脐带/胎盘来源的间充质干细胞治疗重症再生障碍性贫血的安全性和有效性研究

严重再生障碍性贫血 (SAA) 是一种涉及低水平红细胞、白细胞和血小板但没有其他骨髓疾病证据的病症。 重度再生障碍性贫血患者产生的血细胞过少，导致疲劳、容易瘀伤和出血，并且容易感染。 在许多情况下，极低的血细胞计数是由自身免疫过程引起的。 患者自身的免疫系统会破坏他们骨髓中的干细胞。

尽管皮质类固醇、CsA 和 ATG 等免疫抑制药物已被用于治疗 SAA，但许多研究表明对这些药物的总体反应率低于 60%。 此外，还观察到这些免疫抑制药物的严重副作用。 因此，SAA 患者的管理仍然不能令人满意，需要有针对性的治疗。 从人脐带/胎盘中分离出的人间充质干细胞已被证明具有免疫抑制、刺激造血和组织修复的特性。 本研究将评估 MSC 移植在 SAA 患者中的安全性和有效性。

这项研究将持续 2 至 3 年。 参与者将被随机分配接受 MSC 移植和 CsA 治疗（实验组）或单独接受 CsA 治疗（对照组）。 患者将在第 0 天研究开始时接受 MSC 移植。3 个月后，患者将接受第二次 MSC 移植。 在第一次移植后六个月和十二个月后，将对患者进行评估。