A rilonacept biztonságossága és tolerálhatósága Muckle-Wells-szindrómában (MWS) vagy Schnitzler-szindrómában (SchS) (ACCILTRA1)

Bevételi kritériumok:

• Felnőtt (18 éves vagy idősebb)
• Tüneti MWS-diagnózis az MWS családi anamnézisén és a CIAS1 genetikai mutációjának bizonyítékán vagy tünetmentes SchS-en alapul
• Képes elolvasni, megérteni és hajlandó aláírni a beleegyező nyilatkozatot, és betartja a tanulmányi eljárásokat
• Képes a tanulmányokkal kapcsolatos kérdőívek elolvasására, megértésére és kitöltésére (az alanyoknak a 2. látogatást megelőző 21 napból ≥ 11 napra kell kitölteniük a naplójukat)
• Hajlandó, elkötelezett és képes visszatérni minden klinikai látogatásra, és elvégezni minden, a tanulmányokkal kapcsolatos eljárást, beleértve az SC injekciók önálló beadására vagy az SC injekciók képzett személlyel történő beadására való hajlandóságot is.
• Fogamzóképes korú nőknél: Negatív terhességi teszt; férfiak és nők, akik hajlandóak nagyon hatékony fogamzásgátlást alkalmazni (Pearl-index < 1).
• Férfiaknál: Hajlandóság rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazására, és arra, hogy partnerük ne essen teherbe a vizsgálat teljes időtartama alatt
• Minden alany normál mellkas röntgenfelvételt (CXR) kap a felvételt megelőző 6 hónapon belül (a beleegyezés aláírása), amely megállapítja a meszes granulomák és/vagy a tuberkulózisnak megfelelő pleurális hegesedés hiányát.
• Az alanyok akkor tekinthetők alkalmasnak, ha az aktív tuberkulózist megfelelő mérésekkel (pl. PPD bőrteszt, QuantiFERON-TB)

Kizárási kritériumok:

• Kezelés élő (gyengített) vírus vakcinával a látogatást megelőző három hónapon keresztül 2
• Jelenlegi vagy nemrégiben végzett kezelés (kevesebb mint 5 felezési idő) TNF-gátlóval
• Egyidejű/folyamatos kezelés Anakinrával (Kineret)
• Rendellenes mellkasi röntgenfelvétel, amely megfelel a korábbi vagy jelenlegi tuberkulózisfertőzés klinikai tüneteinek, függetlenül attól, hogy korábban tuberkulózis elleni szerekkel kezelték-e vagy sem
• Liszteriózis, aktív tuberkulózis, tartós krónikus vagy aktív fertőzés(ek), amelyek négy héten belül parenterális antibiotikumokkal, parenterális vírusellenes szerekkel vagy parenterális gombaellenes szerekkel, vagy orális antibiotikumokkal, orális vírusellenes szerekkel vagy orális gombaellenes szerekkel történő kezelést igényelnek a szűrővizsgálatot megelőző négy héten belül
• Jelentős egyidejű betegségek, például, de nem kizárólagosan, szív-, vese-, neurológiai, endokrinológiai, anyagcsere-, nyirokrendszeri vagy hematológiai betegségek, amelyek hátrányosan befolyásolnák az alany részvételét vagy értékelését ebben a vizsgálatban
• Aktív szisztémás gyulladásos állapot, beleértve, de nem kizárólagosan, a rheumatoid arthritist, a szisztémás lupus erythematózist, a reumás polymyalgiát, a vasculitist vagy a myositist
• Fibromialgia vagy krónikus fáradtság szindróma anamnézisében Jelenlegi HIV, hepatitis B vagy hepatitis C fertőzés bizonyítéka klinikai vagy szerológiai anamnézis alapján
• Rosszindulatú daganatok a kórelőzményében, beleértve a rosszindulatú hematológiai rendellenességeket, kivéve a sikeresen kezelt, nem áttétes bőr-, bazális- vagy laphámsejtes karcinómát és/vagy in situ méhnyakrákot a szűrővizsgálatot követő öt éven belül
• Demyelinisatiós betegség vagy szklerózis multiplex anamnézisében
• Súlyos légúti betegség, beleértve, de nem kizárólagosan a súlyos bronchiectasist, krónikus obstruktív tüdőbetegséget, bullosus tüdőbetegséget, kontrollálatlan asztmát vagy tüdőfibrózist
• Ismert túlérzékenység a CHO sejtekből származó terápiás szerekkel vagy fehérjékkel vagy a rilonacept bármely összetevőjével szemben
• A következő laboratóriumi eltérések bármelyikének jelenléte a beiratkozáskor: kreatinin > 1,5 x normál felső határ (ULN), WBC
• Szoptató nőstények vagy terhes nőstények
• Beiratkozás egy másik vizsgálati kezelésbe vagy eszközvizsgálatba, vagy egy vizsgált szer használata, vagy 4 hétnél vagy 5 felezési időnél rövidebb idő, attól függően, hogy melyik a hosszabb, egy másik vizsgálati eszköz vagy gyógyszervizsgálat vége óta
• Alanyok, akiknél aggodalomra ad okot a protokolleljárások betartása
• Minden olyan egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozná a vizsgálatban való részvételt, vagy veszélyeztetné az alanyt
• A kábítószerrel való visszaélés (kábítószer vagy alkohol) vagy bármely más tényező (pl. súlyos pszichiátriai állapot) jelenlegi története, amely korlátozhatja az alany azon képességét, hogy megfeleljen a vizsgálati eljárásoknak
• Azok az alanyok, akiket hivatalosan vagy jogilag hivatalos intézetben tartanak fogva
• Süketség
• Az agyi amiloidózis okozta demencia