Bezpieczeństwo i tolerancja rylonaceptu w zespole Muckle-Wellsa (MWS) lub zespole Schnitzlera (SchS) (ACCILTRA1)

Kryteria przyjęcia:

• Dorosły (18 lat lub starszy)
• Objawowa diagnoza MWS na podstawie wywiadu rodzinnego MWS i dowodów na mutację genetyczną w CIAS1 lub objawowym SchS
• Potrafi przeczytać, zrozumieć i chcieć podpisać formularz świadomej zgody oraz przestrzegać procedur badania
• Potrafi czytać, rozumieć i wypełniać kwestionariusze związane z badaniem (pacjenci muszą wypełnić swoje dzienniki przez ≥ 11 z 21 dni poprzedzających Wizytę 2)
• Chęć, zaangażowanie i zdolność do powrotu na wszystkie wizyty w klinice i ukończenia wszystkich procedur związanych z badaniem, w tym gotowość do samodzielnego podawania zastrzyków SC lub do wykonywania zastrzyków SC przez wykwalifikowaną osobę
• U kobiet w wieku rozrodczym: ujemny wynik testu ciążowego; mężczyzn i kobiet skłonnych do stosowania wysoce skutecznej antykoncepcji (wskaźnik Pearla < 1).
• U mężczyzn: Chęć stosowania wysoce skutecznej antykoncepcji i unikania zajścia w ciążę przez partnerkę/partnerki podczas całego okresu badania
• Wszyscy pacjenci otrzymają normalne zdjęcie rentgenowskie klatki piersiowej (CXR) w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem (podpisanie zgody), które stwierdza brak zwapniałych ziarniniaków i/lub blizny opłucnej odpowiadającej gruźlicy
• Pacjenci są uznawani za kwalifikujących się, jeśli aktywna gruźlica jest wykluczona za pomocą odpowiednich pomiarów (np. test skórny PPD, QuantiFERON-TB)

Kryteria wyłączenia:

• Leczenie szczepionką z żywym (atenuowanym) wirusem przez 3 miesiące przed wizytą 2
• Obecne lub niedawne leczenie (mniej niż 5 okresów półtrwania) inhibitorem TNF
• Jednoczesne/ciągłe leczenie lekiem Anakinra (Kineret)
• Nieprawidłowy obraz RTG klatki piersiowej zgodny z klinicznymi objawami wcześniejszego lub obecnego zakażenia gruźlicą niezależnie od tego, czy był wcześniej leczony lekami przeciwgruźliczymi
• Listerioza w wywiadzie, aktywna gruźlica, uporczywe przewlekłe lub aktywne infekcje wymagające leczenia pozajelitowymi antybiotykami, pozajelitowymi lekami przeciwwirusowymi lub pozajelitowymi lekami przeciwgrzybiczymi w ciągu czterech tygodni lub doustnymi antybiotykami, doustnymi lekami przeciwwirusowymi lub doustnymi lekami przeciwgrzybiczymi w ciągu czterech tygodni przed wizytą przesiewową
• Istotna choroba współistniejąca, taka jak między innymi choroba serca, nerek, neurologiczna, endokrynologiczna, metaboliczna, limfatyczna lub hematologiczna, która mogłaby niekorzystnie wpłynąć na udział lub ocenę uczestnika w tym badaniu
• Aktywny ogólnoustrojowy stan zapalny, w tym między innymi reumatoidalne zapalenie stawów, toczeń rumieniowaty układowy, polimialgia reumatyczna, zapalenie naczyń lub zapalenie mięśni
• Historia fibromialgii lub zespołu przewlekłego zmęczenia Dowody aktualnego zakażenia wirusem HIV, zapaleniem wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C na podstawie wywiadu klinicznego lub serologicznego
• Historia nowotworów złośliwych, w tym złośliwych zaburzeń hematologicznych innych niż pomyślnie leczony rak skóry, rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy bez przerzutów i/lub rak szyjki macicy in situ w ciągu pięciu lat od wizyty przesiewowej
• Historia choroby demielinizacyjnej lub stwardnienia rozsianego
• Ciężka choroba układu oddechowego, w tym między innymi ciężki rozstrzeń oskrzeli, przewlekła obturacyjna choroba płuc, pęcherzowa choroba płuc, niekontrolowana astma lub zwłóknienie płuc
• Znana nadwrażliwość na leki lub białka pochodzące z komórek CHO lub którykolwiek składnik rylonaceptu
• Obecność któregokolwiek z następujących nieprawidłowości laboratoryjnych podczas wizyty rejestracyjnej: kreatynina >1,5 x górna granica normy (ULN), WBC
• Samice w okresie laktacji lub samice w ciąży
• Włączenie do innego eksperymentalnego leczenia lub badania dotyczącego urządzenia lub stosowanie badanego środka lub nieukończenie okresu mniej niż 4 tygodnie lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, od zakończenia innego eksperymentalnego urządzenia lub badania leku
• Podmioty, co do których istnieje obawa o przestrzeganie procedur protokolarnych
• Jakikolwiek stan chorobowy, który w opinii Badacza mógłby zakłócić udział w badaniu lub narazić uczestnika na ryzyko
• Obecna historia nadużywania substancji (narkotyków lub alkoholu) lub jakiegokolwiek innego czynnika (np. poważnego stanu psychicznego), który mógłby ograniczyć zdolność uczestnika do przestrzegania procedur badania
• Osoby zatrzymane oficjalnie lub legalnie w oficjalnym instytucie
• Głuchota
• Demencja spowodowana amyloidozą mózgową