Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Rilonacepts säkerhet och tolerabilitet vid Muckle-Wells syndrom (MWS) eller Schnitzler syndrom (SchS) (ACCILTRA1)

30 maj 2012 uppdaterad av: Karoline Krause, Charite University, Berlin, Germany

En encentrerad öppen etikettstudie av säkerheten och toleransen av Rilonacept hos personer som bor i Tyskland med Muckle-Wells syndrom (MWS), ett kryopyrinassocierat periodiskt syndrom (CAPS) eller Schnitzler syndrom (SchS)

Detta är en öppen märkningsstudie med ett centrum av IL-1-transfusionsproteinet rilonacept hos personer med Muckle-Wells syndrom (MWS) eller Schnitzler syndrom (SchS) i Tyskland. Prospektiva försökspersoner kommer att rekryteras från en patientpopulation som tidigare karakteriserats i en observationsstudie, och från remisser inom den tyska CAPS-gemenskapen; SchS-ämnen kommer att rekryteras genom Charité Patientpool.

Baslinjefasen börjar med screeningbesöket (dag -21 = besök 1) och fortsätter i tre veckor; DHAFs (Daily Health Assessment Forms) kommer att samlas in från alla försökspersoner från dag - 21 till dag 0. DHAF-information inklusive MWAS (Muckle-Wells Activity Score) eller SCHAS (Schnitzler Activity Score)-värden från denna period kommer att användas för baslinjen fasutvärdering. Inkludering för att få rilonacept kommer att ske dag 0 (= besök 2).

På dag 0 kommer berättigade försökspersoner att få en laddningsdos av två subkutana (S.C.) injektioner av rilonacept på totalt 320 mg. Efterföljande studieläkemedelsinjektioner av rilonacept 160 mg kommer att administreras en gång i veckan i fyra veckor. Efter att försökspersoner har slutfört denna första 4-veckors behandlingsfas kommer de att vara berättigade att få rilonacept 160 mg en gång i veckan i 48 veckor under den förlängda behandlingsfasen.

DHAF kommer att användas för att bedöma symtom under hela studien. Sammantaget ett max. av 12 ämnen med antingen MWS eller SchS kommer att registreras.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charite University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxen (18 år eller äldre)
  • Symtomatisk MWS-diagnos baserad på familjehistoria av MWS och bevis på en genetisk mutation i CIAS1 eller Symtomatisk SchS
  • Kunna läsa, förstå och villig att underteckna formuläret för informerat samtycke och följa studieprocedurer
  • Kunna läsa, förstå och fylla i studierelaterade frågeformulär (försökspersonerna måste fylla i sina dagböcker i ≥ 11 av de 21 dagarna före besök 2)
  • Villig, engagerad och kapabel att återvända för alla klinikbesök och slutföra alla studierelaterade procedurer, inklusive villighet att själv administrera SC-injektioner eller att få SC-injektioner administrerade av en kvalificerad person
  • Hos kvinnor i fertil ålder: Negativt graviditetstest; män och kvinnor som är villiga att använda högeffektiva preventivmedel (Pearl-index < 1).
  • Hos män: Vilja att använda mycket effektiva preventivmedel och att inte få sin partner att bli gravid under hela studiens gång
  • Alla försökspersoner kommer att ha fått en normal bröströntgen (CXR) inom 6 månader före inskrivningen (undertecknande av samtycke) som noterar frånvaron av förkalkade granulom och/eller pleurala ärrbildningar i överensstämmelse med tuberkulos
  • Försökspersoner anses vara berättigade om aktiv tuberkulos utesluts med lämpliga mätningar (t. PPD hudtest, QuantiFERON-TB)

Exklusions kriterier:

