Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en verdraagbaarheid van Rilonacept bij Muckle-Wells-syndroom (MWS) of Schnitzler-syndroom (SchS) (ACCILTRA1)

30 mei 2012 bijgewerkt door: Karoline Krause, Charite University, Berlin, Germany

Een single-center, open-label onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van Rilonacept bij proefpersonen die in Duitsland wonen met het Muckle-Wells-syndroom (MWS), een Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome (CAPS) of het Schnitzler-syndroom (SchS)

Dit is een single-center open-label studie van het IL-1 transfusie-eiwit rilonacept bij personen met het Muckle-Wells-syndroom (MWS) of het Schnitzler-syndroom (SchS) in Duitsland. Potentiële proefpersonen zullen worden gerekruteerd uit een patiëntenpopulatie die eerder in een observationele studie is gekarakteriseerd, en uit verwijzingen binnen de Duitse CAPS-gemeenschap; SchS-proefpersonen worden geworven via de Charité-patiëntenpool.

De basislijnfase begint met het screeningsbezoek (dag -21 = bezoek 1) en duurt drie weken; DHAF's (Daily Health Assessment Forms) zullen worden verzameld van alle proefpersonen van dag - 21 tot dag 0. DHAF-informatie inclusief MWAS (Muckle-Wells Activity Score) of SCHAS (Schnitzler Activity Score) waarden uit deze periode zullen worden gebruikt voor de basislijn fase evaluatie. Opname voor het ontvangen van rilonacept vindt plaats op dag 0 (= bezoek 2).

Op dag 0 krijgen geschikte proefpersonen een oplaaddosis van twee subcutane (s.c.) injecties met rilonacept voor een totaal van 320 mg. Daaropvolgende injecties met onderzoeksgeneesmiddel van rilonacept 160 mg zullen eenmaal per week gedurende vier weken worden toegediend. Nadat proefpersonen deze initiële behandelingsfase van 4 weken hebben voltooid, komen ze in aanmerking voor rilonacept 160 mg eenmaal per week gedurende 48 weken tijdens de verlengde behandelingsfase.

DHAF's zullen tijdens het onderzoek worden gebruikt om de symptomen te beoordelen. Al met al een max. van de 12 proefpersonen met MWS of SchS zullen worden ingeschreven.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charite University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassene (18 jaar of ouder)
  • Symptomatische MWS-diagnose gebaseerd op familiegeschiedenis van MWS en bewijs van een genetische mutatie in CIAS1 of Symptomatische SchS
  • In staat om het geïnformeerde toestemmingsformulier te lezen, te begrijpen en te ondertekenen en zich te houden aan de onderzoeksprocedures
  • In staat om onderzoeksgerelateerde vragenlijsten te lezen, te begrijpen en in te vullen (proefpersonen moeten hun dagboek invullen gedurende ≥ 11 van de 21 dagen voorafgaand aan bezoek 2)
  • Bereid, toegewijd en in staat om terug te keren voor alle kliniekbezoeken en alle studiegerelateerde procedures te voltooien, inclusief de bereidheid om SC-injecties zelf toe te dienen of om SC-injecties te laten toedienen door een gekwalificeerd persoon
  • Bij vrouwen die zwanger kunnen worden: negatieve zwangerschapstest; mannen en vrouwen die zeer effectieve anticonceptie willen gebruiken (Pearl-Index < 1).
  • Bij mannen: Bereidheid om zeer effectieve anticonceptie te gebruiken en om te voorkomen dat hun partner(s) zwanger worden tijdens de volledige duur van het onderzoek
  • Alle proefpersonen zullen binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving (ondertekening van toestemming) een normale thoraxfoto (CXR) hebben gekregen die de afwezigheid van verkalkte granulomen en/of pleurale littekens aangeeft die consistent zijn met tuberculose
  • Proefpersonen komen in aanmerking als actieve tuberculose wordt uitgesloten met de juiste metingen (bijv. PPD-huidtest, QuantiFERON-TB)

Uitsluitingscriteria:

