de la FQ (a través del instrumento CFQ-R), in vitro evaluaciones de la reología del esputo y varios parámetros de seguridad.