贝利木单抗治疗症状性华氏巨球蛋白血症的研究

纳入标准：

• 至少 18 岁。
• WM 的诊断通过骨髓活检得到组织学证实。
• 可检测的 IgM 副蛋白 >5 g/L
• 少于 3 线的 WM 既往治疗
• 筛选前 4 周内的全血细胞计数显示 ANC >1.0 x109/l 和血小板计数 >50 x109/l

• 由于以下一项或多项的发展而需要治疗：

  1. 症状性贫血
  2. 高粘血症症状
  3. 副蛋白在 3 个月内迅速升高 >25% 或 >5g/l
  4. 脾肿大
  5. 大块淋巴结肿大
  6. B 症状或副肿瘤现象，研究者认为这是进行性 WM 的结果。
• 预期寿命 >12 个月
• 心电图 < 3
• 能够提供知情同意
• 能够理解研究的要求，提供书面知情同意书，包括同意使用和披露与研究相关的健康信息，并遵守协议程序，包括所需的研究访问。
• 有生育能力的受试者必须同意在整个研究期间以及最后一次贝利木单抗给药后的 3 个月内使用有效的避孕措施

排除标准：

• 之前接受贝利木单抗治疗。
• 怀孕或哺乳
• 入组后 4 周内接受化疗、免疫疗法或生物疗法。 可以继续进行治疗性血浆置换 - 请参阅第 3.1.4 节。
• 肌酐清除率（通过 Cockcroft-Gault 计算）< 60ml/min
• 胆红素 >2x ULN，ALT >2x ULN。
• 对造影剂、人或鼠类蛋白质或单克隆抗体的肠胃外给药过敏或过敏反应史，对需要医疗干预的药物、食物或昆虫的严重过敏反应史，或过敏三联征史（具有所有 3 个特征鼻息肉、哮喘和阿司匹林敏感性的过敏性鼻炎）。
• 既往机会性感染包括肺结核或非典型分枝杆菌感染、多发性带状疱疹或肺囊虫肺炎或侵袭性真菌感染（不包括口腔或阴道念珠菌病或浅表皮肤癣菌）。
• 乙型肝炎、丙型肝炎或 HIV 的活动性感染或既往检测呈阳性或 HIV 抗体、乙型肝炎表面抗原或丙型肝炎抗体筛查呈阳性。
• 器官移植史（例如，心脏、肺、肾脏、肝脏）或造血干细胞/骨髓移植。
• 在本研究的治疗期间计划进行外科手术或任何其他医学疾病（例如，心肺病）、实验室异常或主要研究者认为使受试者不适合研究的情况的病史。
• 第 1 天后 60 天内住院治疗感染。
• 在第 1 天后的 60 天内使用肠胃外（IV 或 IM）抗生素（抗菌剂、抗病毒剂、抗真菌剂或抗寄生虫剂）。
• 当前药物或酒精滥用或依赖，或者在第 1 天之前的 364 天内有药物或酒精滥用或依赖史。