En studie av Belimumab vid behandling av symtomatisk Waldenströms makroglobulinemi

Inklusionskriterier:

• Minst 18 år.
• Diagnos av WM histologiskt bekräftad på benmärgsbiopsi.
• Detekterbart IgM-paraprotein >5 g/L
• Mindre än 3 rader av tidigare behandling för WM
• Fullt blodvärde inom 4 veckor före screening visar ANC >1,0 x109/l OCH trombocytantal >50 x109/l

• Terapi indikerad på grund av utveckling av en eller flera av följande:

  1. symptomatisk anemi
  2. hyperviskositetssymtom
  3. snabbt stigande paraprotein på >25% eller >5g/l under 3 månader
  4. splenomegali
  5. skrymmande lymfadenopati
  6. B-symtom eller paraneoplastiska fenomen, som enligt utredarens uppfattning är resultatet av progressiv WM.
• Förväntad livslängd >12 månader
• EKOG < 3
• Kan ge informerat samtycke
• Förmåga att förstå studiens krav, ge skriftligt informerat samtycke, inklusive samtycke för användning och avslöjande av forskningsrelaterad hälsoinformation, och följa protokollprocedurerna, inklusive obligatoriska studiebesök.
• Försökspersoner i fertil ålder måste gå med på att använda effektiva preventivmedel under hela studien och i 3 månader efter den sista dosen av belimumab

Exklusions kriterier:

• Tidigare behandling med belimumab.
• Gravid eller ammar
• Kemoterapi, immunterapi eller biologisk terapi inom 4 veckor efter inskrivningen. Terapeutisk plasmautbyte kan fortsätta - se avsnitt 3.1.4.
• Kreatininclearance (beräknat av Cockcroft-Gault) < 60 ml/min
• Bilirubin >2x ULN, ALT >2x ULN.
• En historia av en allergisk eller anafylaktisk reaktion på parenteral administrering av kontrastmedel, humana eller murina proteiner eller monoklonala antikroppar, en historia av allvarlig allergisk reaktion mot läkemedel, mat eller insekter som kräver medicinsk intervention, eller en historia av överkänslig triad (som har alla 3 egenskaperna av allergisk rinit med näspolyper, astma och aspirinkänslighet).
• Tidigare opportunistisk infektion inklusive tuberkulos eller atypisk mykobakteriell infektion, multidermatom Herpes Zoster eller Pneumocystis pneumoni eller invasiv svampinfektion (inte inklusive oral eller vaginal candidiasis eller ytliga dermatofyter).
• Aktiv infektion med hepatit B, hepatit C eller HIV eller historiskt positivt test eller test positivt vid screening för HIV-antikropp, hepatit B-ytantigen eller hepatit C-antikropp.
• Historik av organtransplantation (t.ex. hjärta, lunga, njure, lever) eller hematopoetisk stamcells-/märgtransplantation.
• Planerat kirurgiskt ingrepp under denna studies behandlingsperiod eller en historia av någon annan medicinsk sjukdom (t.ex. hjärt- och lungsjukdom), laboratorieavvikelse eller tillstånd som, enligt huvudforskarens åsikt, gör försökspersonen olämplig för studien.
• Sjukhusinläggning för behandling av infektion inom 60 dagar från dag 1.
• Användning av parenterala (IV eller IM) antibiotika (antibakteriella, antivirala, svampdödande eller antiparasitära medel) inom 60 dagar efter dag 1.
• Aktuellt drog- eller alkoholmissbruk eller -beroende, eller en historia av drog- eller alkoholmissbruk eller -beroende inom 364 dagar före dag 1.