Innocuité et tolérance du rilonacept dans le syndrome de Muckle-Wells (MWS) ou le syndrome de Schnitzler (SchS) (ACCILTRA1)

Critère d'intégration:

• Adulte (18 ans ou plus)
• Diagnostic de MWS symptomatique basé sur les antécédents familiaux de MWS et la preuve d'une mutation génétique dans CIAS1, ou SchS symptomatique
• Capable de lire, comprendre et vouloir signer le formulaire de consentement éclairé et respecter les procédures d'étude
• Capable de lire, de comprendre et de remplir des questionnaires liés à l'étude (les sujets doivent remplir leur journal pendant ≥ 11 des 21 jours précédant la visite 2)
• Volonté, engagé et capable de revenir pour toutes les visites à la clinique et de terminer toutes les procédures liées à l'étude, y compris la volonté de s'auto-administrer des injections SC ou de faire administrer des injections SC par une personne qualifiée
• Chez les femmes en âge de procréer : test de grossesse négatif ; hommes et femmes désireux d'utiliser une contraception hautement efficace (indice de Pearl < 1).
• Chez les hommes : Volonté d'utiliser une contraception hautement efficace et de ne pas voir leur partenaire tomber enceinte pendant toute la durée de l'étude
• Tous les sujets auront reçu une radiographie pulmonaire normale (CXR) dans les 6 mois précédant l'inscription (signature du consentement) qui note l'absence de granulomes calcifiés et / ou de cicatrices pleurales compatibles avec la tuberculose
• Les sujets sont considérés comme éligibles si la tuberculose active est exclue avec des mesures appropriées (par ex. test cutané PPD, QuantiFERON-TB)

Critère d'exclusion:

• Traitement avec un vaccin à virus vivant (atténué) pendant trois mois avant la visite 2
• Traitement en cours ou récent (moins de 5 demi-vies) avec un inhibiteur du TNF
• Traitement simultané/en cours avec Anakinra (Kineret)
• Une radiographie thoracique anormale compatible avec des signes cliniques d'infection tuberculeuse antérieure ou actuelle, qu'elle ait ou non déjà été traitée avec des agents antituberculeux
• Antécédents de listériose, de tuberculose active, d'infection(s) chronique(s) ou active(s) persistante(s) nécessitant un traitement avec des antibiotiques parentéraux, des antiviraux parentéraux ou des antifongiques parentéraux dans les quatre semaines, ou des antibiotiques oraux, des antiviraux oraux ou des antifongiques oraux dans les quatre semaines précédant la visite de dépistage
• Maladie concomitante importante telle que, mais sans s'y limiter, une maladie cardiaque, rénale, neurologique, endocrinologique, métabolique, lymphatique ou hématologique qui affecterait négativement la participation ou l'évaluation du sujet à cette étude
• État inflammatoire systémique actif, y compris, mais sans s'y limiter, la polyarthrite rhumatoïde, le lupus érythémateux disséminé, la polymyalgie rhumatismale, la vascularite ou la myosite
• Antécédents de fibromyalgie ou de syndrome de fatigue chronique Preuve d'une infection actuelle par le VIH, l'hépatite B ou l'hépatite C par des antécédents cliniques ou sérologiques
• Antécédents de tumeurs malignes, y compris des troubles hématologiques malins autres qu'un carcinome cutané, basal ou épidermoïde non métastatique traité avec succès et / ou un cancer du col de l'utérus in situ dans les cinq ans suivant la visite de dépistage
• Antécédents de maladie démyélinisante ou de sclérose en plaques
• Maladie respiratoire grave, y compris, mais sans s'y limiter, bronchectasie grave, maladie pulmonaire obstructive chronique, maladie pulmonaire bulleuse, asthme non contrôlé ou fibrose pulmonaire
• Hypersensibilité connue aux agents thérapeutiques dérivés des cellules CHO ou aux protéines ou à tout composant du rilonacept
• Présence de l'une des anomalies de laboratoire suivantes lors de la visite d'inscription : créatinine > 1,5 x la limite supérieure de la normale (LSN), WBC
• Femelles allaitantes ou femelles gestantes
• Inscription à un autre traitement expérimental ou étude de dispositif ou utilisation d'un agent expérimental, ou pas d'achèvement de moins de 4 semaines ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, depuis la fin d'un autre dispositif expérimental ou essai de médicament
• Sujets pour lesquels on s'inquiète du respect des procédures du protocole
• Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la participation à l'étude ou mettrait le sujet en danger
• Antécédents actuels de toxicomanie (drogue ou alcool) ou de tout autre facteur (par exemple, état psychiatrique grave) qui pourrait limiter la capacité du sujet à se conformer aux procédures d'étude
• Sujets détenus officiellement ou légalement dans un institut officiel
• Surdité
• Démence due à l'amylose cérébrale