  • Behandeling met een levend (verzwakt) virusvaccin gedurende drie maanden voorafgaand aan het bezoek 2
  • Huidige of recente behandeling (minder dan 5 halfwaardetijden) met een TNF-remmer
  • Gelijktijdige/doorlopende behandeling met Anakinra (Kineret)
  • Een abnormale thoraxfoto die overeenkomt met klinische tekenen van een eerdere of huidige tuberculose-infectie, al dan niet eerder behandeld met antituberculosemiddelen
  • Een voorgeschiedenis van listeriose, actieve tuberculose, aanhoudende chronische of actieve infectie(s) die behandeling met parenterale antibiotica, parenterale antivirale middelen of parenterale antischimmelmiddelen vereisen binnen vier weken, of orale antibiotica, orale antivirale middelen of orale antischimmelmiddelen binnen vier weken voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • Significante bijkomende ziekte zoals, maar niet beperkt tot, hart-, nier-, neurologische, endocrinologische, metabolische, lymfatische of hematologische ziekte die de deelname aan of evaluatie van de proefpersoon aan dit onderzoek nadelig zou beïnvloeden
  • Actieve systemische inflammatoire aandoening, waaronder, maar niet beperkt tot, reumatoïde artritis, systemische lupus erythematosis, polymyalgie-reuma, vasculitis of myositis
  • Geschiedenis van fibromyalgie of chronisch vermoeidheidssyndroom Bewijs van huidige hiv-, hepatitis B- of hepatitis C-infectie door klinische of serologische geschiedenis
  • Geschiedenis van maligniteiten, waaronder andere kwaadaardige hematologische aandoeningen dan een met succes behandeld niet-gemetastaseerd huid-, basaal- of plaveiselcelcarcinoom en/of in situ baarmoederhalskanker binnen vijf jaar na het screeningsbezoek
  • Geschiedenis van een demyeliniserende ziekte of multiple sclerose
  • Ernstige luchtwegaandoeningen, waaronder, maar niet beperkt tot, ernstige bronchiëctasie, chronische obstructieve longziekte, bulleuze longziekte, ongecontroleerde astma of longfibrose
  • Bekende overgevoeligheid voor van CHO-cellen afgeleide therapieën of eiwitten of voor componenten van rilonacept
  • Aanwezigheid van een van de volgende laboratoriumafwijkingen bij inschrijvingsbezoek: creatinine > 1,5 x bovengrens van normaal (ULN), WBC
  • Zogende vrouwtjes of drachtige vrouwtjes
  • Inschrijving in een andere onderzoeksbehandeling of apparaatonderzoek of gebruik van een onderzoeksmiddel, of geen voltooiing van minder dan 4 weken of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is, sinds het einde van een ander onderzoeksapparaat of medicijnonderzoek
  • Proefpersonen bij wie er zorgen zijn over de naleving van de protocolprocedures
  • Elke medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek zou belemmeren of de proefpersoon in gevaar zou brengen
  • Huidige geschiedenis van middelenmisbruik (drugs of alcohol) of een andere factor (bijv. Ernstige psychiatrische aandoening) die het vermogen van de proefpersoon om te voldoen aan studieprocedures zou kunnen beperken
  • Onderdanen die officieel of wettelijk gedetineerd zijn naar een officieel instituut
  • Doofheid
  • Dementie door cerebrale amyloïdose

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: IL-1 val
Geneesmiddel: rilonacept
160 mg rilonacept 1x/week
Andere namen:
  • Arcalist

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheids- en verdraagbaarheidsparameters (waaronder lichamelijk onderzoek, PPD-tuberculosehuidtest, beoordeling van recente thoraxfoto's, elektrocardiogrammen, routinematige veiligheidslaboratoriumbeoordelingen, klinische observaties, vitale functies en rapportage van bijwerkingen)
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van de gemiddelde MWAS (Muckle-Wells Activity Score) en SCHAS (Schnitzler Activity Score) van de 21-daagse basislijnfase (dag -21 tot dag 0) tot de laatste 21 dagen van de eerste 4 weken initiële behandelingsfase (dag 7 tot 28) van de studie.
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Marcus Maurer, MD, Allergie-Centrum-Charité, Charité University Berlin, Germany

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 januari 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 januari 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

11 januari 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

31 mei 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 mei 2012

Laatst geverifieerd

1 mei 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ACCILTRA1
  • EudraCT Number: 2006-004290-97 (Andere identificatie: EMEA)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren