Bezpečnost a snášenlivost Rilonaceptu u Muckle-Wellsova syndromu (MWS) nebo Schnitzlerova syndromu (SchS) (ACCILTRA1)

Kritéria pro zařazení:

• Dospělý (18 let nebo starší)
• Symptomatická diagnóza MWS založená na rodinné anamnéze MWS a průkazu genetické mutace v CIAS1 nebo symptomatické SchS
• Umět přečíst, porozumět a ochoten podepsat formulář informovaného souhlasu a dodržovat studijní postupy
• Schopnost číst, porozumět a vyplnit dotazníky týkající se studie (subjekty musí vyplnit své deníky ≥ 11 z 21 dnů před návštěvou 2)
• Ochotný, oddaný a schopný vrátit se na všechny návštěvy kliniky a dokončit všechny postupy související se studií, včetně ochoty aplikovat si SC injekce nebo nechat si SC injekce podávat kvalifikovanou osobou
• U žen ve fertilním věku: Negativní těhotenský test; muži a ženy, kteří jsou ochotni používat vysoce účinnou antikoncepci (Pearl-Index < 1).
• U mužů: Ochota používat vysoce účinnou antikoncepci a nenechat jejich partnerky otěhotnět během celého průběhu studie
• Všichni jedinci obdrží normální rentgen hrudníku (CXR) do 6 měsíců před zařazením (podepsání souhlasu), který zaznamená nepřítomnost kalcifikovaných granulomů a/nebo pleurálních jizev odpovídajících tuberkulóze.
• Subjekty jsou považovány za vhodné, pokud je pomocí vhodných měření vyloučena aktivní tuberkulóza (např. PPD kožní test, QuantiFERON-TB)

Kritéria vyloučení:

• Léčba živou (oslabenou) virovou vakcínou během tří měsíců před návštěvou 2
• Současná nebo nedávná léčba (méně než 5 poločasů) inhibitorem TNF
• Souběžná/pokračující léčba Anakinrou (Kineret)
• Abnormální rentgenový snímek hrudníku konzistentní s klinickými příznaky předchozí nebo přítomné tuberkulózní infekce, bez ohledu na to, zda byla nebo nebyla dříve léčena antituberkulotiky
• Anamnéza listeriózy, aktivní tuberkulózy, přetrvávající chronické nebo aktivní infekce (infekcí), které vyžadují léčbu parenterálními antibiotiky, parenterálními antivirotiky nebo parenterálními antimykotiky během čtyř týdnů nebo perorálními antibiotiky, perorálními antivirotiky nebo perorálními antimykotiky během čtyř týdnů před screeningovou návštěvou
• Významné doprovodné onemocnění, jako je mimo jiné srdeční, ledvinové, neurologické, endokrinologické, metabolické, lymfatické nebo hematologické onemocnění, které by nepříznivě ovlivnilo účast nebo hodnocení subjektu v této studii
• Aktivní systémový zánětlivý stav včetně, ale bez omezení, revmatoidní artritidy, systémového lupus erytematózy, polymyalgie, revmatismu, vaskulitidy nebo myositidy
• Anamnéza fibromyalgie nebo chronického únavového syndromu Důkaz současné infekce HIV, hepatitidy B nebo hepatitidy C klinickou nebo sérologickou anamnézou
• Anamnéza malignit včetně maligních hematologických poruch jiných než úspěšně léčený nemetastatický kožní, bazální nebo spinocelulární karcinom a/nebo in situ karcinom děložního čípku během pěti let od screeningové návštěvy
• Anamnéza demyelinizačního onemocnění nebo roztroušené sklerózy
• Těžké respirační onemocnění, včetně, ale bez omezení na ně, těžké bronchiektázie, chronické obstrukční plicní nemoci, bulózního onemocnění plic, nekontrolovaného astmatu nebo plicní fibrózy
• Známá přecitlivělost na terapeutika nebo proteiny odvozené z buněk CHO nebo na kteroukoli složku rilonaceptu
• Přítomnost některé z následujících laboratorních abnormalit při vstupní návštěvě: kreatinin >1,5 x horní hranice normálu (ULN), WBC
• Kojící samice nebo březí samice
• Zařazení do jiné výzkumné léčby nebo studie zařízení nebo použití zkoumané látky nebo nedokončení kratší než 4 týdny nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, od konce jiného zkoumaného zařízení nebo studie léčiv
• Subjekty, u kterých existují obavy ohledně dodržování protokolových postupů
• Jakýkoli zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval účast ve studii nebo vystavoval subjektu riziku
• Současná anamnéza zneužívání návykových látek (drogy nebo alkoholu) nebo jakéhokoli jiného faktoru (např. vážný psychiatrický stav), který by mohl omezit schopnost subjektu dodržovat studijní postupy
• Subjekty, které jsou úředně nebo legálně zadrženy do úředního ústavu
• Hluchota
• Demence způsobená cerebrální amyloidózou