Eine Studie zu Belimumab bei der Behandlung symptomatischer Waldenström-Makroglobulinämie

Einschlusskriterien:

• Mindestens 18 Jahre alt.
• Diagnose von MW histologisch durch Knochenmarkbiopsie bestätigt.
• Nachweisbares IgM-Paraprotein >5 g/L
• Weniger als 3 Zeilen vorheriger Therapie für MW
• Das vollständige Blutbild innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening zeigt einen ANC > 1,0 x 109/l UND eine Thrombozytenzahl > 50 x 109/l

• Eine Therapie ist aufgrund der Entwicklung eines oder mehrerer der folgenden Symptome indiziert:

  1. symptomatische Anämie
  2. Hyperviskositätssymptome
  3. Schnell ansteigendes Paraprotein von >25 % oder >5 g/l über 3 Monate
  4. Splenomegalie
  5. voluminöse Lymphadenopathie
  6. B-Symptome oder paraneoplastische Phänomene, die nach Ansicht des Untersuchers das Ergebnis eines fortschreitenden WM sind.
• Lebenserwartung >12 Monate
• ECOG < 3
• Kann eine Einverständniserklärung abgeben
• Fähigkeit, die Anforderungen der Studie zu verstehen, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, einschließlich der Zustimmung zur Verwendung und Offenlegung forschungsbezogener Gesundheitsinformationen, und die Protokollverfahren einzuhalten, einschließlich erforderlicher Studienbesuche.
• Probanden im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der gesamten Studie und für 3 Monate nach der letzten Belimumab-Dosis eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden

Ausschlusskriterien:

• Vorherige Therapie mit Belimumab.
• Schwanger oder stillend
• Chemotherapie, Immuntherapie oder biologische Therapie innerhalb von 4 Wochen nach der Einschreibung. Der therapeutische Plasmaaustausch kann fortgesetzt werden – siehe Abschnitt 3.1.4.
• Kreatinin-Clearance (berechnet nach Cockcroft-Gault) < 60 ml/min
• Bilirubin >2x ULN, ALT >2x ULN.
• Vorgeschichte einer allergischen oder anaphylaktischen Reaktion auf die parenterale Verabreichung von Kontrastmitteln, menschlichen oder murinen Proteinen oder monoklonalen Antikörpern, Vorgeschichte schwerer allergischer Reaktionen auf Medikamente, Nahrungsmittel oder Insekten, die einen medizinischen Eingriff erforderten, oder Vorgeschichte einer überempfindlichen Trias (mit allen drei Merkmalen). bei allergischer Rhinitis mit Nasenpolypen, Asthma und Aspirin-Überempfindlichkeit).
• Vorherige opportunistische Infektion, einschließlich Tuberkulose oder atypische mykobakterielle Infektion, Multidermatom-Herpes-Zoster- oder Pneumocystis-Pneumonie oder invasive Pilzinfektion (ausgenommen orale oder vaginale Candidiasis oder oberflächliche Dermatophyten).
• Aktive Infektion mit Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV oder historisch positiver Test oder positiver Test beim Screening auf HIV-Antikörper, Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder Hepatitis-C-Antikörper.
• Vorgeschichte einer Organtransplantation (z. B. Herz, Lunge, Niere, Leber) oder einer hämatopoetischen Stammzell-/Markierungstransplantation.
• Geplanter chirurgischer Eingriff während des Behandlungszeitraums dieser Studie oder eine Vorgeschichte einer anderen medizinischen Erkrankung (z. B. Herz-Lungen-Erkrankung), einer Laboranomalie oder eines Zustands, der nach Ansicht des Hauptprüfarztes die Person für die Studie ungeeignet macht.
• Krankenhausaufenthalt zur Behandlung einer Infektion innerhalb von 60 Tagen nach Tag 1.
• Verwendung parenteraler (IV oder IM) Antibiotika (antibakterielle, antivirale, antimykotische oder antiparasitäre Mittel) innerhalb von 60 Tagen nach Tag 1.
• Aktueller Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder -abhängigkeit oder Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder -abhängigkeit in der Vorgeschichte innerhalb von 364 Tagen vor Tag 1.