Исследование белимумаба при лечении симптоматической макроглобулинемии Вальденстрема

Критерии включения:

• Не моложе 18 лет.
• Диагноз WM подтвержден гистологически при биопсии костного мозга.
• Обнаруживаемый парапротеин IgM > 5 г/л
• Менее 3 линий предшествующей терапии WM
• Общий анализ крови за 4 недели до скрининга показывает АЧН > 1,0 x 109/л И количество тромбоцитов > 50 x 109/л.

• Терапия показана в связи с развитием одного или нескольких из следующего:

  1. симптоматическая анемия
  2. симптомы повышенной вязкости
  3. быстро растущий уровень парапротеина >25% или >5 г/л в течение 3 месяцев
  4. спленомегалия
  5. объемная лимфаденопатия
  6. В симптомы или паранеопластические явления, которые, по мнению исследователя, являются следствием прогрессирующего БВ.
• Ожидаемая продолжительность жизни> 12 месяцев
• ЭКОГ < 3
• Возможность дать информированное согласие
• Способность понимать требования исследования, давать письменное информированное согласие, в том числе согласие на использование и раскрытие информации о состоянии здоровья, связанной с исследованием, и соблюдать процедуры протокола, включая обязательные учебные визиты.
• Субъекты детородного возраста должны дать согласие на использование эффективных методов контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 3 месяцев после приема последней дозы белимумаба.

Критерий исключения:

• Предшествующая терапия белимумабом.
• Беременные или кормящие грудью
• Химиотерапия, иммунотерапия или биологическая терапия в течение 4 недель после зачисления. Терапевтический плазмаферез можно продолжать — см. раздел 3.1.4.
• Клиренс креатинина (рассчитанный по методу Кокрофта-Голта) < 60 мл/мин.
• Билирубин > 2x ВГН, АЛТ > 2x ВГН.
• Наличие в анамнезе аллергической или анафилактической реакции на парентеральное введение контрастных веществ, человеческих или мышиных белков или моноклональных антител, наличие в анамнезе тяжелой аллергической реакции на лекарства, продукты питания или насекомых, требующих медицинского вмешательства, или наличие в анамнезе гиперчувствительной триады (при наличии всех 3 признаков). аллергического ринита с полипами носа, астмой и чувствительностью к аспирину).
• Предшествующая оппортунистическая инфекция, включая туберкулез или атипичную микобактериальную инфекцию, мультидерматомную Herpes Zoster или Pneumocystis пневмонию или инвазивную грибковую инфекцию (за исключением кандидоза полости рта или влагалища или поверхностных дерматофитов).
• Активная инфекция гепатитом В, гепатитом С или ВИЧ или исторически положительный тест или положительный результат теста при скрининге на антитела к ВИЧ, поверхностный антиген гепатита В или антитела к гепатиту С.
• История трансплантации органов (например, сердца, легких, почек, печени) или гемопоэтических стволовых клеток/трансплантации костного мозга.
• Запланированная хирургическая процедура в течение периода лечения этого исследования или наличие в анамнезе любого другого медицинского заболевания (например, сердечно-легочного), лабораторных отклонений или состояния, которое, по мнению главного исследователя, делает субъекта непригодным для исследования.
• Госпитализация для лечения инфекции в течение 60 дней после 1-го дня.
• Использование парентеральных (в/в или в/м) антибиотиков (антибактериальных, противовирусных, противогрибковых или противопаразитарных средств) в течение 60 дней после 1-го дня.
• Текущее злоупотребление наркотиками или алкоголем или зависимость, или злоупотребление наркотиками или алкоголем или зависимость в анамнезе в течение 364 дней до дня 1.