Étude sur le pomalidomide chez les personnes atteintes de myélofibrose associée à un néoplasme myéloprolifératif et de dépendance aux transfusions de globules rouges (RESUME)
24 juin 2019 mis à jour par: Celgene
Une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour comparer l'efficacité et l'innocuité du pomalidomide chez des sujets atteints de myélofibrose associée à un néoplasme myéloprolifératif et de dépendance aux transfusions de globules rouges
L'objectif de cette étude est de déterminer si le pomalidomide est sûr et efficace pour inverser la dépendance transfusionnelle des globules rouges (RBC) chez les personnes atteintes de myélofibrose associée à un néoplasme myéloprolifératif (MPN) (étude mondiale) et pour inverser l'anémie chez les Chinois atteints de MPN- myélofibrose associée et anémie sévère ne recevant pas de transfusions de globules rouges (étude d'extension en Chine uniquement)
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude mondiale multicentrique a été menée dans 15 pays, dont l'Australie, l'Autriche, la Belgique, le Canada, la Chine, la France, l'Allemagne, l'Italie, le Japon, les Pays-Bas, la Russie, l'Espagne, la Suède, le Royaume-Uni et les États-Unis. L'étude mondiale a recruté des participants atteints de myélofibrose associée à un néoplasme myéloprolifératif (MPN) et de dépendance à la transfusion de globules rouges. Les participants ont été répartis au hasard pour recevoir du pomalidomide ou un placebo en aveugle.
Dans la plupart des pays participant à l'étude mondiale, les transfusions de globules rouges sont généralement administrées pour un taux d'hémoglobine <80-90 g/L. En Chine, les transfusions de globules rouges sont rarement administrées à moins que le taux d'hémoglobine ne soit <60 g/L. Par conséquent, peu de Chinois atteints de myélofibrose associée au NMP répondent aux critères de dépendance à la transfusion de globules rouges de l'étude mondiale. Une extension spécifique à la Chine a été développée pour tester la capacité du pomalidomide à améliorer l'anémie sévère (définie comme une hémoglobine < 80 g/L pendant ≥ 84 jours chez les personnes ne recevant pas de transfusions de globules rouges).
L'étude d'extension spécifique à la Chine consistait en une étude ouverte à un seul bras chez des adultes atteints de myélofibrose associée au NMP et d'anémie sévère ne recevant pas de transfusions de globules rouges dans le but de décrire la fréquence de la réponse anémique.
La population mondiale (intention de traiter [ITT] et sécurité) dans l'étude principale et la population d'extension en Chine (ITT et sécurité) s'excluent mutuellement.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
267
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Aachen, Allemagne, 52074
- Universitätsklinikum Aachen
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Hannover, Allemagne, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Leipzig, Allemagne, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig
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Minden, Allemagne, 32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
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Ulm, Allemagne, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
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New South Wales
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Gosford, New South Wales, Australie, 2250
- Gosford Hospital
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St. Leonards, New South Wales, Australie, 2065
- Royal North Shore Hospital
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Victoria
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Frankston, Victoria, Australie, 3199
- Frankston Hospital
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Parkville, Victoria, Australie, 3050
- Royal Melbourne Hospital
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Brugge, Belgique, 8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan
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Charleroi, Belgique, 6000
- Grand Hôpital de Charleroi
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Leuven, Belgique, 3000
- Universitaire Ziekenhuis Leuven Gathuisberg
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Montreal,, Canada
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G lz2
- Cross Cancer Institute
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
- Princess Margaret Hospital
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Beijing, Chine, 100044
- Peking University People's Hospital
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Beijing, Chine, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Jiangsu, Chine, 210029
- Jiangsu Province Hospital
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Shanghai, Chine, 200025
- Shanghai Ruijin Hospital
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Sichuan, Chine, 610041
- West China Hospital, Sichuan University
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Tianjin, Chine, 300041
- Blood Disease Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
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Barcelona, Espagne, 08036
- Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
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Majadahonda, Espagne, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
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Salamanca, Espagne, 37007
- Hospital Clínico de Salamanca
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Valencia, Espagne, 46010
- Hospital Clínico de Valencia
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La Tronche, France, 38043
- Hopital Albert Michallon
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Lille, France, 59020
- Hopital Saint Vincent de Paul
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Limoges, France, 87042
- CHU Dupuytren
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Paris, France, 75475
- Hôpital Saint-Louis
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Pessac, France, 33604
- CHRU - Hôpital du Haut Lévêque
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Strasbourg, France, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg, CHU Haute-Pierre
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Toulouse, France, 31059
- Hopital Purpan
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Villejuif, France, 94805
- Institut Gustave Roussy
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Moscow, Fédération Russe, 125167
- Russian Scientific Haematology Centre
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Saint-Petersburg, Fédération Russe, 191024
- Federal State Institution Russian Scientific-research Institute of Hematology and Transfusiology of Federal Medical-Biological Agency of Russia
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Saint-Petersburg, Fédération Russe, 196022
- State Pavlov Medical University
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Saint-Petersburg, Fédération Russe, 197341
- Federal State Institution "Federal Centre of Heart, Blood and Endocrinology of Rosmedtechnologies named after V.A. Almazov"
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Bari, Italie, 70124
- Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale Policlinico Di Bari
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Bergamo, Italie, 24128
- Ospedali Riuniti di Bergamo
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Firenze, Italie, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
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Napoli, Italie, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli
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Orbassano, Italie, 10043
- Azienda Ospedaliera San Luigi Gonzaga
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Pavia, Italie, 27100
- IRCCS Fondazione Policlinico San Matteo, Universita di Pavia, Centro per lo Studio della Mielofibrosi
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Pavia, Italie, 27100
- IRCCS Fondazione Policlinico San Matteo, Universita di Pavia, Ematologia
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Varese, Italie, 21100
- Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese
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Bunkyou-ku, Japon, 113-8431
- Juntendo University Hospital
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Fukuoka City, Japon, 812-8582
- Kyushu University Hospital
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Isehara City, Japon, 259-1193
- Tokai University Hospital
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Kyoto City, Japon, 606-8507
- Kyoto University Hospital
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Nagasaki City, Japon, 852-8501
- Nagasaki University Hospital
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Shinjuku, Japon, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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Graz, L'Autriche, A-8036
- Medizinische Universitatklinik Graz
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Innsbruck, L'Autriche, A-6020
- Medizinische Universität Innsbruck
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Vienna, L'Autriche, A-1190
- Medizinische Universität Wien
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Amsterdam, Pays-Bas, 1081 HV
- VU University Medical Center
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Rotterdam, Pays-Bas, 3015 CE
- Erasmus Medish Centrum
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Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
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Rzeszow, Pologne, 35-055
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. F.Chopina
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Szczecin, Pologne, 71-242
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 PAM
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Warsaw, Pologne, 02-507
- Centralny Szpital Kliniczny MSWiA
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Belfast, Royaume-Uni, BT9 7AB
- Belfast City Hospital
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Glasgow, Royaume-Uni, G12 0YN
- Beatson Oncology Centre
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Headington, Royaume-Uni, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital NHS Trust
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London, Royaume-Uni, W12 ONN
- Hammersmith Hospital
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London, Royaume-Uni, SE1 9RT
- St. Thomas Hospital
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Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE7 7DN
- Freeman Hospital
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Sheffield, Royaume-Uni, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
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Lund, Suède, 22185
- Skåne University Hospital
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Stockholm, Suède, 14185
- Karolinska University Hospital Huddinge
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
- Mayo Clinic
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- UCLA School of Medicine
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida Shands Cancer Center
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Mayo Clinic
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- University of Illinois at Chicago
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan Comprehensive Cancer Center
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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New York
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Brooklyn, New York, États-Unis, 11212
- Mount Sinai School of Medicine Brookdale University Hospital
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New York, New York, États-Unis, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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New York, New York, États-Unis, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Ruttenberg Treatment Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Medicine Taussig Cancer Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Thomas Jefferson University
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57105
- Avera Hematology and Transplant
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Âge ≥ 18 ans
- Myélofibrose associée aux néoplasmes myéloprolifératifs (MPN)
RBC-transfusion-dépendance (étude mondiale) :
- Fréquence moyenne des transfusions de globules rouges ≥ 2 unités/28 jours sur au moins les 84 jours précédant immédiatement la randomisation. Il ne doit y avoir aucun intervalle > 42 jours sans ≥ 1 transfusion de globules rouges.
- Seules les transfusions de globules rouges administrées lorsque l'hémoglobine ≤ 90 g/L³ sont notées dans
déterminer l'éligibilité.
- Les transfusions de globules rouges dues à un saignement ne sont pas notées pour déterminer l'éligibilité.
Les transfusions de globules rouges dues à une anémie induite par la chimiothérapie ne sont pas notées pour déterminer l'éligibilité.
- Anémie sévère (extension spécifique à la Chine) :
- ≥ 2 concentrations d'hémoglobine ≤ 80 g/L pendant ≥ 84 jours immédiatement avant le jour de l'inscription.
Aucune transfusion de globules rouges dans les 6 mois précédant l'inscription.
- Hémoglobine ≤ 130 g/L lors de la randomisation (étude mondiale) ; ≤ 80 g/L lors de l'inscription à l'extension spécifique à la Chine.
- Biopsie de la moelle osseuse dans les 6 mois (étude mondiale uniquement).
- Inapproprié pour recevoir une allogreffe de cellules sanguines ou de moelle osseuse, de l'érythropoïétine et des stéroïdes androgènes
- Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2.
- Accepter de suivre les précautions de grossesse requises par le protocole.
- Accepter de recevoir des conseils liés aux risques tératogènes et autres du pomalidomide.
- Acceptez de ne pas donner de sang ou de sperme.
Critère d'exclusion:
- Allogreffe antérieure de cellules sanguines ou de moelle osseuse.
- Utilisation de médicaments pour traiter la myélofibrose associée au NMP ≤ 30 jours avant le début du médicament à l'étude.
- Traitement avec de l'érythropoïétine ou des stéroïdes androgènes ≤ 84 jours avant le début du médicament à l'étude.
- Anémie due à des raisons autres que la myélofibrose associée au NMP.
- Femelles gestantes ou allaitantes.
- Plus de 10 % de blastes par examen de la moelle osseuse ou plus de 10 % de blastes dans le sang lors de mesures consécutives s'étalant sur au moins 8 semaines
Antécédents de tumeurs malignes, autres que la maladie étudiée, à moins que le sujet n'ait été exempt de la malignité depuis ≥ 5 ans avec les exceptions suivantes :
- Carcinome in situ du col de l'utérus
- Carcinome in situ du sein
- Découverte histologique fortuite d'un cancer de la prostate (T 1a ou T 1b en utilisant le système de stadification clinique TNM [tumeur, ganglions, métastases])
- Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), infection active par le virus de l'hépatite B (VHB) ou le virus de l'hépatite C (VHC).
- Traitement antérieur par pomalidomide.
- Réaction allergique ou éruption cutanée après un traitement par thalidomide ou lénalidomide
L'une des anomalies de laboratoire suivantes :
- Neutrophiles < 0,5x10^9/L
- Plaquettes < 25 x 10^9 /L
- Débit de filtration glomérulaire estimé (fonction rénale) < 30 mL/min/1,73 m²
- Aspartate aminotransférase (AST) et alanine transaminase (ALT) > 3,0 x limite supérieure de la normale (LSN)
- Bilirubine totale ≥ 4 x LSN ;
- Hyperthyroïdie ou hypothyroïdie non contrôlée.
- Thrombose veineuse profonde (TVP) ou embolie pulmonaire (EP) < 6 mois avant le début du médicament à l'étude
- Maladie cardiaque cliniquement importante au cours des 6 derniers mois
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: DOUBLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Pomalidomide 0,5 mg
Les participants ont reçu du pomalidomide 0,5 mg/jour par voie orale pendant au moins 168 jours, sauf en cas d'effets secondaires inacceptables ou de progression de la maladie. Les participants qui étaient indépendants de la transfusion de globules rouges ou qui ont bénéficié d'un bénéfice clinique (défini comme une réduction par rapport au départ de ≥ 50 % de la fréquence des transfusions de globules rouges au cours de l'intervalle de 84 jours précédent) pouvaient continuer à recevoir le pomalidomide jusqu'à la perte de la réponse d'indépendance de la transfusion de globules rouges ou clinique avantage, ou d'autres critères d'arrêt du traitement appliqués. |
Pomalidomide 0,5 mg, gélule prise par voie orale une fois par jour.
Agent immunomodulateur dont l'efficacité a été démontrée dans le traitement de sujets présentant une dépendance transfusionnelle aux globules rouges associée à une myélofibrose associée aux MNP.
Autres noms:
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Les participants ont reçu un placebo par voie orale une fois par jour pendant au moins 168 jours, sauf en cas d'effets secondaires inacceptables ou de progression de la maladie. Les participants qui étaient indépendants de la transfusion de globules rouges ou qui avaient bénéficié d'un bénéfice clinique pouvaient continuer à recevoir le placebo jusqu'à ce que la réponse à l'indépendance de la transfusion de globules rouges ou le bénéfice clinique soit perdu, ou que d'autres critères d'arrêt du traitement soient appliqués. |
Comparateur placebo au médicament actif ; Capsule placebo prise par voie orale une fois par jour
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EXPÉRIMENTAL: Prolongation Chine : Pomalidomide 0,5 mg
Les participants ont reçu du pomalidomide 0,5 mg/jour par voie orale pendant au moins 168 jours, sauf en cas d'effets secondaires inacceptables, de progression de la maladie ou de transfusion de globules rouges. Les participants qui ont présenté une réponse anémique pouvaient poursuivre le traitement jusqu'à ce que la réponse soit perdue ou que d'autres critères d'arrêt du traitement soient appliqués. |
Pomalidomide 0,5 mg, gélule prise par voie orale une fois par jour.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants ayant atteint l'indépendance en matière de transfusion sanguine
Délai: 168 jours
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L'indépendance de la transfusion de globules rouges a été définie comme l'absence de transfusions de globules rouges pendant tout intervalle consécutif de 84 jours.
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168 jours
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Extension pour la Chine : nombre de participants ayant atteint une augmentation de l'hémoglobine ≥ 15 g/L par rapport à la valeur initiale pendant ≥ 84 jours consécutifs
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à l'arrêt du traitement ; la durée médiane du traitement était de 24,0 semaines.
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Une réponse dans l'étude d'extension en Chine a été définie comme une augmentation de l'hémoglobine ≥ 15 g/L au-dessus de la valeur initiale (en l'absence de transfusion de GR) pendant ≥ 84 jours consécutifs.
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De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à l'arrêt du traitement ; la durée médiane du traitement était de 24,0 semaines.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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La survie globale
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude ; la durée médiane de suivi était de 19,1 mois dans le bras pomalidomide 0,5 mg et de 17,6 mois dans le bras placebo.
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Le temps écoulé entre la randomisation et le décès ou jusqu'à la dernière date à laquelle les participants sont connus pour être en vie.
La survie globale a été analysée à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier ; les participants qui étaient vivants ou perdus de vue ont été censurés à la dernière date à laquelle ils étaient connus pour être en vie.
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De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude ; la durée médiane de suivi était de 19,1 mois dans le bras pomalidomide 0,5 mg et de 17,6 mois dans le bras placebo.
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Durée de l'indépendance érythrocytaire-transfusionnelle
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 28 jours après la dernière dose, à compter de la date limite des données du 16 janvier 2013 ; la durée médiane de traitement était de 23,6 semaines dans le bras pomalidomide et de 23,9 semaines dans le bras placebo.
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La durée de l'indépendance de la transfusion de globules rouges est le temps écoulé entre la date à laquelle la première indépendance de la transfusion de globules rouges a commencé et la date d'une autre transfusion de globules rouges administrée au moins 84 jours après le début de l'indépendance de la transfusion de globules rouges.
La durée de l'indépendance RBC-transfusion a été analysée à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier.
Les données ont été censurées à la fin de la phase de traitement pour les participants qui n'avaient pas reçu une autre transfusion de globules rouges après le début de l'indépendance transfusionnelle à la fin de la phase de traitement.
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De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 28 jours après la dernière dose, à compter de la date limite des données du 16 janvier 2013 ; la durée médiane de traitement était de 23,6 semaines dans le bras pomalidomide et de 23,9 semaines dans le bras placebo.
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Il est temps d'obtenir l'indépendance de RBC-Transfusion
Délai: 168 jours
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Le délai de réponse a été mesuré entre la première dose du médicament à l'étude et le début de la première réponse.
La date de début de la réponse a été définie comme un jour après la dernière date d'une transfusion de globules rouges pour les participants qui ont reçu une transfusion de globules rouges après la première dose, et comme la date de la première dose du médicament à l'étude pour les participants qui n'ont pas reçu de globules rouges. -transfusions pendant les 84 jours après la première dose du médicament à l'étude.
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168 jours
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Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 28 jours après la dernière dose ; la durée médiane du traitement était de 23,7 semaines dans le bras pomalidomide, de 23,9 semaines dans le bras placebo et de 24,0 semaines dans le bras extension Chine pomalidomide.
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Un TEAE est un événement indésirable (EI) qui débute au moment ou après la première dose du médicament à l'étude.
La gravité de chaque EI a été classée selon les Critères communs de terminologie pour les événements indésirables (CTCAE) du National Cancer Institute (NCI), version 4.0 et selon l'échelle suivante : Grade 1 = Léger (inconfort passager ou léger ; aucune limitation d'activité ; aucune intervention médicale/thérapie requise); Grade 2 = Modéré (limitation légère à modérée de l'activité, une assistance peut être nécessaire ; intervention médicale/thérapie minimale requise) ; Grade 3 = Sévère (limitation marquée de l'activité, assistance habituellement requise ; intervention médicale/thérapie requise, hospitalisation possible) ; Grade 4 = Danger de mort (limitation extrême de l'activité, assistance importante ou intervention/thérapie médicale requise, hospitalisation ou soins palliatifs probables) ; Grade 5 = Décès Les EI liés au médicament (liés) sont ceux que l'investigateur soupçonne d'être liés à l'administration du médicament à l'étude
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De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 28 jours après la dernière dose ; la durée médiane du traitement était de 23,7 semaines dans le bras pomalidomide, de 23,9 semaines dans le bras placebo et de 24,0 semaines dans le bras extension Chine pomalidomide.
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Utilisation des ressources de soins de santé
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 28 jours après la dernière dose, à compter de la date limite des données du 16 janvier 2013 ; la durée médiane de traitement était de 23,6 semaines dans le bras pomalidomide et de 23,9 semaines dans le bras placebo.
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De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 28 jours après la dernière dose, à compter de la date limite des données du 16 janvier 2013 ; la durée médiane de traitement était de 23,6 semaines dans le bras pomalidomide et de 23,9 semaines dans le bras placebo.
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Changement par rapport à la ligne de base du score de l'indice de santé EuroQoL-5D (EQ-5D)
Délai: Ligne de base et jours 85 et 169
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L'EQ-5D est un questionnaire standardisé évalué par les participants pour évaluer la qualité de vie liée à la santé.
L'EQ-5D comprend 2 composants : le profil d'état de santé EQ-5D (système descriptif) et l'échelle visuelle analogique (EVA) EQ-5D.
Pour le profil de l'état de santé, les participants évaluent leur état de santé perçu aujourd'hui sur 5 dimensions : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression sur une échelle de type Likert de 1 à 3, où 1 = "pas de problèmes". 2 = "quelques problèmes" et 3 = "problèmes extrêmes".
