Безопасность и переносимость рилонацепта при синдроме Макла-Уэллса (MWS) или синдроме Шницлера (SchS) (ACCILTRA1)

Критерии включения:

• Взрослый (18 лет и старше)
• Симптоматический диагноз MWS на основании семейного анамнеза MWS и признаков генетической мутации в CIAS1 или симптоматической SchS
• Способность читать, понимать и желать подписать форму информированного согласия и соблюдать процедуры исследования
• Способность читать, понимать и заполнять анкеты, связанные с исследованием (субъекты должны заполнять свои дневники в течение ≥ 11 из 21 дней до визита 2)
• Желание, приверженность и способность возвращаться ко всем визитам в клинику и выполнять все процедуры, связанные с исследованием, включая готовность к самостоятельному введению подкожных инъекций или к тому, чтобы подкожные инъекции вводились квалифицированным специалистом.
• У женщин детородного возраста: отрицательный тест на беременность; мужчины и женщины, желающие использовать высокоэффективную контрацепцию (Pearl-Index < 1).
• У мужчин: готовность использовать высокоэффективные средства контрацепции и не допустить, чтобы их партнер(ы) забеременели в течение всего курса исследования.
• Все субъекты получат нормальную рентгенограмму грудной клетки (CXR) в течение 6 месяцев до регистрации (подписание согласия), которая отмечает отсутствие кальцифицированных гранулем и / или плевральных рубцов, характерных для туберкулеза.
• Субъекты считаются подходящими, если активный туберкулез исключен с помощью соответствующих измерений (например, Кожный тест PPD, QuantiFERON-TB)

Критерий исключения:

• Лечение живой (аттенуированной) вирусной вакциной в течение трех месяцев до визита 2
• Текущее или недавнее лечение (менее 5 периодов полураспада) ингибитором ФНО
• Параллельное/постоянное лечение Анакинрой (Кинерет)
• Аномальная рентгенограмма грудной клетки, соответствующая клиническим признакам предыдущей или настоящей туберкулезной инфекции, независимо от того, лечились ли ранее противотуберкулезными препаратами или нет.
• Листериоз в анамнезе, активный туберкулез, персистирующая хроническая или активная(ые) инфекция(и), требующая лечения парентеральными антибиотиками, парентеральными противовирусными или парентеральными противогрибковыми препаратами в течение четырех недель, или пероральными антибиотиками, пероральными противовирусными или пероральными противогрибковыми препаратами в течение четырех недель до визита для скрининга.
• Серьезное сопутствующее заболевание, такое как, помимо прочего, сердечное, почечное, неврологическое, эндокринологическое, метаболическое, лимфатическое или гематологическое заболевание, которое может неблагоприятно повлиять на участие или оценку субъекта в этом исследовании.
• Активное системное воспалительное заболевание, включая, помимо прочего, ревматоидный артрит, системную красную волчанку, ревматическую полимиалгию, васкулит или миозит.
• История фибромиалгии или синдрома хронической усталости. Доказательства текущей инфекции ВИЧ, гепатита В или гепатита С в клиническом или серологическом анамнезе.
• Злокачественные новообразования в анамнезе, включая злокачественные гематологические заболевания, кроме успешно вылеченной неметастатической кожной, базально- или плоскоклеточной карциномы и/или рака шейки матки in situ в течение пяти лет после визита для скрининга.
• История демиелинизирующего заболевания или рассеянного склероза
• Тяжелое респираторное заболевание, включая, помимо прочего, тяжелые бронхоэктазы, хроническую обструктивную болезнь легких, буллезную болезнь легких, неконтролируемую астму или легочный фиброз.
• Известная гиперчувствительность к терапевтическим препаратам или белкам, полученным из клеток СНО, или любым компонентам рилонацепта.
• Наличие любого из следующих лабораторных отклонений при посещении при включении в исследование: креатинин >1,5 x Верхний предел нормы (ВГН), лейкоциты
• Кормящие самки или беременные самки
• Зачисление в другое исследуемое лечение или исследование устройства или использование исследуемого агента, или не завершение менее чем 4 недель или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что больше, с момента окончания другого исследовательского устройства или испытания лекарственного средства
• Субъекты, у которых есть опасения по поводу соблюдения процедур протокола
• Любое заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать участию в исследовании или подвергнуть субъекта риску.
• Настоящее Злоупотребление психоактивными веществами (наркотиками или алкоголем) или любой другой фактор (например, серьезное психическое заболевание), который может ограничить способность субъекта соблюдать процедуры исследования.
• Субъекты, задержанные официально или на законных основаниях в официальном учреждении
• Глухота
• Деменция вследствие церебрального амилоидоза