En studie av Belimumab i behandling av symptomatisk Waldenstroms makroglobulinemi

Inklusjonskriterier:

• Minst 18 år.
• Diagnose av WM histologisk bekreftet på benmargsbiopsi.
• Detekterbart IgM-paraprotein >5 g/L
• Mindre enn 3 linjer med tidligere behandling for WM
• Full blodtelling innen 4 uker før screening viser ANC >1,0 x109/l OG blodplateantall >50 x109/l

• Terapi indisert på grunn av utvikling av ett eller flere av følgende:

  1. symptomatisk anemi
  2. hyperviskositetssymptomer
  3. raskt stigende paraprotein på >25 % eller >5g/l over 3 måneder
  4. splenomegali
  5. voluminøs lymfadenopati
  6. B-symptomer eller paraneoplastiske fenomener, som etter etterforskerens mening er et resultat av progressiv WM.
• Forventet levealder >12 måneder
• ECOG < 3
• Kunne gi informert samtykke
• Evne til å forstå kravene til studien, gi skriftlig informert samtykke, inkludert samtykke til bruk og utlevering av forskningsrelatert helseinformasjon, og overholde protokollprosedyrene, inkludert nødvendige studiebesøk.
• Fertile personer må godta å bruke effektiv prevensjon gjennom hele studien og i 3 måneder etter siste dose belimumab

Ekskluderingskriterier:

• Tidligere behandling med belimumab.
• Gravid eller ammer
• Kjemoterapi, immunterapi eller biologisk terapi innen 4 uker etter påmelding. Terapeutisk plasmautveksling kan fortsette - se avsnitt 3.1.4.
• Kreatininclearance (beregnet av Cockcroft-Gault) < 60 ml/min
• Bilirubin >2x ULN, ALT >2x ULN.
• Historie med en allergisk eller anafylaktisk reaksjon på parenteral administrering av kontrastmidler, humane eller murine proteiner eller monoklonale antistoffer, en historie med alvorlig allergisk reaksjon på legemidler, mat eller insekter som krever medisinsk intervensjon, eller en historie med hypersensitiv triade (som har alle 3 funksjonene av allergisk rhinitt med nesepolypper, astma og aspirinfølsomhet).
• Tidligere opportunistisk infeksjon inkludert tuberkulose eller atypisk mykobakteriell infeksjon, multidermatom Herpes Zoster eller Pneumocystis pneumoni eller invasiv soppinfeksjon (ikke inkludert oral eller vaginal candidiasis eller overfladiske dermatofytter).
• Aktiv infeksjon med hepatitt B, hepatitt C eller HIV eller historisk positiv test eller test positiv ved screening for HIV-antistoff, hepatitt B-overflateantigen eller hepatitt C-antistoff.
• Anamnese med organtransplantasjon (f.eks. hjerte, lunge, nyre, lever) eller hematopoetisk stamcelle/margtransplantasjon.
• Planlagt kirurgisk prosedyre i løpet av behandlingsperioden for denne studien eller en historie med en hvilken som helst annen medisinsk sykdom (f.eks. kardiopulmonal), laboratorieavvik eller tilstand som, etter hovedforskerens oppfatning, gjør forsøkspersonen uegnet for studien.
• Sykehusinnleggelse for behandling av infeksjon innen 60 dager etter dag 1.
• Bruk av parenterale (IV eller IM) antibiotika (antibakterielle, antivirale, soppdrepende eller antiparasittiske midler) innen 60 dager etter dag 1.
• Nåværende narkotika- eller alkoholmisbruk eller avhengighet, eller en historie med narkotika- eller alkoholmisbruk eller avhengighet innen 364 dager før dag 1.