Étude d'innocuité et d'efficacité des cellules souches mésenchymateuses dérivées du cordon ombilical et du placenta pour traiter l'anémie aplasique sévère

L'anémie aplasique sévère (AAS) est une affection qui implique un faible taux de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes sans preuve d'une autre maladie de la moelle osseuse. Les patients atteints d'anémie aplasique sévère produisent trop peu de cellules sanguines, ce qui provoque de la fatigue, des ecchymoses et des saignements faciles et une sensibilité aux infections. Dans de nombreux cas, la très faible numération globulaire résulte d'un processus auto-immun. Le propre système immunitaire du patient endommage ses cellules souches dans la moelle osseuse.

Bien que des médicaments immunosuppresseurs, tels que les corticostéroïdes, la CsA et l'ATG, aient été utilisés dans le traitement de l'AAS, de nombreuses études ont indiqué que le taux de réponse global à ces médicaments est inférieur à 60 %. De plus, les effets secondaires graves de ces médicaments immunosuppresseurs ont également été observés. La prise en charge des patients AAS reste donc insatisfaisante et des thérapies ciblées sont nécessaires. Il a été démontré que les MSC humaines isolées du cordon ombilical humain/placenta ont des propriétés immunosuppressives, stimulantes de l'hématopoïèse et de réparation des tissus. Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité de la transplantation de CSM chez les patients atteints d'AAS.

Cette étude durera 2 à 3 ans. Les participants seront répartis au hasard pour recevoir soit une greffe de CSM et une thérapie à la CsA (groupe expérimental), soit une thérapie à la CsA seule (groupe témoin). Les patients subiront une greffe de MSC au début de l'étude au jour 0. Après 3 mois, les patients recevront la deuxième greffe de MSC. Six et douze mois après la première greffe, les patients seront évalués.