Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rilonaseptin turvallisuus ja siedettävyys Muckle-Wellsin oireyhtymässä (MWS) tai Schnitzlerin oireyhtymässä (SchS) (ACCILTRA1)

keskiviikko 30. toukokuuta 2012 päivittänyt: Karoline Krause, Charite University, Berlin, Germany

Yhden keskuksen avoin tutkimus rilonaseptin turvallisuudesta ja siedettävyydestä potilailla, jotka asuvat Saksassa, joilla on Muckle-Wellsin oireyhtymä (MWS), kryopyriiniin liittyvä periodinen oireyhtymä (CAPS) tai Schnitzlerin oireyhtymä (SchS)

Tämä on yhden keskuksen avoin tutkimus IL-1-siirtoproteiinin rilonaseptista potilailla, joilla on Muckle-Wellsin oireyhtymä (MWS) tai Schnitzlerin oireyhtymä (SchS) Saksassa. Mahdolliset koehenkilöt rekrytoidaan potilaspopulaatiosta, joka on aiemmin karakterisoitu havainnointitutkimuksessa, ja Saksan CAPS-yhteisön sisältämistä lähetteistä; SchS-kohteet rekrytoidaan Charité Patient poolin kautta.

Perusvaihe alkaa seulontakäynnillä (päivä -21 = käynti 1) ja jatkuu kolme viikkoa; DHAF (Daily Health Assessment Forms) kerätään kaikilta koehenkilöiltä päivästä - 21 päivään 0. DHAF-tietoja, mukaan lukien MWAS (Muckle-Wells Activity Score) tai SCHAS (Schnitzler Activity Score) -arvot tältä ajanjaksolta, käytetään lähtötasona. vaiheen arviointi. Rilonaseptin saaminen tapahtuu päivänä 0 (= käynti 2).

Päivänä 0 kelvolliset koehenkilöt saavat kyllästysannoksen, jossa on kaksi ihonalaista (S.C.) rilonasepti-injektiota, yhteensä 320 mg. Seuraavat tutkimuslääkeinjektiot 160 mg rilonaseptia annetaan kerran viikossa neljän viikon ajan. Kun koehenkilöt ovat saaneet tämän 4 viikon alkuvaiheen, he voivat saada rilonaseptia 160 mg kerran viikossa 48 viikon ajan pidennetyn hoitovaiheen aikana.

DHAF-mittareita käytetään oireiden arvioimiseen koko tutkimuksen ajan. Kaiken kaikkiaan max. 12 koehenkilöstä, joilla on joko MWS tai SchS, otetaan mukaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Charite University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Aikuinen (18 vuotta tai vanhempi)
  • Oireinen MWS-diagnoosi perustuu MWS:n suvussa ja todisteisiin CIAS1:n geneettisestä mutaatiosta tai Symptomatic SchS
  • Pystyy lukemaan, ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä
  • Pystyy lukemaan, ymmärtämään ja täyttämään tutkimukseen liittyviä kyselylomakkeita (koehenkilöiden on täytettävä päiväkirjansa ≥ 11 käyntiä 2 edeltäneestä 21 päivästä)
  • Halukas, sitoutunut ja kykenevä palaamaan kaikille klinikkakäynneille ja suorittamaan kaikki tutkimukseen liittyvät toimenpiteet, mukaan lukien halukkuus antaa SC-injektiot itse tai antaa pätevän henkilön antaa SC-injektiot
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset: Negatiivinen raskaustesti; miehet ja naiset, jotka ovat valmiita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä (Pearl-indeksi < 1).
  • Miehillä: halukkuus käyttää erittäin tehokasta ehkäisyä ja olla saamatta kumppaniaan raskaaksi koko tutkimuksen ajan
  • Kaikille koehenkilöille on tehty normaali rintakehän röntgenkuva (CXR) 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista (suostumuksen allekirjoittaminen), jossa todetaan tuberkuloosiin liittyvän kalkkeutuneiden granuloomien ja/tai keuhkopussin arpeutumisen puuttuminen
  • Koehenkilöt katsotaan kelpoisiksi, jos aktiivinen tuberkuloosi suljetaan pois asianmukaisin mittauksin (esim. PPD-ihotesti, QuantiFERON-TB)

Poissulkemiskriteerit:

