Badanie belimumabu w leczeniu objawowej makroglobulinemii Waldenstroma

Kryteria przyjęcia:

• Co najmniej 18 lat.
• Rozpoznanie WM potwierdzone histologicznie na podstawie biopsji szpiku kostnego.
• Wykrywalna paraproteina IgM >5 g/l
• Mniej niż 3 linie wcześniejszej terapii WM
• Pełna morfologia krwi w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym wykazała ANC >1,0 x109/l ORAZ liczbę płytek krwi >50 x109/l

• Terapia wskazana z powodu rozwoju jednego lub więcej z poniższych:

  1. niedokrwistość objawowa
  2. objawy nadlepkości
  3. szybko wzrastająca paraproteina >25% lub >5g/l w ciągu 3 miesięcy
  4. splenomegalia
  5. masywna limfadenopatia
  6. objawy B lub zjawiska paranowotworowe, które w opinii badacza są następstwem postępującej WM.
• Oczekiwana długość życia > 12 miesięcy
• ECOG < 3
• Potrafi wyrazić świadomą zgodę
• Zdolność zrozumienia wymagań badania, wyrażenia pisemnej świadomej zgody, w tym zgody na wykorzystanie i ujawnienie informacji zdrowotnych związanych z badaniem, oraz przestrzegania procedur protokołu, w tym wymaganych wizyt studyjnych.
• Osoby w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji w trakcie badania i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki belimumabu

Kryteria wyłączenia:

• Wcześniejsza terapia belimumabem.
• Ciąża lub karmienie piersią
• Chemioterapia, immunoterapia lub terapia biologiczna w ciągu 4 tygodni od zapisania. Terapeutyczna wymiana osocza może być kontynuowana – patrz punkt 3.1.4.
• Klirens kreatyniny (obliczony metodą Cockcroft-Gault) < 60 ml/min
• Bilirubina >2x GGN, ALT >2x GGN.
• Reakcja alergiczna lub anafilaktyczna w wywiadzie na pozajelitowe podanie środków kontrastowych, ludzkich lub mysich białek lub przeciwciał monoklonalnych, ciężka reakcja alergiczna na leki, pokarm lub owady wymagająca interwencji medycznej w wywiadzie lub triada nadwrażliwości w wywiadzie (obejmująca wszystkie 3 cechy) alergicznego nieżytu nosa z polipami nosa, astmy i nadwrażliwości na aspirynę).
• Wcześniejsze zakażenie oportunistyczne, w tym gruźlica lub zakażenie prątkami atypowymi, wielodermatomowe zapalenie płuc wywołane przez półpasiec lub Pneumocystis lub inwazyjne zakażenie grzybicze (z wyłączeniem kandydozy jamy ustnej lub pochwy lub powierzchownych dermatofitów).
• Czynna infekcja wirusem zapalenia wątroby typu B, wirusem zapalenia wątroby typu C lub wirusem HIV lub dodatni wynik testu lub pozytywny wynik testu przesiewowego na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi HIV, antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C.
• Historia przeszczepu narządu (np. serca, płuc, nerki, wątroby) lub krwiotwórczych komórek macierzystych/szpiku.
• Planowany zabieg chirurgiczny w okresie leczenia w tym badaniu lub jakakolwiek inna choroba medyczna w wywiadzie (np. krążeniowo-oddechowa), nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub stan, który w opinii głównego badacza sprawia, że ​​pacjent nie nadaje się do badania.
• Hospitalizacja w celu leczenia infekcji w ciągu 60 dni od dnia 1.
• Stosowanie pozajelitowych (IV lub IM) antybiotyków (leków przeciwbakteryjnych, przeciwwirusowych, przeciwgrzybiczych lub przeciwpasożytniczych) w ciągu 60 dni od dnia 1.
• Bieżące nadużywanie lub uzależnienie od narkotyków lub alkoholu albo historia nadużywania lub uzależnienia od narkotyków lub alkoholu w ciągu 364 dni przed Dniem 1.