Sicherheit und Verträglichkeit von Rilonacept bei Muckle-Wells-Syndrom (MWS) oder Schnitzler-Syndrom (SchS) (ACCILTRA1)

Einschlusskriterien:

• Erwachsene (18 Jahre oder älter)
• Symptomatische MWS-Diagnose basierend auf der Familienanamnese von MWS und Nachweis einer genetischen Mutation in CIAS1 oder symptomatischem SchS
• In der Lage, das Einverständniserklärungsformular zu lesen, zu verstehen und zu unterschreiben und sich an die Studienverfahren zu halten
• In der Lage sein, studienbezogene Fragebögen zu lesen, zu verstehen und auszufüllen (die Probanden müssen ihre Tagebücher für ≥ 11 der 21 Tage vor Besuch 2 ausfüllen)
• Bereit, engagiert und in der Lage, für alle Klinikbesuche zurückzukehren und alle studienbezogenen Verfahren abzuschließen, einschließlich der Bereitschaft, SC-Injektionen selbst zu verabreichen oder SC-Injektionen von einer qualifizierten Person verabreichen zu lassen
• Bei Frauen im gebärfähigen Alter: Schwangerschaftstest negativ; Männer und Frauen, die bereit sind, eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden (Pearl-Index < 1).
• Bei Männern: Bereitschaft, hochwirksame Verhütungsmittel anzuwenden und ihre Partnerin(en) während des gesamten Studienverlaufs nicht schwanger werden zu lassen
• Alle Probanden haben innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung (Unterzeichnung der Einverständniserklärung) eine normale Röntgenaufnahme des Brustkorbs (CXR) erhalten, die das Fehlen von verkalkten Granulomen und / oder Pleuranarben im Einklang mit Tuberkulose feststellt
• Probanden gelten als geeignet, wenn eine aktive Tuberkulose durch geeignete Messungen (z. PPD-Hauttest, QuantiFERON-TB)

Ausschlusskriterien:

• Behandlung mit einem lebenden (attenuierten) Virusimpfstoff während drei Monaten vor dem Besuch 2
• Aktuelle oder kürzlich erfolgte Behandlung (weniger als 5 Halbwertszeiten) mit einem TNF-Hemmer
• Gleichzeitige/laufende Behandlung mit Anakinra (Kineret)
• Eine abnormale Röntgenaufnahme des Brustkorbs, die mit klinischen Anzeichen einer früheren oder gegenwärtigen Tuberkuloseinfektion übereinstimmt, unabhängig davon, ob sie zuvor mit Antituberkulosemitteln behandelt wurden oder nicht
• Eine Vorgeschichte von Listeriose, aktiver Tuberkulose, anhaltenden chronischen oder aktiven Infektionen, die eine Behandlung mit parenteralen Antibiotika, parenteralen antiviralen oder parenteralen Antimykotika innerhalb von vier Wochen oder oralen Antibiotika, oralen antiviralen oder oralen Antimykotika innerhalb von vier Wochen vor dem Screening-Besuch erfordern
• Signifikante Begleiterkrankungen wie, aber nicht beschränkt auf Herz-, Nieren-, neurologische, endokrinologische, metabolische, lymphatische oder hämatologische Erkrankungen, die die Teilnahme oder Bewertung des Probanden an dieser Studie beeinträchtigen würden
• Aktiver systemischer entzündlicher Zustand, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, rheumatoide Arthritis, systemischer Lupus erythematodes, rheumatische Polymyalgie, Vaskulitis oder Myositis
• Vorgeschichte von Fibromyalgie oder chronischem Erschöpfungssyndrom Nachweis einer aktuellen HIV-, Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-Infektion durch klinische oder serologische Vorgeschichte
• Vorgeschichte von bösartigen Erkrankungen, einschließlich bösartiger hämatologischer Erkrankungen, außer einem erfolgreich behandelten nicht metastasierten Haut-, Basal- oder Plattenepithelkarzinom und / oder In-situ-Zervixkrebs innerhalb von fünf Jahren nach dem Screening-Besuch
• Geschichte einer demyelinisierenden Krankheit oder Multipler Sklerose
• Schwere Atemwegserkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf schwere Bronchiektasie, chronisch obstruktive Lungenerkrankung, bullöse Lungenerkrankung, unkontrolliertes Asthma oder Lungenfibrose
• Bekannte Überempfindlichkeit gegen von CHO-Zellen abgeleitete Therapeutika oder Proteine ​​oder andere Bestandteile von Rilonacept
• Vorhandensein einer der folgenden Laboranomalien bei der Einschreibung: Kreatinin > 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN), WBC
• Stillende Weibchen oder trächtige Weibchen
• Aufnahme in eine andere Prüfbehandlung oder Produktstudie oder Verwendung eines Prüfpräparats oder kein Abschluss von weniger als 4 Wochen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, seit Ende eines anderen Prüfprodukts oder einer anderen Arzneimittelstudie
• Probanden, bei denen Bedenken hinsichtlich der Einhaltung der Protokollverfahren bestehen
• Jeder medizinische Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder den Probanden gefährden würde
• Vorhanden Vorgeschichte von Drogenmissbrauch (Drogen oder Alkohol) oder anderer Faktoren (z. B. schwere psychiatrische Erkrankung), die die Fähigkeit des Probanden einschränken könnten, die Studienverfahren einzuhalten
• Subjekte, die offiziell oder rechtmäßig in einer offiziellen Anstalt festgehalten werden
• Taubheit
• Demenz durch zerebrale Amyloidose