  • Behandling med ett levande (försvagat) virusvaccin under tre månader före besök 2
  • Pågående eller nyligen behandlad behandling (mindre än 5 halveringstider) med en TNF-hämmare
  • Samtidig/pågående behandling med Anakinra (Kineret)
  • En onormal röntgenbild av bröstet som överensstämmer med kliniska tecken på tidigare eller nuvarande tuberkulosinfektion oavsett om den tidigare behandlats med anti-tuberkulosmedel eller inte
  • En historia av listerios, aktiv tuberkulos, ihållande kronisk(a) eller aktiv(a) infektion(er) som kräver behandling med parenterala antibiotika, parenterala antivirala medel eller parenterala antimykotika inom fyra veckor, eller orala antibiotika, orala antivirala medel eller orala antimykotika inom fyra veckor före screeningbesöket
  • Betydande samtidig sjukdom såsom, men inte begränsat till, hjärt-, njur-, neurologisk, endokrinologisk, metabolisk, lymfatisk eller hematologisk sjukdom som negativt skulle påverka försökspersonens deltagande eller utvärdering i denna studie
  • Aktivt systemiskt inflammatoriskt tillstånd inklusive, men inte begränsat till, reumatoid artrit, systemisk lupus erythematos, polymyalgireumatik, vaskulit eller myosit
  • Anamnes med fibromyalgi eller kroniskt trötthetssyndrom Bevis på aktuell HIV-, Hepatit B- eller Hepatit C-infektion genom klinisk eller serologisk historia
  • Historik av maligniteter inklusive maligna hematologiska störningar andra än en framgångsrikt behandlad icke-metastaserande hud-, basal- eller skivepitelcancer och/eller in situ livmoderhalscancer inom fem år efter screeningbesöket
  • Historik om en demyeliniserande sjukdom eller multipel skleros
  • Allvarlig luftvägssjukdom, inklusive men inte begränsat till svår bronkiektasi, kronisk obstruktiv lungsjukdom, bullös lungsjukdom, okontrollerad astma eller lungfibros
  • Känd överkänslighet mot CHO-cellhärledda terapier eller proteiner eller någon del av rilonacept
  • Förekomst av någon av följande laboratorieavvikelser vid inskrivningsbesöket: kreatinin >1,5 x övre normalgräns (ULN), WBC
  • Ammande honor eller dräktiga honor
  • Inskrivning i en annan prövningsbehandling eller apparatstudie eller användning av ett prövningsmedel, eller ingen fullbordan av mindre än 4 veckor eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre, sedan slutet av en annan prövningsapparat eller läkemedelsprövning
  • Ämnen för vilka det finns oro för att protokollet följs
  • Varje medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle störa deltagandet i studien eller sätta försökspersonen i riskzonen
  • Nuvarande historia av drogmissbruk (drog eller alkohol) eller någon annan faktor (t.ex. allvarligt psykiatriskt tillstånd) som kan begränsa försökspersonens förmåga att följa studieprocedurer
  • Försökspersoner som är fängslade officiellt eller lagligt till ett officiellt institut
  • Dövhet
  • Demens på grund av cerebral amyloidos

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: IL-1-fälla
Läkemedel: rilonacept
160mg rilonacept 1x/vecka
Andra namn:
  • Arcalyst

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhets- och tolerabilitetsparametrar (inklusive fysisk undersökning, PPD tuberkulos hudtest, granskning av nyligen genomförd lungröntgen, elektrokardiogram, rutinmässiga säkerhetslaboratoriebedömningar, kliniska observationer, vitala tecken och rapportering av biverkningar)
Tidsram: 1 år
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring av medelvärdet för MWAS (Muckle-Wells Activity Score) och SCHAS (Schnitzler Activity Score) från 21-dagars baslinjefasen (dag -21 till dag 0) till de sista 21 dagarna av de första 4 veckornas initiala behandlingsfas (dag 7) till 28) i studien.
Tidsram: 1 år
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Utredare

  • Huvudutredare: Marcus Maurer, MD, Allergie-Centrum-Charité, Charité University Berlin, Germany

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 september 2010

Avslutad studie (Faktisk)

1 september 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 januari 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 januari 2010

Första postat (Uppskatta)

11 januari 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

31 maj 2012

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 maj 2012

Senast verifierad

1 maj 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ACCILTRA1
  • EudraCT Number: 2006-004290-97 (Annan identifierare: EMEA)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera