Uno studio di Belimumab nel trattamento della macroglobulinemia sintomatica di Waldenstroms

Criterio di inclusione:

• Almeno 18 anni di età.
• Diagnosi di WM istologicamente confermata sulla biopsia del midollo osseo.
• Paraproteina IgM rilevabile >5 g/L
• Meno di 3 linee di terapia precedente per WM
• L'emocromo completo entro 4 settimane prima dello screening mostra ANC >1,0 x109/l E conta piastrinica >50 x109/l

• Terapia indicata a causa dello sviluppo di uno o più dei seguenti:

  1. anemia sintomatica
  2. sintomi di iperviscosità
  3. paraproteina in rapido aumento >25% o >5 g/l in 3 mesi
  4. splenomegalia
  5. linfoadenopatia voluminosa
  6. B sintomi o fenomeni paraneoplastici, che, a parere dello sperimentatore, sono il risultato di una WM progressiva.
• Aspettativa di vita >12 mesi
• ECOG < 3
• In grado di fornire il consenso informato
• Capacità di comprendere i requisiti dello studio, fornire il consenso informato scritto, incluso il consenso per l'uso e la divulgazione di informazioni sanitarie relative alla ricerca, e rispettare le procedure del protocollo, comprese le visite di studio richieste.
• I soggetti in età fertile devono accettare di utilizzare una contraccezione efficace durante lo studio e per 3 mesi dopo l'ultima dose di belimumab

Criteri di esclusione:

• Precedente terapia con belimumab.
• Incinta o allattamento
• Chemioterapia, immunoterapia o terapia biologica entro 4 settimane dall'arruolamento. La plasmaferesi terapeutica può continuare – vedere paragrafo 3.1.4.
• Clearance della creatinina (calcolato da Cockcroft-Gault) < 60 ml/min
• Bilirubina >2x ULN, ALT >2x ULN.
• Anamnesi di reazione allergica o anafilattica alla somministrazione parenterale di agenti di contrasto, proteine ​​umane o murine o anticorpi monoclonali, anamnesi di grave reazione allergica a farmaci, cibo o insetti che richiedono un intervento medico o anamnesi di triade di ipersensibilità (con tutte e 3 le caratteristiche di rinite allergica con polipi nasali, asma e sensibilità all'aspirina).
• Pregressa infezione opportunistica inclusa tubercolosi o infezione micobatterica atipica, polmonite multi-dermatomica da Herpes Zoster o Pneumocystis o infezione fungina invasiva (escluse candidiasi orale o vaginale o dermatofiti superficiali).
• Infezione attiva da epatite B, epatite C o HIV o test storicamente positivo o test positivo allo screening per l'anticorpo dell'HIV, l'antigene di superficie dell'epatite B o l'anticorpo dell'epatite C.
• Storia di trapianto di organi (p. es., cuore, polmone, rene, fegato) o trapianto di cellule staminali emopoietiche/midollo.
• Procedura chirurgica pianificata durante il periodo di trattamento di questo studio o anamnesi di qualsiasi altra malattia medica (ad es. cardiopolmonare), anomalie di laboratorio o condizione che, a parere del ricercatore principale, rende il soggetto inadatto allo studio.
• Ricovero per il trattamento dell'infezione entro 60 giorni dal Giorno 1.
• Uso di antibiotici parenterali (IV o IM) (antibatterici, antivirali, antifungini o agenti antiparassitari) entro 60 giorni dal giorno 1.
• Abuso o dipendenza attuale da droghe o alcol o una storia di abuso o dipendenza da droghe o alcol nei 364 giorni precedenti il ​​Giorno 1.