Um estudo de belimumabe no tratamento de macroglobulinemia sintomática de Waldenstrom

Critério de inclusão:

• Pelo menos 18 anos de idade.
• Diagnóstico de MW confirmado histologicamente em biópsia de medula óssea.
• Paraproteína IgM detectável > 5 g/L
• Menos de 3 linhas de terapia prévia para MW
• O hemograma completo dentro de 4 semanas antes da triagem mostra CAN >1,0 x109/l E contagem de plaquetas >50 x109/l

• Terapia indicada devido ao desenvolvimento de um ou mais dos seguintes:

  1. anemia sintomática
  2. sintomas de hiperviscosidade
  3. aumento rápido da paraproteína de > 25% ou > 5 g/l em 3 meses
  4. esplenomegalia
  5. linfadenopatia volumosa
  6. B sintomas ou fenômenos paraneoplásicos, que, na opinião do investigador, são resultado de MW progressiva.
• Expectativa de vida > 12 meses
• ECOG < 3
• Capaz de fornecer consentimento informado
• Capacidade de entender os requisitos do estudo, fornecer consentimento informado por escrito, incluindo consentimento para o uso e divulgação de informações de saúde relacionadas à pesquisa e cumprir os procedimentos do protocolo, incluindo visitas de estudo necessárias.
• Indivíduos com potencial para engravidar devem concordar em usar métodos contraceptivos eficazes durante todo o estudo e por 3 meses após a última dose de belimumabe

Critério de exclusão:

• Terapia prévia com belimumabe.
• Grávida ou amamentando
• Quimioterapia, imunoterapia ou terapia biológica dentro de 4 semanas após a inscrição. A plasmaférese terapêutica pode continuar – ver secção 3.1.4.
• Depuração de creatinina (calculada por Cockcroft-Gault) < 60ml/min
• Bilirrubina >2x LSN, ALT >2x LSN.
• História de reação alérgica ou anafilática à administração parenteral de agentes de contraste, proteínas humanas ou murinas ou anticorpos monoclonais, história de reação alérgica grave a drogas, alimentos ou insetos que requerem intervenção médica ou história de tríade de hipersensibilidade (com todas as 3 características de rinite alérgica com pólipos nasais, asma e sensibilidade à aspirina).
• Infecção oportunista prévia, incluindo tuberculose ou infecção micobacteriana atípica, pneumonia por Herpes Zoster ou Pneumocystis multidermátomo ou infecção fúngica invasiva (não incluindo candidíase oral ou vaginal ou dermatófitos superficiais).
• Infecção ativa com hepatite B, hepatite C ou HIV ou teste historicamente positivo ou teste positivo na triagem para anticorpo de HIV, antígeno de superfície de hepatite B ou anticorpo de hepatite C.
• Histórico de transplante de órgão (por exemplo, coração, pulmão, rim, fígado) ou transplante de células-tronco hematopoiéticas/medula.
• Procedimento cirúrgico planejado durante o período de tratamento deste estudo ou histórico de qualquer outra doença médica (por exemplo, cardiopulmonar), anormalidade laboratorial ou condição que, na opinião do investigador principal, torne o sujeito inadequado para o estudo.
• Hospitalização para tratamento de infecção dentro de 60 dias a partir do primeiro dia.
• Uso de antibióticos parenterais (IV ou IM) (antibacterianos, antivirais, antifúngicos ou agentes antiparasitários) dentro de 60 dias a partir do primeiro dia.
• Abuso ou dependência atual de drogas ou álcool, ou histórico de abuso ou dependência de drogas ou álcool nos 364 dias anteriores ao Dia 1.