Rilonacepts sikkerhed og tolerabilitet ved Muckle-Wells syndrom (MWS) eller Schnitzler syndrom (SchS) (ACCILTRA1)

Inklusionskriterier:

• Voksen (18 år eller ældre)
• Symptomatisk MWS-diagnose baseret på familiehistorie med MWS og tegn på en genetisk mutation i CIAS1 eller Symptomatic SchS
• Kunne læse, forstå og villig til at underskrive den informerede samtykkeerklæring og overholde undersøgelsesprocedurer
• Kunne læse, forstå og udfylde undersøgelsesrelaterede spørgeskemaer (personer skal udfylde deres dagbøger i ≥ 11 af de 21 dage før besøg 2)
• Villig, engageret og i stand til at vende tilbage til alle klinikbesøg og gennemføre alle undersøgelsesrelaterede procedurer, herunder villighed til selv at administrere SC-injektioner eller få SC-injektioner administreret af en kvalificeret person
• Hos kvinder i den fødedygtige alder: Negativ graviditetstest; mænd og kvinder, der er villige til at bruge højeffektiv prævention (Pearl-indeks < 1).
• Hos mænd: Vilje til at bruge højeffektiv prævention og ikke at få deres partner(e) til at blive gravid under hele undersøgelsesforløbet
• Alle forsøgspersoner vil have modtaget et normalt røntgenbillede af thorax (CXR) inden for 6 måneder før tilmelding (underskrivelse af samtykke), som noterer fraværet af forkalkede granulomer og/eller pleural ardannelse i overensstemmelse med tuberkulose
• Forsøgspersoner anses for at være kvalificerede, hvis aktiv tuberkulose er udelukket med passende målinger (f. PPD hudtest, QuantiFERON-TB)

Ekskluderingskriterier:

• Behandling med en levende (svækket) virusvaccine i tre måneder før besøg 2
• Aktuel eller nylig behandling (mindre end 5 halveringstider) med en TNF-hæmmer
• Samtidig/igangværende behandling med Anakinra (Kineret)
• Et unormalt røntgenbillede af thorax i overensstemmelse med kliniske tegn på tidligere eller nuværende tuberkuloseinfektion, uanset om det tidligere er behandlet med anti-tuberkulosemidler eller ej
• En historie med listeriose, aktiv tuberkulose, vedvarende kronisk(e) eller aktiv(e) infektion(er), der kræver behandling med parenterale antibiotika, parenterale antivirale midler eller parenterale antimykotika inden for fire uger, eller orale antibiotika, orale antivirale midler eller orale antimykotika inden for fire uger før screeningsbesøget
• Betydelig samtidig sygdom, såsom, men ikke begrænset til, hjerte-, nyre-, neurologisk, endokrinologisk, metabolisk, lymfatisk eller hæmatologisk sygdom, der ville have en negativ indvirkning på forsøgspersonens deltagelse eller evaluering i denne undersøgelse
• Aktiv systemisk inflammatorisk tilstand, herunder, men ikke begrænset til, reumatoid arthritis, systemisk lupus erythematosis, polymyalgi-reumatik, vaskulitis eller myositis
• Anamnese med fibromyalgi eller kronisk træthedssyndrom. Bevis på nuværende HIV-, Hepatitis B- eller Hepatitis C-infektion ved klinisk eller serologisk historie
• Anamnese med maligniteter, herunder maligne hæmatologiske lidelser, andre end et vellykket behandlet ikke-metastatisk kutan-, basal- eller pladecellecarcinom og/eller in situ livmoderhalskræft inden for fem år efter screeningsbesøget
• Anamnese med demyeliniserende sygdom eller dissemineret sklerose
• Alvorlig luftvejssygdom, herunder, men ikke begrænset til, alvorlig bronkiektasi, kronisk obstruktiv lungesygdom, bulløs lungesygdom, ukontrolleret astma eller lungefibrose
• Kendt overfølsomhed over for CHO-celle-afledte terapeutika eller proteiner eller komponenter af rilonacept
• Tilstedeværelse af nogen af ​​følgende laboratorieabnormiteter ved indskrivningsbesøg: kreatinin >1,5 x øvre normalgrænse (ULN), WBC
• Diegivende hunner eller drægtige hunner
• Tilmelding til en anden afprøvningsbehandling eller enhedsundersøgelse eller brug af et forsøgsmiddel, eller ingen afslutning på mindre end 4 uger eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, siden afslutningen af ​​en anden undersøgelsesanordning eller lægemiddelforsøg
• Emner, for hvem der er bekymring for overholdelse af protokolprocedurerne
• Enhver medicinsk tilstand, som efter efterforskerens mening ville forstyrre deltagelse i undersøgelsen eller bringe forsøgspersonen i fare
• Nuværende historie med stofmisbrug (stof eller alkohol) eller enhver anden faktor (f.eks. alvorlig psykiatrisk tilstand), der kan begrænse forsøgspersonens evne til at overholde undersøgelsesprocedurer
• Emner, der er tilbageholdt officielt eller lovligt til et officielt institut
• Døvhed
• Demens på grund af cerebral amyloidose