Studie av pomalidomid hos personer med myeloproliferativ-neoplasma-assosiert myelofibrose og RBC-transfusjonsavhengighet (RESUME)
24. juni 2019 oppdatert av: Celgene
En fase-3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie for å sammenligne effektivitet og sikkerhet av pomalidomid hos personer med myeloproliferativ neoplasma-assosiert myelofibrose og røde blodlegemer-transfusjonsavhengighet
Målet med denne studien er å finne ut om pomalidomid er trygt og effektivt til å reversere røde blodlegemer (RBC)-transfusjonsavhengighet hos personer med myeloproliferativ neoplasma (MPN)-assosiert myelofibrose (global studie) og i å reversere anemi hos kinesisk med MPN- assosiert myelofibrose og alvorlig anemi som ikke får RBC-transfusjoner (kun forlengelsesstudie i Kina)
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Den globale multisenterstudien ble utført i 15 land, inkludert Australia, Østerrike, Belgia, Canada, Kina, Frankrike, Tyskland, Italia, Japan, Nederland, Russland, Spania, Sverige, Storbritannia og USA. Den globale studien inkluderte deltakere med myeloproliferativ neoplasma (MPN)-assosiert myelofibrose og RBC-transfusjonsavhengighet. Deltakerne ble tilfeldig tildelt pomalidomid eller placebo på en blind måte.
I de fleste land som deltar i den globale studien, gis RBC-transfusjoner vanligvis for et hemoglobinnivå <80-90 g/L. I Kina blir RBC-transfusjoner sjelden gitt med mindre hemoglobinnivået er <60 g/l. Følgelig er det få kinesere med MPN-assosiert myelofibrose som oppfyller kriteriene for RBC-transfusjonsavhengighet i den globale studien. En Kina-spesifikk utvidelse ble utviklet for å teste pomalidomids evne til å forbedre alvorlig anemi (definert som hemoglobin < 80 g/l i ≥ 84 dager hos personer som ikke får RBC-transfusjoner).
Den Kina-spesifikke utvidelsesstudien besto av en enkeltarms, åpen studie hos voksne med MPN-assosiert myelofibrose og alvorlig anemi som ikke mottok RBC-transfusjoner med det formål å beskrive frekvensen av anemirespons.
Den globale (intent-to-treat [ITT] og sikkerhet) populasjonen i hovedstudien og Kina-utvidelsen (ITT og sikkerhet) er gjensidig utelukkende.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
267
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Gosford, New South Wales, Australia, 2250
- Gosford Hospital
-
St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
Victoria
-
Frankston, Victoria, Australia, 3199
- Frankston Hospital
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Brugge, Belgia, 8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan
-
Charleroi, Belgia, 6000
- Grand Hôpital de Charleroi
-
Leuven, Belgia, 3000
- Universitaire Ziekenhuis Leuven Gathuisberg
-
-
-
-
-
Montreal,, Canada
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G lz2
- Cross Cancer Institute
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
-
Moscow, Den russiske føderasjonen, 125167
- Russian Scientific Haematology Centre
-
Saint-Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191024
- Federal State Institution Russian Scientific-research Institute of Hematology and Transfusiology of Federal Medical-Biological Agency of Russia
-
Saint-Petersburg, Den russiske føderasjonen, 196022
- State Pavlov Medical University
-
Saint-Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197341
- Federal State Institution "Federal Centre of Heart, Blood and Endocrinology of Rosmedtechnologies named after V.A. Almazov"
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA School of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida Shands Cancer Center
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Mayo Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan Comprehensive Cancer Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Forente stater, 11212
- Mount Sinai School of Medicine Brookdale University Hospital
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Ruttenberg Treatment Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Medicine Taussig Cancer Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57105
- Avera Hematology and Transplant
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
-
-
-
La Tronche, Frankrike, 38043
- Hôpital Albert Michallon
-
Lille, Frankrike, 59020
- Hopital Saint Vincent de Paul
-
Limoges, Frankrike, 87042
- CHU Dupuytren
-
Paris, Frankrike, 75475
- Hôpital Saint-Louis
-
Pessac, Frankrike, 33604
- CHRU - Hôpital du Haut Lévêque
-
Strasbourg, Frankrike, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg, CHU Haute-Pierre
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Hopital Purpan
-
Villejuif, Frankrike, 94805
- Institut Gustave Roussy
-
-
-
-
-
Bari, Italia, 70124
- Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale Policlinico Di Bari
-
Bergamo, Italia, 24128
- Ospedali Riuniti di Bergamo
-
Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli
-
Orbassano, Italia, 10043
- Azienda Ospedaliera San Luigi Gonzaga
-
Pavia, Italia, 27100
- IRCCS Fondazione Policlinico San Matteo, Universita di Pavia, Centro per lo Studio della Mielofibrosi
-
Pavia, Italia, 27100
- IRCCS Fondazione Policlinico San Matteo, Universita di Pavia, Ematologia
-
Varese, Italia, 21100
- Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese
-
-
-
-
-
Bunkyou-ku, Japan, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Fukuoka City, Japan, 812-8582
- Kyushu University Hospital
-
Isehara City, Japan, 259-1193
- Tokai University Hospital
-
Kyoto City, Japan, 606-8507
- Kyoto University Hospital
-
Nagasaki City, Japan, 852-8501
- Nagasaki University Hospital
-
Shinjuku, Japan, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100044
- Peking University People's Hospital
-
Beijing, Kina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
Jiangsu, Kina, 210029
- Jiangsu Province Hospital
-
Shanghai, Kina, 200025
- Shanghai Ruijin Hospital
-
Sichuan, Kina, 610041
- West China Hospital, Sichuan University
-
Tianjin, Kina, 300041
- Blood Disease Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1081 HV
- VU University Medical Center
-
Rotterdam, Nederland, 3015 CE
- Erasmus Medish Centrum
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Rzeszow, Polen, 35-055
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. F.Chopina
-
Szczecin, Polen, 71-242
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 PAM
-
Warsaw, Polen, 02-507
- Centralny Szpital Kliniczny Mswia
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08036
- Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
-
Majadahonda, Spania, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
Salamanca, Spania, 37007
- Hospital Clínico de Salamanca
-
Valencia, Spania, 46010
- Hospital Clinico de Valencia
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannia, BT9 7AB
- Belfast City Hospital
-
Glasgow, Storbritannia, G12 0YN
- Beatson Oncology Centre
-
Headington, Storbritannia, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital NHS Trust
-
London, Storbritannia, W12 ONN
- Hammersmith Hospital
-
London, Storbritannia, SE1 9RT
- St. Thomas Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Sheffield, Storbritannia, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
-
Lund, Sverige, 22185
- Skane University Hospital
-
Stockholm, Sverige, 14185
- Karolinska University Hospital Huddinge
-
-
-
-
-
Aachen, Tyskland, 52074
- Universitätsklinikum Aachen
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig
-
Minden, Tyskland, 32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Graz, Østerrike, A-8036
- Medizinische Universitatklinik Graz
-
Innsbruck, Østerrike, A-6020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
Vienna, Østerrike, A-1190
- Medizinische Universität Wien
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥ 18 år
- Myeloproliferativ-neoplasma (MPN)-assosiert myelofibrose
RBC-transfusjonsavhengighet (global studie):
- Gjennomsnittlig RBC-transfusjonsfrekvens ≥ 2 enheter/28 dager over minst 84 dager rett før randomisering. Det må ikke være intervall > 42 dager uten ≥ 1 RBC-transfusjon.
- Kun RBC-transfusjoner gitt når hemoglobin ≤ 90 g/L³ skåres i
avgjøre kvalifisering.
- RBC-transfusjoner på grunn av blødning skåres ikke for å avgjøre kvalifisering.
RBC-transfusjoner på grunn av kjemoterapi-indusert anemi blir ikke skåret for å bestemme kvalifisering.
- Alvorlig anemi (Kina-spesifikk utvidelse):
- ≥ 2 hemoglobinkonsentrasjoner ≤ 80 g/L i ≥ 84 dager rett før registreringsdagen.
Ingen RBC-transfusjon innen 6 måneder før påmelding.
- Hemoglobin ≤ 130 g/L ved randomisering (global studie); ≤ 80 g/L ved registrering i den Kina-spesifikke utvidelsen.
- Benmargsbiopsi innen 6 måneder (kun global studie).
- Uegnet for allotransplantasjon av blodceller eller benmarg, erytropoietin og androgene steroider
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus ≤ 2.
- Godta å følge forholdsregler for graviditet som kreves av protokollen.
- Godta å motta rådgivning relatert til teratogene og andre risikoer ved pomalidomid.
- Godta å ikke donere blod eller sæd.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere blodcelle- eller benmargstransplantasjon.
- Bruk av legemidler for å behandle MPN-assosiert myelofibrose ≤ 30 dager før oppstart av studielegemiddel.
- Behandling med erytropoietin eller androgene steroider ≤ 84 dager før oppstart av studiemedisin.
- Anemi på grunn av andre årsaker enn MPN-assosiert myelofibrose.
- Drektige eller ammende kvinner.
- Mer enn 10 % eksplosjoner ved benmargsundersøkelse eller mer enn 10 % blaster i blod i påfølgende målinger som strekker seg over minst 8 uker
Tidligere historie med maligniteter, annet enn sykdommen som studeres, med mindre personen har vært fri for maligniteten i ≥ 5 år med følgende unntak:
- Karsinom in situ av livmorhalsen
- Karsinom in situ i brystet
- Tilfeldige histologiske funn av prostatakreft (T 1a eller T 1b ved bruk av TNM [tumor, noder, metastaser] klinisk iscenesettelsessystem)
- Infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV), aktivt hepatitt B-virus (HBV) eller hepatitt C-virus (HCV).
- Tidligere behandling med pomalidomid.
- Allergisk reaksjon eller utslett etter behandling med thalidomid eller lenalidomid
Noen av følgende laboratorieavvik:
- Nøytrofiler < 0,5x10^9/L
- Blodplater < 25 x 10^9 /L
- Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (nyrefunksjon) < 30 ml/min/1,73 m²
- Aspartataminotransferase (AST) og alanintransaminase (ALT) > 3,0 x øvre normalgrense (ULN)
- Totalt bilirubin ≥ 4 x ULN;
- Ukontrollert hypertyreose eller hypotyreose.
- Dyp venetrombose (DVT) eller lungeemboli (PE) < 6 måneder før oppstart av studiemedisin
- Klinisk viktig hjertesykdom i løpet av de siste 6 månedene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: DOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Pomalidomid 0,5 mg
Deltakerne fikk pomalidomid 0,5 mg/dag gjennom munnen i minst 168 dager med mindre det var uakseptable bivirkninger eller sykdomsprogresjon. Deltakere som var RBC-transfusjonsuavhengige eller opplevde klinisk fordel (definert som en reduksjon fra baseline på ≥ 50 % i RBC-transfusjonsfrekvens i løpet av det foregående 84-dagers intervallet) kunne fortsette å motta pomalidomid til tap av RBC-transfusjonsuavhengighetsrespons eller klinisk nytte, eller andre kriterier for behandlingsavbrudd anvendt. |
Pomalidomid 0,5 mg kapsel tas gjennom munnen én gang daglig.
Immunmodulerende middel med demonstrert effekt i behandlingen av personer med RBC-transfusjonsavhengighet assosiert med MNP-assosiert myelofibrose.
Andre navn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Deltakerne fikk placebo tatt gjennom munnen én gang daglig i minst 168 dager med mindre det var uakseptable bivirkninger eller sykdomsprogresjon. Deltakere som var RBC-transfusjonsuavhengige eller opplevde kliniske fordeler, kunne fortsette å motta placebo inntil tap av RBC-transfusjonsuavhengighetsrespons eller klinisk fordel, eller andre kriterier for behandlingsavbrudd ble anvendt. |
Placebo Komparator til aktivt medikament; Placebo kapsel tas gjennom munnen en gang daglig
|
|
EKSPERIMENTELL: Kina Extension: Pomalidomid 0,5 mg
Deltakerne fikk pomalidomid 0,5 mg/dag gjennom munnen i minst 168 dager med mindre det var uakseptable bivirkninger, sykdomsprogresjon, eller de fikk RBC-transfusjon. Deltakere som opplevde anemirespons kunne fortsette behandlingen inntil responsen var tapt eller andre kriterier for behandlingsavbrudd ble anvendt. |
Pomalidomid 0,5 mg kapsel tas gjennom munnen én gang daglig.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere som oppnådde RBC-transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: 168 dager
|
RBC-transfusjonsuavhengighet ble definert som fravær av RBC-transfusjoner i ethvert påfølgende 84-dagers intervall.
|
168 dager
|
|
Kina-utvidelse: Antall deltakere som oppnår en hemoglobinøkning på ≥ 15 g/L sammenlignet med baseline i ≥ 84 påfølgende dager
Tidsramme: Fra den første dosen av studiemedikamentet til behandlingen avsluttes; median behandlingsvarighet var 24,0 uker.
|
En respons i forlengelsesstudien i Kina ble definert som en økning i hemoglobin ≥ 15 g/L over baseline-verdien (i fravær av RBC-transfusjon) i ≥ 84 påfølgende dager.
|
Fra den første dosen av studiemedikamentet til behandlingen avsluttes; median behandlingsvarighet var 24,0 uker.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin til slutten av studien; Median oppfølgingstid var 19,1 måneder i pomalidomid 0,5 mg-armen og 17,6 måneder i placebo-armen.
|
Tiden fra randomisering til dødsfall eller til siste dato da deltakerne er kjent for å være i live.
Total overlevelse ble analysert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden; deltakere som var i live eller mistet til oppfølging ble sensurert på den siste datoen de var kjent for å være i live.
|
Fra første dose studiemedisin til slutten av studien; Median oppfølgingstid var 19,1 måneder i pomalidomid 0,5 mg-armen og 17,6 måneder i placebo-armen.
|
|
Varighet av RBC-transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet opp til 28 dager etter siste dose, fra datoen for dataavbrudd 16. januar 2013; median behandlingsvarighet var 23,6 uker i pomalidomid-armen og 23,9 uker i placebo-armen.
|
Varigheten av RBC-transfusjonsuavhengighet er tiden fra datoen da den første RBC-transfusjonsuavhengigheten startet til datoen for en annen RBC-transfusjon gitt minst 84 dager etter tidspunktet hvor transfusjonsuavhengigheten startet.
Varigheten av RBC-transfusjonsuavhengigheten ble analysert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden.
Data ble sensurert ved slutten av behandlingsfasen for deltakere som ikke hadde mottatt en ny RBC-transfusjon etter starten av transfusjonsuavhengigheten ved slutten av behandlingsfasen.
|
Fra første dose av studiemedikamentet opp til 28 dager etter siste dose, fra datoen for dataavbrudd 16. januar 2013; median behandlingsvarighet var 23,6 uker i pomalidomid-armen og 23,9 uker i placebo-armen.
|
|
Tid til RBC-transfusjonsuavhengighet
Tidsramme: 168 dager
|
Tid til respons ble målt fra første dose studiemedisin til starten av første respons.
Startdatoen for responsen ble definert som én dag etter siste dato for en RBC-transfusjon for deltakere som mottok en RBC-transfusjon etter den første dosen, og som datoen for den første dosen av studiemedikamentet for deltakere som ikke fikk noen RBC. -transfusjoner i løpet av 84 dager etter den første dosen av studiemedikamentet.
|
168 dager
|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra den første dosen av studiemedikamentet til 28 dager etter siste dose; Median behandlingsvarighet var 23,7 uker i pomalidomid-armen, 23,9 uker i placebo-armen og 24,0 uker i den kinesiske forlengelses-pomalidomid-armen.
|
En TEAE er en bivirkning (AE) som starter på eller etter den første dosen av studiemedikamentet.
Alvorlighetsgraden av hver AE ble gradert i henhold til National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versjon 4.0 og i henhold til følgende skala: Grad 1 = Mild (forbigående eller mildt ubehag; ingen begrensning i aktivitet; ingen medisinsk intervensjon/behandling kreves); Grad 2 = Moderat (mild til moderat begrensning i aktivitet, noe assistanse kan være nødvendig; minimal medisinsk intervensjon/behandling nødvendig); Grad 3 = Alvorlig (markert begrensning i aktivitet, assistanse er vanligvis nødvendig; medisinsk intervensjon/terapi nødvendig, sykehusinnleggelse mulig); Grad 4 = Livstruende (ekstrem begrensning i aktivitet, betydelig assistanse eller medisinsk intervensjon/behandling nødvendig, sykehusinnleggelse eller hospitsbehandling sannsynlig); Grad 5 = Død Legemiddelrelaterte (relaterte) bivirkninger er de som etterforskeren mistenker å være relatert til administrering av studiemedisin
|
Fra den første dosen av studiemedikamentet til 28 dager etter siste dose; Median behandlingsvarighet var 23,7 uker i pomalidomid-armen, 23,9 uker i placebo-armen og 24,0 uker i den kinesiske forlengelses-pomalidomid-armen.
|
|
Helseressursutnyttelse
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet opp til 28 dager etter siste dose, fra datoen for dataavbrudd 16. januar 2013; median behandlingsvarighet var 23,6 uker i pomalidomid-armen og 23,9 uker i placebo-armen.
|
Fra første dose av studiemedikamentet opp til 28 dager etter siste dose, fra datoen for dataavbrudd 16. januar 2013; median behandlingsvarighet var 23,6 uker i pomalidomid-armen og 23,9 uker i placebo-armen.
|
|
|
Endring fra baseline i EuroQoL-5D (EQ-5D) helseindekspoeng
Tidsramme: Grunnlinje og dag 85 og 169
|
EQ-5D er et standardisert, deltakervurdert spørreskjema for å vurdere helserelatert livskvalitet.
EQ-5D inkluderer 2 komponenter: EQ-5D helsetilstandsprofil (beskrivende system) og EQ-5D visuell analog skala (VAS).
For helsetilstandsprofilen vurderer deltakerne sin oppfattede helsetilstand i dag på 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon på en Likert-skala fra 1 til 3, der 1 = "ingen problemer," 2 = "noen problemer," og 3 = "ekstreme problemer."
EQ-5D Health Utility Index (HUI) ble generert fra de fem helsetilstandsdomene-skårene, og varierer fra -0,594 (dårligst) og 1 (beste) tenkelige helsetilstand, med -0,594 som representerer en "ubevisst" helsetilstand.
|
Grunnlinje og dag 85 og 169
|
|
Endring fra baseline i EuroQoL-5D (EQ-5D) Visual Analog Scale
Tidsramme: Grunnlinje og dag 85 og 169
|
EQ-5D er et standardisert, deltakervurdert spørreskjema for å vurdere helserelatert livskvalitet.
EQ-5D inkluderer 2 komponenter: EQ-5D helsetilstandsprofil (beskrivende system) og EQ-5D visuell analog skala (VAS).
På VAS vurderer deltakeren sin helsetilstand på en linje fra 0 (dårligst tenkelig helse) til 100 (best tenkelig helse).
|
Grunnlinje og dag 85 og 169
|
|
Endring fra baseline i funksjonell vurdering av kreftterapi-anemi (FACT-An) total poengsum
Tidsramme: Grunnlinje og dag 85 og 169
|
FACT-An er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 elementer som består av et kjerneskjema med 27 elementer som måler de fire generelle domenene for QoL (fysisk, sosialt/familiemessig, emosjonelt og funksjonelt velvære), og ytterligere 20- element anemi spørreskjema (FACT-An Anemia subscale) som måler 13 fatigue-assosierte elementer (FACT-F Fatigue subscale) og syv ikke-fatigue-relaterte elementer.
Hvert element scores ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala (0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Litt; 2 = Litt; 3 = Ganske mye; og 4 = Veldig mye).
FAKTA-En total poengsum beregnes ved å legge alle FAKTA-An-underskalaene sammen.
Den totale poengsummen varierer fra 0-188 med høyere poengsum som representerer bedre QOL.
|
Grunnlinje og dag 85 og 169
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Robert Peter P Gale, MD, Ph.D., Celgene Corporation
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Tefferi A, Al-Ali HK, Barosi G, Devos T, Gisslinger H, Jiang Q, Kiladjian JJ, Mesa R, Passamonti F, McMullin MF, Ribrag V, Schiller G, Vannucchi AM, Zhou D, Reiser D, Zhong J, Gale RP. A randomized study of pomalidomide vs placebo in persons with myeloproliferative neoplasm-associated myelofibrosis and RBC-transfusion dependence. Leukemia. 2017 Apr;31(4):896-902. doi: 10.1038/leu.2016.300. Epub 2016 Oct 24. Erratum In: Leukemia. 2017 May;31(5):1252.
- Begna KH, Pardanani A, Mesa R, Litzow MR, Hogan WJ, Hanson CA, Tefferi A. Long-term outcome of pomalidomide therapy in myelofibrosis. Am J Hematol. 2012 Jan;87(1):66-8. doi: 10.1002/ajh.22233. Epub 2011 Nov 12.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
8. september 2010
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. januar 2013
Studiet fullført (FAKTISKE)
15. mai 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. juli 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. august 2010
Først lagt ut (ANSLAG)
10. august 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
17. juli 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. juni 2019
Sist bekreftet
1. juni 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Benmargssykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Neoplasmer
- Primær myelofibrose
- Myeloproliferative lidelser
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Anti-infeksjonsmidler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Angiogenese-hemmere
- Angiogenesemodulerende midler
- Vekststoffer
- Veksthemmere
- Antibakterielle midler
- Leprostatiske midler
- Thalidomid
- Pomalidomid
Andre studie-ID-numre
- CC-4047-MF-002
- 2010-018965-42 (EUDRACT_NUMBER)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .