Sikkerhet og tolerabilitet av Rilonacept i Muckle-Wells syndrom (MWS) eller Schnitzler syndrom (SchS) (ACCILTRA1)

Inklusjonskriterier:

• Voksen (18 år eller eldre)
• Symptomatisk MWS-diagnose basert på familiehistorie med MWS og bevis på en genetisk mutasjon i CIAS1, eller Symptomatic SchS
• Kunne lese, forstå og villig til å signere skjemaet for informert samtykke og følge studieprosedyrer
• Kunne lese, forstå og fylle ut studierelaterte spørreskjemaer (personene må fylle ut dagbøkene sine i ≥ 11 av de 21 dagene før besøk 2)
• Villig, engasjert og i stand til å komme tilbake for alle klinikkbesøk og fullføre alle studierelaterte prosedyrer, inkludert vilje til å administrere SC-injeksjoner selv eller få SC-injeksjoner administrert av en kvalifisert person
• Hos kvinner i fertil alder: Negativ graviditetstest; menn og kvinner som er villige til å bruke svært effektiv prevensjon (Pearl-Index < 1).
• Hos menn: Vilje til å bruke svært effektiv prevensjon og å ikke få partneren(e) til å bli gravide i løpet av hele studiet
• Alle forsøkspersoner vil ha mottatt et normalt røntgenbilde av thorax (CXR) innen 6 måneder før innmelding (signering av samtykke) som viser fravær av forkalkede granulomer og/eller pleural arrdannelse i samsvar med tuberkulose
• Forsøkspersoner anses som kvalifiserte hvis aktiv tuberkulose utelukkes med passende målinger (f. PPD hudtest, QuantiFERON-TB)

Ekskluderingskriterier:

• Behandling med en levende (dempet) virusvaksine i tre måneder før besøk 2
• Nåværende eller nylig behandling (mindre enn 5 halveringstider) med en TNF-hemmer
• Samtidig/pågående behandling med Anakinra (Kineret)
• Et unormalt røntgenbilde av thorax som samsvarer med kliniske tegn på tidligere eller nåværende tuberkuloseinfeksjon, enten det er tidligere behandlet med anti-tuberkulosemidler eller ikke
• En historie med listeriose, aktiv tuberkulose, vedvarende kronisk(e) eller aktiv(e) infeksjon(er) som krever behandling med parenterale antibiotika, parenterale antivirale midler eller parenterale soppdrepende midler innen fire uker, eller orale antibiotika, orale antivirale midler eller orale soppdrepende midler innen fire uker før screeningbesøket
• Betydelig samtidig sykdom som, men ikke begrenset til, hjerte-, nyre-, nevrologisk, endokrinologisk, metabolsk, lymfatisk eller hematologisk sykdom som ville ha negativ innvirkning på forsøkspersonens deltakelse eller evaluering i denne studien
• Aktiv systemisk inflammatorisk tilstand inkludert, men ikke begrenset til, revmatoid artritt, systemisk lupus erytematose, polymyalgi revmatikk, vaskulitt eller myositt
• Anamnese med fibromyalgi eller kronisk utmattelsessyndrom Bevis på nåværende HIV-, Hepatitt B- eller Hepatitt C-infeksjon ved klinisk eller serologisk historie
• Anamnese med maligniteter inkludert ondartede hematologiske lidelser andre enn et vellykket behandlet ikke-metastatisk kutan-, basal- eller plateepitelkarsinom og/eller in situ livmorhalskreft innen fem år etter screeningbesøket
• Historie med demyeliniserende sykdom eller multippel sklerose
• Alvorlig luftveissykdom, inkludert, men ikke begrenset til, alvorlig bronkiektasi, kronisk obstruktiv lungesykdom, bulløs lungesykdom, ukontrollert astma eller lungefibrose
• Kjent overfølsomhet overfor CHO-celleavledede terapeutika eller proteiner eller komponenter av rilonacept
• Tilstedeværelse av noen av følgende laboratorieavvik ved registreringsbesøk: kreatinin >1,5 x øvre normalgrense (ULN), WBC
• Ammende kvinner eller gravide hunner
• Registrering i en annen undersøkelsesbehandling eller enhetsstudie eller bruk av et undersøkelsesmiddel, eller ingen fullføring av mindre enn 4 uker eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, siden slutten av en annen undersøkelsesenhet eller medikamentforsøk
• Emner som det er bekymring for overholdelse av protokollprosedyrene
• Enhver medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, ville forstyrre deltakelse i studien eller sette forsøkspersonen i fare
• Nåværende historie med rusmisbruk (narkotika eller alkohol) eller andre faktorer (f.eks. alvorlig psykiatrisk tilstand) som kan begrense forsøkspersonens evne til å overholde studieprosedyrer
• Emner som er internert offisielt eller lovlig til et offisielt institutt
• Døvhet
• Demens på grunn av cerebral amyloidose