A pomalidomid vizsgálata mieloproliferatív daganatokkal összefüggő mielofibrózisban és vörösvértest-transzfúzió-függőségben szenvedő betegeknél (RESUME)
2019. június 24. frissítette: Celgene
3. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat a pomalidomid hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítására myeloproliferatív daganatokkal összefüggő mielofibrózisban és vörösvérsejt-transzfúzió-függőségben szenvedő betegeknél
E vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a pomalidomid biztonságos és hatékony-e a vörösvértest-transzfúziós függőség visszafordításában myeloproliferatív neoplazmával (MPN) összefüggő mielofibrózisban szenvedő betegeknél (globális vizsgálat), valamint az MPN-ben szenvedő kínai vérszegénység visszafordításában. kapcsolódó mielofibrózis és súlyos vérszegénység, amely nem részesül vörösvértest-transzfúzióban (csak kínai kiterjesztett vizsgálat)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A többközpontú globális vizsgálatot 15 országban végezték, köztük Ausztráliában, Ausztriában, Belgiumban, Kanadában, Kínában, Franciaországban, Németországban, Olaszországban, Japánban, Hollandiában, Oroszországban, Spanyolországban, Svédországban, az Egyesült Királyságban és az Egyesült Államokban. A globális vizsgálatba myeloproliferatív neoplazmával (MPN) társuló mielofibrózissal és vörösvértest-transzfúzió-függőséggel küzdő résztvevőket vontak be. A résztvevőket véletlenszerűen osztották be, hogy vakon kapjanak pomalidomidot vagy placebót.
A globális vizsgálatban részt vevő országok többségében a vörösvértest-transzfúziót általában 80-90 g/l alatti hemoglobinszint esetén adják. Kínában ritkán adnak vörösvértest-transzfúziót, kivéve, ha a hemoglobinszint <60 g/l. Következésképpen néhány MPN-asszociált mielofibrózisban szenvedő kínai felel meg a globális tanulmány vörösvértest-transzfúzió-függőségi kritériumainak. Egy Kína-specifikus kiterjesztést fejlesztettek ki annak tesztelésére, hogy a pomalidomid képes-e javítani a súlyos vérszegénységet (ez a hemoglobin < 80 g/l ≥ 84 napig azoknál a személyeknél, akik nem kapnak vörösvértest-transzfúziót).
A Kína-specifikus kiterjesztett vizsgálat egy egykarú, nyílt vizsgálatból állt MPN-hez társuló mielofibrózisban és súlyos vérszegénységben szenvedő felnőtteknél, akik nem részesültek vörösvértest-transzfúzióban, azzal a céllal, hogy leírják az anémia válasz gyakoriságát.
A fő vizsgálatban szereplő globális (kezelési szándék [ITT] és biztonság) populáció és a kínai kiterjesztésű (ITT és biztonság) populáció kölcsönösen kizárják egymást.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
267
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Graz, Ausztria, A-8036
- Medizinische Universitatklinik Graz
-
Innsbruck, Ausztria, A-6020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
Vienna, Ausztria, A-1190
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
New South Wales
-
Gosford, New South Wales, Ausztrália, 2250
- Gosford Hospital
-
St. Leonards, New South Wales, Ausztrália, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
Victoria
-
Frankston, Victoria, Ausztrália, 3199
- Frankston Hospital
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Brugge, Belgium, 8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan
-
Charleroi, Belgium, 6000
- Grand Hôpital de Charleroi
-
Leuven, Belgium, 3000
- Universitaire Ziekenhuis Leuven Gathuisberg
-
-
-
-
-
Belfast, Egyesült Királyság, BT9 7AB
- Belfast City Hospital
-
Glasgow, Egyesült Királyság, G12 0YN
- Beatson Oncology Centre
-
Headington, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital NHS Trust
-
London, Egyesült Királyság, W12 ONN
- Hammersmith Hospital
-
London, Egyesült Királyság, SE1 9RT
- St. Thomas Hospital
-
Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA School of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida Shands Cancer Center
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
- Mayo Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Egyesült Államok, 11212
- Mount Sinai School of Medicine Brookdale University Hospital
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Ruttenberg Treatment Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Medicine Taussig Cancer Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok, 57105
- Avera Hematology and Transplant
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
-
-
-
La Tronche, Franciaország, 38043
- Hopital Albert Michallon
-
Lille, Franciaország, 59020
- Hopital Saint Vincent de Paul
-
Limoges, Franciaország, 87042
- CHU Dupuytren
-
Paris, Franciaország, 75475
- Hôpital Saint-Louis
-
Pessac, Franciaország, 33604
- CHRU - Hôpital du Haut Lévêque
-
Strasbourg, Franciaország, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg, CHU Haute-Pierre
-
Toulouse, Franciaország, 31059
- Hopital Purpan
-
Villejuif, Franciaország, 94805
- Institut Gustave Roussy
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1081 HV
- VU University Medical Center
-
Rotterdam, Hollandia, 3015 CE
- Erasmus Medish Centrum
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CX
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Bunkyou-ku, Japán, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Fukuoka City, Japán, 812-8582
- Kyushu University Hospital
-
Isehara City, Japán, 259-1193
- Tokai University Hospital
-
Kyoto City, Japán, 606-8507
- Kyoto University Hospital
-
Nagasaki City, Japán, 852-8501
- Nagasaki University Hospital
-
Shinjuku, Japán, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Montreal,, Kanada
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G lz2
- Cross Cancer Institute
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kína, 100044
- Peking University People's Hospital
-
Beijing, Kína, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
Jiangsu, Kína, 210029
- Jiangsu Province Hospital
-
Shanghai, Kína, 200025
- Shanghai Ruijin Hospital
-
Sichuan, Kína, 610041
- West China Hospital, Sichuan University
-
Tianjin, Kína, 300041
- Blood Disease Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Rzeszow, Lengyelország, 35-055
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. F.Chopina
-
Szczecin, Lengyelország, 71-242
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 PAM
-
Warsaw, Lengyelország, 02-507
- Centralny Szpital Kliniczny MSWiA
-
-
-
-
-
Aachen, Németország, 52074
- Universitätsklinikum Aachen
-
Hannover, Németország, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Leipzig, Németország, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Minden, Németország, 32429
- Johannes Wesling Klinikum Minden
-
Ulm, Németország, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
-
-
-
Bari, Olaszország, 70124
- Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale Policlinico Di Bari
-
Bergamo, Olaszország, 24128
- Ospedali Riuniti di Bergamo
-
Firenze, Olaszország, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Napoli, Olaszország, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli
-
Orbassano, Olaszország, 10043
- Azienda Ospedaliera San Luigi Gonzaga
-
Pavia, Olaszország, 27100
- IRCCS Fondazione Policlinico San Matteo, Universita di Pavia, Centro per lo Studio della Mielofibrosi
-
Pavia, Olaszország, 27100
- IRCCS Fondazione Policlinico San Matteo, Universita di Pavia, Ematologia
-
Varese, Olaszország, 21100
- Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi Varese
-
-
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció, 125167
- Russian Scientific Haematology Centre
-
Saint-Petersburg, Orosz Föderáció, 191024
- Federal State Institution Russian Scientific-research Institute of Hematology and Transfusiology of Federal Medical-Biological Agency of Russia
-
Saint-Petersburg, Orosz Föderáció, 196022
- State Pavlov Medical University
-
Saint-Petersburg, Orosz Föderáció, 197341
- Federal State Institution "Federal Centre of Heart, Blood and Endocrinology of Rosmedtechnologies named after V.A. Almazov"
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
-
Majadahonda, Spanyolország, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
Salamanca, Spanyolország, 37007
- Hospital Clínico de Salamanca
-
Valencia, Spanyolország, 46010
- Hospital Clínico de Valencia
-
-
-
-
-
Lund, Svédország, 22185
- Skane University Hospital
-
Stockholm, Svédország, 14185
- Karolinska University Hospital Huddinge
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥ 18 év
- Mieloproliferatív neoplazmával (MPN) kapcsolatos mielofibrózis
VVT-transzfúzió-függőség (globális tanulmány):
- Átlagos vörösvértest-transzfúziós gyakoriság ≥ 2 egység/28 nap, legalább a véletlenszerű besorolást közvetlenül megelőző 84 napon át. Nem lehet 42 napnál hosszabb szünet ≥ 1 vörösvértest-transzfúzió nélkül.
- Csak a hemoglobin ≤ 90 g/l³ esetén adott vörösvértest-transzfúziókat értékelik.
a jogosultság megállapítása.
- A vérzés miatti vörösvértest-transzfúziókat nem pontozzák a jogosultság meghatározásakor.
A kemoterápia által kiváltott vérszegénység miatti vörösvértest-transzfúziókat nem pontozzák a jogosultság meghatározásakor.
- Súlyos vérszegénység (Kína-specifikus kiterjesztése):
- ≥ 2 hemoglobinkoncentráció ≤ 80 g/l ≥ 84 napig közvetlenül a beiratkozás napja előtt.
Nincs vörösvértest-transzfúzió a beiratkozást megelőző 6 hónapon belül.
- Hemoglobin ≤ 130 g/l randomizáláskor (globális vizsgálat); ≤ 80 g/L a Kína-specifikus kiterjesztésre való beiratkozáskor.
- Csontvelő biopszia 6 hónapon belül (csak globális vizsgálat).
- Nem megfelelő vérsejt- vagy csontvelő-allotranszplantátum, eritropoetin és androgén szteroidok fogadására
- Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítményi állapota ≤ 2.
- Fogadja el, hogy betartja a terhességre vonatkozó óvintézkedéseket, amint azt a protokoll megköveteli.
- Fogadja el, hogy a pomalidomid teratogén és egyéb kockázataival kapcsolatos tanácsadásban részesül.
- Fogadja el, hogy nem ad vért vagy spermát.
Kizárási kritériumok:
- Előzetes vérsejt vagy csontvelő allotranszplantáció.
- Gyógyszerek alkalmazása MPN-hez kapcsolódó mielofibrózis kezelésére ≤ 30 nappal a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt.
- Eritropoetinnel vagy androgén szteroidokkal végzett kezelés ≤ 84 nappal a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt.
- Az MPN-hez kapcsolódó mielofibrózistól eltérő okok miatti vérszegénység.
- Terhes vagy szoptató nőstények.
- Több mint 10% blasztok csontvelő-vizsgálattal vagy több mint 10% blaszt a vérben legalább 8 hétig tartó egymást követő mérések során
A vizsgált betegségtől eltérő rosszindulatú daganatok a kórtörténetében, kivéve, ha az alany legalább 5 éve mentes a rosszindulatú daganattól, az alábbi kivételekkel:
- A méhnyak in situ carcinoma
- Az emlő in situ karcinóma
- A prosztatarák véletlenszerű szövettani lelete (T 1a vagy T 1b TNM [tumor, nodes, metastasis] klinikai stádiumrendszerrel)
- Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés, aktív hepatitis B vírus (HBV) vagy hepatitis C vírus (HCV) fertőzések.
- Előzetes pomalidomid kezelés.
- Allergiás reakció vagy bőrkiütés talidomiddal vagy lenalidomiddal végzett kezelés után
Az alábbi laboratóriumi eltérések bármelyike:
- Neutrophilek < 0,5x10^9 /L
- Vérlemezkék < 25 x 10^9 /L
- Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (vesefunkció) < 30 ml/perc/1,73 m²
- Aszpartát aminotranszferáz (AST) és alanin transzamináz (ALT) > a normálérték felső határának 3,0-szorosa (ULN)
- Összes bilirubin ≥ 4 x ULN;
- Nem kontrollált hyperthyreosis vagy hypothyreosis.
- Mélyvénás trombózis (DVT) vagy tüdőembólia (PE) < 6 hónappal a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt
- Klinikailag fontos szívbetegség az elmúlt 6 hónapban
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: KETTŐS
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Pomalidomid 0,5 mg
A résztvevők 0,5 mg/nap pomalidomidot kaptak szájon át legalább 168 napon keresztül, kivéve, ha elfogadhatatlan mellékhatások vagy betegség progressziója volt. Azok a résztvevők, akik függetlenek voltak a vörösvértest-transzfúziótól, vagy klinikai előnyt tapasztaltak (ami a VVT-transzfúzió gyakoriságának ≥ 50%-os csökkenése a kiindulási értékhez képest az előző 84 napos intervallumban), továbbra is kaphatták a pomalidomidot mindaddig, amíg a vörösvértest-transzfúziós függetlenség megszűnik, vagy a klinikai tünetek megszűnnek. előnyt, vagy a kezelés megszakításának egyéb kritériumait alkalmazzák. |
Pomalidomide 0,5 mg kapszula szájon át naponta egyszer.
Immunmoduláló szer, amely bizonyítottan hatékony az MNP-vel összefüggő mielofibrózissal összefüggő vörösvértest-transzfúzió-függő betegek kezelésében.
Más nevek:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
A résztvevők szájon át adott placebót kaptak legalább 168 napon keresztül, kivéve, ha elfogadhatatlan mellékhatások vagy betegség progressziója volt. Azok a résztvevők, akik függetlenek voltak a vörösvértest-transzfúziótól, vagy klinikai előnyöket tapasztaltak, továbbra is kaphattak placebót, amíg a vvt-transzfúziótól független válasz vagy klinikai előny megszűnik, vagy a kezelés megszakításának egyéb kritériumait alkalmazzák. |
Placebo Összehasonlító hatóanyaggal; Placebo kapszula szájon át naponta egyszer
|
|
KÍSÉRLETI: Kína kiterjesztés: Pomalidomide 0,5 mg
A résztvevők 0,5 mg/nap pomalidomidot kaptak szájon át legalább 168 napon keresztül, kivéve, ha elfogadhatatlan mellékhatások, a betegség progressziója vagy vörösvértest-transzfúzióban részesültek. Azok a résztvevők, akiknél anémia választ tapasztaltak, folytathatták a kezelést mindaddig, amíg a válasz megszűnt, vagy a kezelés megszakításának egyéb kritériumait alkalmazták. |
Pomalidomide 0,5 mg kapszula szájon át naponta egyszer.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik elérték a vörösvértest-transzfúzió függetlenségét
Időkeret: 168 nap
|
A vörösvértest-transzfúzió függetlenségét úgy határozták meg, mint a vörösvértest-transzfúzió hiányát bármely egymást követő 84 napos intervallumban.
|
168 nap
|
|
Kína kiterjesztése: azoknak a résztvevőknek a száma, akik ≥ 15 g/l hemoglobinszint-növekedést értek el az alapértékhez képest ≥ 84 egymást követő napon keresztül
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a kezelés abbahagyásáig; A kezelés medián időtartama 24,0 hét volt.
|
A kínai kiterjesztett vizsgálatban a választ úgy határozták meg, hogy a hemoglobinszint ≥ 15 g/l-rel a kiindulási érték fölé emelkedett (vvt-transzfúzió hiányában) ≥ 84 egymást követő napon keresztül.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a kezelés abbahagyásáig; A kezelés medián időtartama 24,0 hét volt.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Általános túlélés
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig; A medián követési idő 19,1 hónap volt a 0,5 mg-os pomalidomid-karon és 17,6 hónap a placebo-karon.
|
A véletlenszerű besorolástól a haláláig vagy a legkésőbbi időpontig tartó idő, amikor a résztvevőkről ismert, hogy életben vannak.
A teljes túlélést Kaplan-Meier módszerrel elemeztük; azokat a résztvevőket, akik életben voltak vagy elvesztették a nyomon követést, a legkésőbbi életben maradásuk időpontjában cenzúrázták.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig; A medián követési idő 19,1 hónap volt a 0,5 mg-os pomalidomid-karon és 17,6 hónap a placebo-karon.
|
|
A vörösvértest-transzfúzió függetlenségének időtartama
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az utolsó adag utáni 28 napig, az adatok 2013. január 16-i határidejétől; A kezelés medián időtartama 23,6 hét volt a pomalidomid-karon és 23,9 hét a placebo-karon.
|
A VVT-transzfúzió függetlenségének időtartama az az idő, amely az első VVT-transzfúziós függetlenség kezdetétől a másik VVT-transzfúzió időpontjáig terjed, legalább 84 nappal a transzfúziós függetlenség kezdete után.
A vörösvértest-transzfúzió függetlenségének időtartamát Kaplan-Meier módszerrel elemeztük.
Az adatokat a kezelési szakasz végén cenzúrázták azon résztvevők esetében, akik nem kaptak újabb vörösvértest-transzfúziót a transzfúziós függetlenség kezdete után a kezelési fázis végére.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az utolsó adag utáni 28 napig, az adatok 2013. január 16-i határidejétől; A kezelés medián időtartama 23,6 hét volt a pomalidomid-karon és 23,9 hét a placebo-karon.
|
|
Ideje a vörösvértest-transzfúzió függetlenségéhez
Időkeret: 168 nap
|
A válaszreakcióig eltelt időt a vizsgálati gyógyszer első adagjától az első válasz kezdetéig mértük.
A válasz kezdő dátuma az VVT-transzfúzió utolsó dátuma után egy nappal volt meghatározva azon résztvevők esetében, akik az első adag után VVT-transzfúziót kaptak, és a vizsgálati gyógyszer első adagjának dátuma azoknál a résztvevőknél, akik nem kaptak VVT-t. - transzfúziók a vizsgálati gyógyszer első adagját követő 84 napon belül.
|
168 nap
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az utolsó adag utáni 28 napig; A medián kezelés időtartama 23,7 hét volt a pomalidomid-karon, 23,9 hét a placebo-karon, és 24,0 hét a kínai kiterjesztésű pomalidomid-karon.
|
A TEAE olyan nemkívánatos esemény (AE), amely a vizsgált gyógyszer első adagja után vagy azt követően kezdődik.
Az egyes nemkívánatos események súlyosságát a Nemzeti Rákkutató Intézet (NCI) Általános Nemkívánatos események Terminológiai Kritériumai (CTCAE) 4.0-s verziója és a következő skála szerint osztályozták: 1. fokozat = enyhe (átmeneti vagy enyhe kényelmetlenség; nincs korlátozás az aktivitásban); nincs szükség orvosi beavatkozásra/terápiára); 2. fokozat = Közepes (enyhe vagy közepes aktivitáskorlátozás, némi segítségre lehet szükség; minimális orvosi beavatkozás/terápia szükséges); 3. fokozat = Súlyos (kifejezett tevékenységkorlátozás, általában segítségre van szükség; orvosi beavatkozás/terápia szükséges, kórházi kezelés lehetséges); 4. fokozat = Életveszélyes (szélsőséges tevékenységkorlátozás, jelentős segítség vagy orvosi beavatkozás/terápia szükséges, kórházi vagy hospice ellátás valószínű); 5. fokozat = Halál, kábítószerrel kapcsolatos (kapcsolódó) nemkívánatos események azok, amelyekről a vizsgáló azt gyanítja, hogy a vizsgálati gyógyszer adásával kapcsolatosak.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az utolsó adag utáni 28 napig; A medián kezelés időtartama 23,7 hét volt a pomalidomid-karon, 23,9 hét a placebo-karon, és 24,0 hét a kínai kiterjesztésű pomalidomid-karon.
|
|
Egészségügyi erőforrások felhasználása
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az utolsó adag utáni 28 napig, az adatok 2013. január 16-i határidejétől; A kezelés medián időtartama 23,6 hét volt a pomalidomid-karon és 23,9 hét a placebo-karon.
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az utolsó adag utáni 28 napig, az adatok 2013. január 16-i határidejétől; A kezelés medián időtartama 23,6 hét volt a pomalidomid-karon és 23,9 hét a placebo-karon.
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az EuroQoL-5D (EQ-5D) egészségügyi index pontszámában
Időkeret: Alapállapot és 85. és 169. nap
|
Az EQ-5D egy szabványosított, résztvevők által értékelt kérdőív az egészséggel kapcsolatos életminőség felmérésére.
Az EQ-5D két összetevőből áll: az EQ-5D állapotprofilból (leíró rendszer) és az EQ-5D vizuális analóg skálából (VAS).
Az egészségi állapot profiljához a résztvevők 5 dimenzióban értékelik a mai észlelt egészségi állapotukat: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/diszkomfort és szorongás/depresszió egy Likert-típusú skálán 1-től 3-ig, ahol 1 = „nincs probléma”. 2 = "néhány probléma", és 3 = "extrém probléma".
Az EQ-5D egészségügyi hasznossági indexet (HUI) az öt egészségi állapot tartomány pontszámából állították elő, és -0,594 (legrosszabb) és 1 (legjobb) elképzelhető egészségi állapot között mozog, a -0,594 pedig „tudattalan” egészségi állapotot jelent.
|
Alapállapot és 85. és 169. nap
|
|
Változás az alapvonaltól az EuroQoL-5D (EQ-5D) vizuális analóg skálán
Időkeret: Alapállapot és 85. és 169. nap
|
Az EQ-5D egy szabványosított, résztvevők által értékelt kérdőív az egészséggel kapcsolatos életminőség felmérésére.
Az EQ-5D két összetevőből áll: az EQ-5D állapotprofilból (leíró rendszer) és az EQ-5D vizuális analóg skálából (VAS).
A VAS-on a résztvevő 0-tól (elképzelhető legrosszabb egészségi állapot) 100-ig (elképzelhető legjobb egészségi állapot) egy soron értékeli egészségi állapotát.
|
Alapállapot és 85. és 169. nap
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a rákterápia-vérszegénység funkcionális értékelésében (FACT-An) összpontszám
Időkeret: Alapállapot és 85. és 169. nap
|
A FACT-An egy 47 tételből álló, rákspecifikus kérdőív, amely egy 27 elemből álló általános kérdőívből áll, amely az életminőség négy általános tartományát (fizikai, szociális/családi, érzelmi és funkcionális jólét) méri, és egy további 20- item anaemia kérdőív (FACT-An Anémia alskála), amely 13 fáradtsággal kapcsolatos elemet (FACT-F Fatigue alscale) és hét nem fáradtsággal kapcsolatos elemet mér.
Minden elemet egy 5-pontos Likert-értékelési skála segítségével értékelnek (0 = egyáltalán nem; 1 = kicsit; 2 = kissé; 3 = eléggé; és 4 = nagyon sok).
FACT-A összpontszám kiszámítása az összes FACT-An alskálák összeadásával történik.
Az összpontszám 0 és 188 között mozog, a magasabb pontszámok pedig jobb QOL-t jelentenek.
|
Alapállapot és 85. és 169. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Robert Peter P Gale, MD, Ph.D., Celgene Corporation
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Tefferi A, Al-Ali HK, Barosi G, Devos T, Gisslinger H, Jiang Q, Kiladjian JJ, Mesa R, Passamonti F, McMullin MF, Ribrag V, Schiller G, Vannucchi AM, Zhou D, Reiser D, Zhong J, Gale RP. A randomized study of pomalidomide vs placebo in persons with myeloproliferative neoplasm-associated myelofibrosis and RBC-transfusion dependence. Leukemia. 2017 Apr;31(4):896-902. doi: 10.1038/leu.2016.300. Epub 2016 Oct 24. Erratum In: Leukemia. 2017 May;31(5):1252.
- Begna KH, Pardanani A, Mesa R, Litzow MR, Hogan WJ, Hanson CA, Tefferi A. Long-term outcome of pomalidomide therapy in myelofibrosis. Am J Hematol. 2012 Jan;87(1):66-8. doi: 10.1002/ajh.22233. Epub 2011 Nov 12.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2010. szeptember 8.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2013. január 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2018. május 15.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2010. július 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. augusztus 9.
Első közzététel (BECSLÉS)
2010. augusztus 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2019. július 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. június 24.
Utolsó ellenőrzés
2019. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Neoplazmák
- Primer myelofibrosis
- Mieloproliferatív rendellenességek
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Fertőzésgátló szerek
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Angiogenezis gátlók
- Angiogenezist moduláló szerek
- Növekedést elősegítő anyagok
- Növekedésgátlók
- Antibakteriális szerek
- Leprosztatikus szerek
- Talidomid
- Pomalidomid
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CC-4047-MF-002
- 2010-018965-42 (EUDRACT_NUMBER)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .