Segurança e tolerabilidade do rilonacept na síndrome de Muckle-Wells (MWS) ou na síndrome de Schnitzler (SchS) (ACCILTRA1)

Critério de inclusão:

• Adulto (18 anos ou mais)
• Diagnóstico sintomático de MWS com base na história familiar de MWS e evidência de uma mutação genética em CIAS1 ou SchS sintomático
• Capaz de ler, entender e estar disposto a assinar o formulário de consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo
• Capaz de ler, entender e preencher questionários relacionados ao estudo (os participantes devem preencher seus diários por ≥ 11 dos 21 dias anteriores à Visita 2)
• Disposto, comprometido e capaz de retornar para todas as visitas clínicas e concluir todos os procedimentos relacionados ao estudo, incluindo a vontade de auto-administrar injeções SC ou ter injeções SC administradas por uma pessoa qualificada
• Em mulheres com potencial para engravidar: Teste de gravidez negativo; homens e mulheres dispostos a usar métodos contraceptivos altamente eficazes (Pearl-Index < 1).
• Nos homens: vontade de utilizar métodos contraceptivos altamente eficazes e de não permitir que suas parceiras engravidem durante todo o estudo
• Todos os indivíduos terão recebido uma radiografia de tórax normal (CXR) dentro de 6 meses antes da inscrição (assinatura do consentimento), que observa a ausência de granulomas calcificados e/ou cicatrizes pleurais consistentes com tuberculose
• Os indivíduos são considerados elegíveis, se a tuberculose ativa for descartada com medições apropriadas (por exemplo, teste cutâneo PPD, QuantiFERON-TB)

Critério de exclusão:

• Tratamento com vacina de vírus vivo (atenuado) durante três meses antes da visita 2
• Tratamento atual ou recente (menos de 5 meias-vidas) com um inibidor de TNF
• Tratamento concomitante/contínuo com Anakinra (Kineret)
• Uma radiografia de tórax anormal consistente com sinais clínicos de infecção por tuberculose prévia ou atual, tratada ou não com agentes antituberculose
• Uma história de listeriose, tuberculose ativa, infecção crônica ou ativa persistente que requer tratamento com antibióticos parenterais, antivirais parenterais ou antifúngicos parenterais dentro de quatro semanas, ou antibióticos orais, antivirais orais ou antifúngicos orais dentro de quatro semanas antes da visita de triagem
• Doença concomitante significativa, como, entre outras, doença cardíaca, renal, neurológica, endocrinológica, metabólica, linfática ou hematológica que afetaria adversamente a participação ou avaliação do sujeito neste estudo
• Condição inflamatória sistêmica ativa incluindo, entre outros, artrite reumatoide, lúpus eritematoso sistêmico, polimialgia reumática, vasculite ou miosite
• História de fibromialgia ou síndrome de fadiga crônica Evidência de infecção atual por HIV, Hepatite B ou Hepatite C por história clínica ou sorológica
• Histórico de malignidades, incluindo distúrbios hematológicos malignos, exceto carcinoma de células escamosas, basal ou cutâneo não metastático tratado com sucesso e/ou câncer cervical in situ dentro de cinco anos da consulta de triagem
• História de uma doença desmielinizante ou esclerose múltipla
• Doença respiratória grave, incluindo, entre outros, bronquiectasia grave, doença pulmonar obstrutiva crônica, doença pulmonar bolhosa, asma não controlada ou fibrose pulmonar
• Hipersensibilidade conhecida a agentes terapêuticos ou proteínas derivados de células CHO ou a quaisquer componentes do rilonacept
• Presença de qualquer uma das seguintes anormalidades laboratoriais na consulta de inscrição: creatinina >1,5 x Limite Superior do Normal (LSN), WBC
• Fêmeas lactantes ou fêmeas grávidas
• Inscrição em outro tratamento experimental ou estudo de dispositivo ou uso de um agente experimental, ou nenhuma conclusão de menos de 4 semanas ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, desde o fim de outro dispositivo experimental ou teste de medicamento
• Sujeitos para quem há preocupação com o cumprimento dos procedimentos do protocolo
• Qualquer condição médica que, na opinião do Investigador, possa interferir na participação no estudo ou colocar o sujeito em risco
• Presente Histórico de abuso de substâncias (drogas ou álcool) ou qualquer outro fator (por exemplo, condição psiquiátrica grave) que possa limitar a capacidade do sujeito de cumprir os procedimentos do estudo
• Sujeitos detidos oficial ou legalmente em instituto oficial
• Surdez
• Demência por amiloidose cerebral