Исследование безопасности и эффективности мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповины/плаценты, для лечения тяжелой апластической анемии

Тяжелая апластическая анемия (САА) — это состояние, при котором наблюдается низкий уровень эритроцитов, лейкоцитов и тромбоцитов без признаков другого заболевания костного мозга. У пациентов с тяжелой апластической анемией вырабатывается слишком мало клеток крови, что вызывает усталость, легкие кровоподтеки и кровотечения, а также восприимчивость к инфекциям. Во многих случаях очень низкие показатели крови являются результатом аутоиммунного процесса. Собственная иммунная система пациента повреждает их стволовые клетки в костном мозге.

Хотя иммунодепрессанты, такие как кортикостероиды, CsA и ATG, использовались при лечении SAA, многие исследования показали, что общий уровень ответа на эти препараты составляет менее 60%. Кроме того, также наблюдались серьезные побочные эффекты этих иммунодепрессантов. Таким образом, ведение пациентов с САА остается неудовлетворительным, и необходимы таргетные методы лечения. Было показано, что МСК человека, выделенные из пуповины/плаценты человека, обладают иммуносупрессивными, стимулирующими гемопоэз и свойствами восстановления тканей. В этом исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность трансплантации МСК у пациентов с САА.

Это исследование продлится от 2 до 3 лет. Участники будут случайным образом распределены для получения либо трансплантации МСК и терапии CsA (экспериментальная группа), либо только терапии CsA (контрольная группа). Пациентам будет проведена трансплантация МСК в начале исследования в день 0. Через 3 месяца пациенты получат вторую трансплантацию МСК. Через шесть и двенадцать месяцев после первой трансплантации пациенты будут обследованы.