Studie bezpečnosti a účinnosti mezenchymálních kmenových buněk získaných z pupečníkové šňůry/placenty k léčbě těžké aplastické anémie
Fáze II studie mezenchymálních kmenových buněk získaných z pupečníkové šňůry/placenty k léčbě SAA
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Těžká aplastická anémie (SAA) je stav, který zahrnuje nízkou hladinu červených krvinek, bílých krvinek a krevních destiček bez známek jiného onemocnění kostní dřeně. Pacienti s těžkou aplastickou anémií produkují příliš málo krvinek, což způsobuje únavu, snadnou tvorbu modřin a krvácení a náchylnost k infekcím. V mnoha případech je velmi nízký krevní obraz výsledkem autoimunitního procesu. Vlastní imunitní systém pacienta poškozuje jeho kmenové buňky v kostní dřeni.
I když se při léčbě SAA používají imunosupresivní léky, jako jsou kortikosteroidy, CsA a ATG, mnoho studií ukázalo, že celková míra odpovědi na tyto léky je nižší než 60 %. Kromě toho byly také pozorovány závažné vedlejší účinky těchto imunosupresivních léků. Léčba pacientů s SAA proto zůstává neuspokojivá a je zapotřebí cílená terapie. Bylo prokázáno, že lidské MSC izolované z lidské pupeční šňůry/placenty mají imunosupresivní, stimulující hematopoézu a reparační vlastnosti tkáně. Tato studie bude hodnotit bezpečnost a účinnost transplantace MSC u pacientů s SAA.
Toto studium bude trvat 2 až 3 roky. Účastníci budou náhodně rozděleni tak, aby podstoupili buď transplantaci MSC a terapii CsA (experimentální skupina) nebo samotnou terapii CsA (kontrolní skupina). Pacienti podstoupí transplantaci MSC na začátku studie v den 0. Po 3 měsících pacienti dostanou druhou transplantaci MSC. Po šesti a dvanácti měsících od první transplantace budou pacienti hodnoceni.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: chengyun zheng, Ph. D
- Telefonní číslo: +86-531-85875635
- E-mail: chengyun.zheng@ki.se
Studijní místa
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Čína, 250033
- Nábor
- Department of Hematology of the 2nd Hospital of Shandong University
-
Kontakt:
- chengyun zheng, Ph. D
- Telefonní číslo: +86-531-85875635
- E-mail: chengyun.zheng@ki.se
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk pacienta 18~80 let s plánem infuze MSC.
- Standard diagnostiky aplastické anémie je podle čínské domácí klasifikace AA z roku 1987.
- Pacienti musí mít ECOG 0~2.
- Žádná středně závažná nebo závažná orgánová dysfunkce: Ejekční frakce > 45 %; Kreatinin <176 umol/l.
- Žádná aktivní závažná virová nebo plísňová infekce.
- Každý pacient musí podepsat písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Psychiatrický stav, který by omezoval informovaný souhlas.
- HIV pozitivní
- Pozitivní těhotenský test
- Pacient se zapsal do další klinické studie během posledních 4 týdnů.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: MSC pocházející z lidské pupečníkové šňůry a cyklosporin
MSC pocházející z lidské pupečníkové šňůry v dávce 1,0E+6 MSC/kg, opakované pro aplikaci každé tři měsíce po 2 cykly a CsA 5 mg/kg po po dobu 12 měsíců
|
1,0E+6 MSC/kg, IV kapka a opakování pro aplikaci jednou za tři měsíce po dobu 2 cyklů a cyklosporin A 5 mg/kg po po dobu 12 měsíců
|
|
Aktivní komparátor: cyklosporin A
cyklosporin A v dávce 5 mg CsA/kg
|
cyklosporin A 5 mg/kg po po dobu 12 měsíců
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinické příznaky SAA
Časové okno: 1 rok
|
Příznaky anémie, krvácení a infekce budou pozorovány hlavně každý měsíc po transplantaci MSC po dobu jednoho roku.
|
1 rok
|
|
Počet krvinek
Časové okno: 1 rok
|
Počet krvinek, které obsahují WBC, Neu, RBC, Hb, PLT a retikulocyty, se bude testovat hlavně měsíčně po transplantaci MSC po dobu jednoho roku
|
1 rok
|
|
Hemocytologie kostí
Časové okno: 1 rok
|
Cytomorfologické vyšetření kostní výpůjčky bude testováno každé 3 měsíce po transplantaci MSC po dobu jednoho roku.
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento systémové populace T regulačních buněk a podskupin T lymfocytů
Časové okno: 1 rok
|
Procento populace T regulačních buněk a podskupin T lymfocytů v periferní krvi bude testováno každé 3 měsíce po transplantaci MSC po dobu jednoho roku.
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: chengyun zheng, Ph. D, Department of Hematology of the 2nd Hospital of Shandong University
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Anémie
- Anémie, Aplastic
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Inhibitory enzymů
- Antirevmatika
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Dermatologická činidla
- Antifungální látky
- Inhibitory kalcineurinu
- Cyklosporin
- Cyklosporiny
Další identifikační čísla studie
- kongdx
- No. 30670903 (Jiný identifikátor: National Natural Science Foundation of China)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .