Un estudio de belimumab en el tratamiento de la macroglobulinemia de Waldenstrom sintomática

Criterios de inclusión:

• Al menos 18 años de edad.
• Diagnóstico de WM confirmado histológicamente en biopsia de médula ósea.
• Paraproteína IgM detectable >5 g/L
• Menos de 3 líneas de terapia previa para WM
• El hemograma completo dentro de las 4 semanas previas a la selección muestra RAN >1,0 x109/l Y recuento de plaquetas >50 x109/l

• Terapia indicada debido al desarrollo de uno o más de los siguientes:

  1. anemia sintomática
  2. síntomas de hiperviscosidad
  3. aumento rápido de paraproteína de >25% o >5g/l durante 3 meses
  4. esplenomegalia
  5. linfadenopatía voluminosa
  6. Síntomas B o fenómenos paraneoplásicos que, a juicio del investigador, son el resultado de la WM progresiva.
• Esperanza de vida >12 meses
• ECOG < 3
• Capaz de proporcionar consentimiento informado
• Capacidad para comprender los requisitos del estudio, proporcionar un consentimiento informado por escrito, incluido el consentimiento para el uso y la divulgación de información de salud relacionada con la investigación, y cumplir con los procedimientos del protocolo, incluidas las visitas de estudio requeridas.
• Los sujetos en edad fértil deben aceptar usar un método anticonceptivo eficaz durante todo el estudio y durante los 3 meses posteriores a la última dosis de belimumab.

Criterio de exclusión:

• Terapia previa con belimumab.
• embarazada o amamantando
• Quimioterapia, inmunoterapia o terapia biológica dentro de las 4 semanas posteriores a la inscripción. La plasmaféresis terapéutica puede continuar; consulte la sección 3.1.4.
• Aclaramiento de creatinina (calculado por Cockcroft-Gault) < 60ml/min
• Bilirrubina >2x LSN, ALT >2x LSN.
• Antecedentes de reacción alérgica o anafiláctica a la administración parenteral de agentes de contraste, proteínas humanas o murinas o anticuerpos monoclonales, antecedentes de reacción alérgica grave a fármacos, alimentos o insectos que requieran intervención médica, o antecedentes de tríada de hipersensibilidad (con las 3 características de rinitis alérgica con pólipos nasales, asma y sensibilidad a la aspirina).
• Infección oportunista previa que incluye tuberculosis o infección micobacteriana atípica, herpes zoster multidermatoma o neumonía por Pneumocystis o infección fúngica invasiva (sin incluir candidiasis oral o vaginal o dermatofitos superficiales) .
• Infección activa con hepatitis B, hepatitis C o VIH o prueba históricamente positiva o prueba positiva en la detección de anticuerpos contra el VIH, antígeno de superficie de la hepatitis B o anticuerpos contra la hepatitis C.
• Antecedentes de trasplante de órganos (p. ej., corazón, pulmón, riñón, hígado) o trasplante de células madre hematopoyéticas/médula.
• Procedimiento quirúrgico planificado durante el período de tratamiento de este estudio o antecedentes de cualquier otra enfermedad médica (p. ej., cardiopulmonar), anormalidad de laboratorio o condición que, en opinión del investigador principal, hace que el sujeto no sea apto para el estudio.
• Hospitalización para el tratamiento de la infección dentro de los 60 días del Día 1.
• Uso de antibióticos parenterales (IV o IM) (agentes antibacterianos, antivirales, antifúngicos o antiparasitarios) dentro de los 60 días del Día 1.
• Abuso o dependencia actual de drogas o alcohol, o antecedentes de abuso o dependencia de drogas o alcohol dentro de los 364 días anteriores al Día 1.