L'indice d'utilité de la santé (HUI) EQ-5D a été généré à partir des cinq scores de domaine de l'état de santé et varie de -0,594 (le pire) à 1 (le meilleur) état de santé imaginable, avec -0,594 représentant un état de santé "inconscient".
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Ligne de base et jours 85 et 169
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle visuelle analogique EuroQoL-5D (EQ-5D)
Délai: Ligne de base et jours 85 et 169
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L'EQ-5D est un questionnaire standardisé évalué par les participants pour évaluer la qualité de vie liée à la santé.
L'EQ-5D comprend 2 composants : le profil d'état de santé EQ-5D (système descriptif) et l'échelle visuelle analogique (EVA) EQ-5D.
Sur l'EVA, le participant évalue son état de santé sur une ligne allant de 0 (pire état de santé imaginable) à 100 (meilleur état de santé imaginable).
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Ligne de base et jours 85 et 169
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Changement par rapport à la ligne de base du score total de l'évaluation fonctionnelle du traitement du cancer et de l'anémie (FACT-An)
Délai: Ligne de base et jours 85 et 169
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Le FACT-An est un questionnaire de 47 items, spécifique au cancer, composé d'un questionnaire général de base de 27 items mesurant les quatre domaines généraux de la qualité de vie (bien-être physique, social/familial, émotionnel et fonctionnel) et de 20 questions supplémentaires. questionnaire sur l'anémie des items (sous-échelle FACT-An Anemia) qui mesure 13 items associés à la fatigue (sous-échelle FACT-F Fatigue) et sept items non liés à la fatigue.
Chaque élément est noté à l'aide d'une échelle de notation Likert à 5 points (0 = Pas du tout ; 1 = Un peu ; 2 = Un peu ; 3 = Assez ; et 4 = Beaucoup).
Le score total FACT-An est calculé en additionnant toutes les sous-échelles FACT-An.
Le score total varie de 0 à 188, les scores les plus élevés représentant une meilleure qualité de vie.
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Ligne de base et jours 85 et 169
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Robert Peter P Gale, MD, Ph.D., Celgene Corporation
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Tefferi A, Al-Ali HK, Barosi G, Devos T, Gisslinger H, Jiang Q, Kiladjian JJ, Mesa R, Passamonti F, McMullin MF, Ribrag V, Schiller G, Vannucchi AM, Zhou D, Reiser D, Zhong J, Gale RP. A randomized study of pomalidomide vs placebo in persons with myeloproliferative neoplasm-associated myelofibrosis and RBC-transfusion dependence. Leukemia. 2017 Apr;31(4):896-902. doi: 10.1038/leu.2016.300. Epub 2016 Oct 24. Erratum In: Leukemia. 2017 May;31(5):1252.
- Begna KH, Pardanani A, Mesa R, Litzow MR, Hogan WJ, Hanson CA, Tefferi A. Long-term outcome of pomalidomide therapy in myelofibrosis. Am J Hematol. 2012 Jan;87(1):66-8. doi: 10.1002/ajh.22233. Epub 2011 Nov 12.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
8 septembre 2010
Achèvement primaire (RÉEL)
1 janvier 2013
Achèvement de l'étude (RÉEL)
15 mai 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 juillet 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 août 2010
Première publication (ESTIMATION)
10 août 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
17 juillet 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 juin 2019
Dernière vérification
1 juin 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Tumeurs
- Myélofibrose primaire
- Troubles myéloprolifératifs
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents anti-infectieux
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Inhibiteurs de l'angiogenèse
- Agents modulateurs de l'angiogenèse
- Substances de croissance
- Inhibiteurs de croissance
- Agents antibactériens
- Agents léprostatiques
- Thalidomide
- Pomalidomide
Autres numéros d'identification d'étude
- CC-4047-MF-002
- 2010-018965-42 (EUDRACT_NUMBER)
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