  • Hoito elävällä (heikennetyllä) virusrokotteella kolmen kuukauden aikana ennen käyntiä 2
  • Nykyinen tai viimeaikainen hoito (alle 5 puoliintumisaikaa) TNF-estäjillä
  • Samanaikainen/jatkuva hoito Anakinran (Kineret) kanssa
  • Epänormaali rintakehän röntgenkuva, joka vastaa aiemman tai nykyisen tuberkuloosiinfektion kliinisiä merkkejä riippumatta siitä, onko sitä aiemmin hoidettu tuberkuloosilääkkeillä
  • Anamneesissa listerioosi, aktiivinen tuberkuloosi, jatkuva krooninen tai aktiivinen infektio(t), jotka vaativat hoitoa parenteraalisilla antibiooteilla, parenteraalisilla viruslääkkeillä tai parenteraalisilla sienilääkkeillä neljän viikon sisällä tai oraalisilla antibiooteilla, oraalisilla viruslääkkeillä tai oraalisilla sienilääkkeillä neljän viikon aikana ennen seulontakäyntiä
  • Merkittävä samanaikainen sairaus, kuten, mutta ei rajoittuen, sydän-, munuais-, neurologinen, endokrinologinen, aineenvaihdunta-, lymfaattinen tai hematologinen sairaus, joka vaikuttaisi haitallisesti koehenkilön osallistumiseen tähän tutkimukseen tai arviointiin
  • Aktiivinen systeeminen tulehdustila, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, nivelreuma, systeeminen lupus erythematosis, polymyalgia reuma, vaskuliitti tai myosiitti
  • Aiempi fibromyalgia tai krooninen väsymysoireyhtymä Kliinisen tai serologisen historian perusteella näyttöä nykyisestä HIV-, hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektiosta
  • Aiemmin pahanlaatuisia kasvaimia, mukaan lukien pahanlaatuiset hematologiset sairaudet, paitsi onnistuneesti hoidettu ei-metastaattinen iho-, tyvi- tai levyepiteelisyöpä ja/tai in situ kohdunkaulansyöpä viiden vuoden sisällä seulontakäynnistä
  • Aiemmin demyelinisoiva sairaus tai multippeliskleroosi
  • Vaikea hengityssairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, vaikea keuhkoputkentulehdus, krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus, rakkulakeuhkosairaus, hallitsematon astma tai keuhkofibroosi
  • Tunnettu yliherkkyys CHO-soluista peräisin oleville terapeuttisille aineille tai proteiineille tai jollekin rilonaseptin aineosalle
  • Seuraavien laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen ilmoittautumiskäynnillä: kreatiniini > 1,5 x normaalin yläraja (ULN), WBC
  • Imettävät naaraat tai raskaana olevat naaraat
  • Ilmoittautuminen toiseen tutkimushoitoon tai laitetutkimukseen tai tutkittavan aineen käyttö, tai alle 4 viikon tai 5 puoliintumisajan päättyminen, sen mukaan kumpi on pidempi, toisen tutkimuslaitteen tai lääketutkimuksen päättymisen jälkeen
  • Kohteet, jotka ovat huolissaan protokollamenettelyjen noudattamisesta
  • Mikä tahansa lääketieteellinen tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan haittaisi tutkimukseen osallistumista tai vaarantaisi kohteen
  • Nykyinen päihteiden väärinkäyttö (huume tai alkoholi) tai jokin muu tekijä (esim. vakava psykiatrinen tila), joka voisi rajoittaa tutkittavan kykyä noudattaa tutkimusmenettelyjä
  • Koehenkilöt, jotka on vangittu virallisesti tai laillisesti virallisessa laitoksessa
  • Kuurous
  • Aivojen amyloidoosista johtuva dementia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: IL-1 ansa
Lääke: rilonasepti
160 mg rilonaseptia 1 x viikossa
Muut nimet:
  • Arcalyst

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus- ja siedettävyysparametrit (mukaan lukien fyysinen tarkastus, PPD-tuberkuloosi-ihotesti, äskettäisen rintakehän röntgenkuvan tarkistus, EKG, rutiininomaiset turvallisuuslaboratorioarvioinnit, kliiniset havainnot, elintoiminnot ja haittatapahtumien raportointi)
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Keskimääräisen MWAS:n (Muckle-Wells Activity Score) ja SCHAS:n (Schnitzler Activity Score) muutos 21 päivän perusvaiheesta (päivä -21 päivään 0) ensimmäisen 4 viikon alkuvaiheen 21 viimeiseen päivään (päivä 7). 28) tutkimuksen.
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Charite University, Berlin, Germany

Tutkijat

  • Päätutkija: Marcus Maurer, MD, Allergie-Centrum-Charité, Charité University Berlin, Germany

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. tammikuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 7. tammikuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. tammikuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 11. tammikuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 31. toukokuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. toukokuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. toukokuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACCILTRA1
  • EudraCT Number: 2006-004290-97 (Muu tunniste: EMEA)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Schnitzlerin oireyhtymä

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gabon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa