Napanuorasta/istukasta peräisin olevien mesenkymaalisten kantasolujen turvallisuus- ja tehokkuustutkimus vaikean aplastisen anemian hoidossa
Vaiheen II tutkimus napanuorasta/istukasta peräisin olevista mesenkymaalisista kantasoluista SAA:n hoitamiseksi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaikea aplastinen anemia (SAA) on tila, johon liittyy alhainen punasolujen, valkosolujen ja verihiutaleiden määrä ilman näyttöä toisesta luuydinsairaudesta. Potilaat, joilla on vaikea aplastinen anemia, tuottavat liian vähän verisoluja, mikä aiheuttaa väsymystä, helposti mustelmia ja verenvuotoa sekä alttiutta infektioille. Monissa tapauksissa erittäin alhaiset veriarvot johtuvat autoimmuuniprosessista. Potilaan oma immuunijärjestelmä vahingoittaa luuytimessä olevia kantasoluja.
Vaikka immuunivastetta heikentäviä lääkkeitä, kuten kortikosteroideja, CsA:ta ja ATG:tä, on käytetty SAA:n hoidossa, monet tutkimukset ovat kuitenkin osoittaneet, että näiden lääkkeiden kokonaisvaste on alle 60 %. Lisäksi näiden immuunivastetta heikentävien lääkkeiden vakavia sivuvaikutuksia on havaittu. SAA-potilaiden hoito on siksi edelleen epätyydyttävää ja kohdennettuja hoitoja tarvitaan. Ihmisen napanuorasta/istukasta eristetyillä ihmisen MSC:illä on osoitettu olevan immunosuppressiivisia, hematopoieesia stimuloivia ja kudoksia korjaavia ominaisuuksia. Tässä tutkimuksessa arvioidaan MSC-siirron turvallisuutta ja tehokkuutta SAA-potilailla.
Tämä tutkimus kestää 2-3 vuotta. Osallistujat määrätään satunnaisesti saamaan joko MSC-siirtoa ja CsA-hoitoa (kokeellinen ryhmä) tai pelkkä CsA-hoito (kontrolliryhmä). Potilaille tehdään MSC-siirto tutkimuksen alussa päivänä 0. 3 kuukauden kuluttua potilaat saavat toisen MSC-siirron. Kuuden ja kahdentoista kuukauden kuluttua ensimmäisestä siirrosta potilaat arvioidaan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kiina, 250033
- Rekrytointi
- Department of Hematology of the 2nd Hospital of Shandong University
-
Ottaa yhteyttä:
- chengyun zheng, Ph. D
- Puhelinnumero: +86-531-85875635
- Sähköposti: chengyun.zheng@ki.se
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas, jonka ikä on 18–80 vuotta, suunnittelee MSC-infuusiota.
- Aplastisen anemian diagnoosistandardi on Kiinan kotimaisen AA-luokituksen mukaan vuodelta 1987.
- Potilailla tulee olla ECOG 0-2.
- Ei kohtalaista tai vaikeaa elimen toimintahäiriötä: ejektiofraktio > 45 %; Kreatiniini <176 umol/l.
- Ei aktiivista vakavaa virus- tai sieni-infektiota.
- Jokaisen potilaan on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Psykiatrinen tila, joka rajoittaisi tietoon perustuvaa suostumusta.
- HIV-positiivinen
- Positiivinen raskaustesti
- Potilas on ilmoittautunut toiseen kliiniseen tutkimukseen viimeisten 4 viikon aikana.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ihmisen napanuorasta peräisin olevat MSC:t ja syklosporiini
Ihmisen napanuorasta johdetut MSC:t annoksella 1,0E+6 MSC/kg, toistettuna kolmen kuukauden välein 2 syklin ajan ja CsA 5 mg/kg po 12 kuukauden ajan
|
1,0E+6 MSC/kg, laskimonsisäinen tippa ja toista annostelemaan kolmen kuukauden välein 2 syklin ajan ja siklosporiini A 5 mg/kg po 12 kuukauden ajan
|
|
Active Comparator: syklosporiini A
syklosporiini A annoksella 5 mg CsA/kg
|
syklosporiini A 5 mg/kg po 12 kuukauden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SAA:n kliiniset oireet
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Anemiaoireita, verenvuotoa ja infektiota havaitaan pääosin joka kuukausi MSC:n siirron jälkeen vuoden ajan.
|
1 vuosi
|
|
Verisolujen määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Verisolujen määrä, joka sisältää valkosoluja, neu-soluja, punasoluja, Hb:tä, PLT:tä ja retikulosyyttejä, testataan pääosin kuukausittain MSC-siirron jälkeen vuoden ajan.
|
1 vuosi
|
|
Luun lainaushemosytologia
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Luulainaussytomorfologinen tutkimus testataan 3 kuukauden välein MSC:iden siirron jälkeen vuoden ajan.
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus systeemisestä T-säätelysolupopulaatiosta ja T-lymfosyyttialaryhmistä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
T-säätelysolupopulaation ja T-lymfosyyttialaryhmien prosenttiosuudet ääreisveressä testataan 3 kuukauden välein MSC:iden siirron jälkeen vuoden ajan.
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: chengyun zheng, Ph. D, Department of Hematology of the 2nd Hospital of Shandong University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Luuytimen vajaatoiminnan häiriöt
- Anemia
- Anemia, Aplastinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Entsyymin estäjät
- Reumaattiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Dermatologiset aineet
- Antifungaaliset aineet
- Kalsineuriinin estäjät
- Syklosporiini
- Syklosporiinit
Muut tutkimustunnusnumerot
- kongdx
- No. 30670903 (Muu tunniste: National Natural Science Foundation of China)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .