Une étude du belimumab dans le traitement de la macroglobulinémie symptomatique de Waldenström

Critère d'intégration:

• Au moins 18 ans.
• Diagnostic de MW confirmé histologiquement par biopsie de la moelle osseuse.
• Paraprotéine IgM détectable > 5 g/L
• Moins de 3 lignes de traitement antérieur pour la MW
• Une numération globulaire complète dans les 4 semaines précédant le dépistage montre une PNN > 1,0 x 109/l ET une numération plaquettaire > 50 x 109/l

• Thérapie indiquée en raison du développement d'un ou plusieurs des éléments suivants :

  1. anémie symptomatique
  2. symptômes d'hyperviscosité
  3. paraprotéine à croissance rapide > 25 % ou > 5 g/l sur 3 mois
  4. splénomégalie
  5. lymphadénopathie volumineuse
  6. Symptômes B ou phénomènes paranéoplasiques qui, de l'avis de l'investigateur, sont le résultat d'une MW progressive.
• Espérance de vie >12 mois
• ECOG < 3
• Capable de fournir un consentement éclairé
• Capacité à comprendre les exigences de l'étude, à fournir un consentement éclairé écrit, y compris le consentement pour l'utilisation et la divulgation d'informations sur la santé liées à la recherche, et à se conformer aux procédures du protocole, y compris les visites d'étude requises.
• Les sujets en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une contraception efficace tout au long de l'étude et pendant 3 mois après la dernière dose de belimumab

Critère d'exclusion:

• Traitement antérieur par belimumab.
• Enceinte ou allaitante
• Chimiothérapie, immunothérapie ou thérapie biologique dans les 4 semaines suivant l'inscription. Les échanges plasmatiques thérapeutiques peuvent se poursuivre - voir rubrique 3.1.4.
• Clairance de la créatinine (calculée par Cockcroft-Gault) < 60 ml/min
• Bilirubine > 2x LSN, ALT > 2x LSN.
• Antécédents de réaction allergique ou anaphylactique à l'administration parentérale d'agents de contraste, de protéines humaines ou murines ou d'anticorps monoclonaux, antécédents de réaction allergique grave à des médicaments, à des aliments ou à des insectes nécessitant une intervention médicale, ou antécédents de triade hypersensible (ayant les 3 caractéristiques de rhinite allergique avec polypes nasaux, asthme et sensibilité à l'aspirine).
• Infection opportuniste antérieure, y compris tuberculose ou infection mycobactérienne atypique, zona multi-dermatome ou pneumonie à Pneumocystis ou infection fongique invasive (hors candidose buccale ou vaginale ou dermatophytes superficiels) .
• Infection active par l'hépatite B, l'hépatite C ou le VIH ou test historiquement positif ou test positif lors du dépistage des anticorps anti-VIH, de l'antigène de surface de l'hépatite B ou des anticorps de l'hépatite C.
• Antécédents de greffe d'organe (p. ex., cœur, poumon, rein, foie) ou greffe de cellules souches hématopoïétiques/moelle.
• Intervention chirurgicale planifiée pendant la période de traitement de cette étude ou antécédents de toute autre maladie médicale (par exemple, cardiopulmonaire), anomalie de laboratoire ou condition qui, de l'avis de l'investigateur principal, rend le sujet inadapté à l'étude.
• Hospitalisation pour le traitement de l'infection dans les 60 jours suivant le jour 1.
• Utilisation d'antibiotiques parentéraux (IV ou IM) (antibactériens, antiviraux, antifongiques ou antiparasitaires) dans les 60 jours suivant le jour 1.
• Abus ou dépendance actuel à la drogue ou à l'alcool, ou antécédents d'abus ou de dépendance à la drogue ou à l'alcool dans les 364 jours précédant le jour 1.