Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af navlestrengs-/placenta-afledte mesenkymale stamceller til behandling af svær aplastisk anæmi
Fase II undersøgelse af navlestreng/placenta-afledte mesenkymale stamceller til behandling af SAA
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Svær aplastisk anæmi (SAA) er en tilstand, der involverer et lavt niveau af røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader uden tegn på en anden knoglemarvssygdom. Patienter med svær aplastisk anæmi producerer for få blodlegemer, hvilket forårsager træthed, let blå mærker og blødninger og modtagelighed for infektioner. I mange tilfælde skyldes de meget lave blodtal en autoimmun proces. Patientens eget immunsystem beskadiger deres stamceller i knoglemarven.
Selvom immunsupprimerende lægemidler, såsom kortikosteroider, CsA og ATG, er blevet brugt i behandlingen af SAA, har mange undersøgelser dog vist, at den samlede responsrate på disse lægemidler er mindre end 60 %. Derudover er de alvorlige bivirkninger af disse immunsupprimerende lægemidler også blevet observeret. Behandlingen af SAA-patienter er derfor fortsat utilfredsstillende, og der er behov for målrettede behandlinger. Humane MSC'er isoleret fra human navlestreng/placenta har vist sig at have immunsuppressive, stimulerende hæmatopoiese og vævsreparerende egenskaber. Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af MSC-transplantation hos SAA-patienter.
Denne undersøgelse vil vare 2 til 3 år. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage enten MSC-transplantation og CsA-terapi (eksperimentel gruppe) eller CsA-terapi alene (kontrolgruppe). Patienterne vil gennemgå MSC-transplantation ved starten af undersøgelsen på dag 0. Efter 3 måneder vil patienterne modtage den anden MSC-transplantation. Efter seks og tolv måneder fra den første transplantation vil patienterne blive evalueret.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: chengyun zheng, Ph. D
- Telefonnummer: +86-531-85875635
- E-mail: chengyun.zheng@ki.se
Studiesteder
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kina, 250033
- Rekruttering
- Department of Hematology of the 2nd Hospital of Shandong University
-
Kontakt:
- chengyun zheng, Ph. D
- Telefonnummer: +86-531-85875635
- E-mail: chengyun.zheng@ki.se
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patient i alderen 18~80 år med plan om at infundere MSC'er.
- Standarden for diagnose af aplastisk anæmi er i henhold til kinesisk indenlandsk klassificering af AA for 1987.
- Patienter skal have en ECOG 0~2.
- Ingen moderat eller svær organdysfunktion: Udstødningsfraktion >45%; Kreatinin <176 umol/L.
- Ingen aktiv alvorlig virus- eller svampeinfektion.
- Hver patient skal underskrive skriftligt informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Psykiatrisk tilstand, der ville begrænse informeret samtykke.
- HIV-positiv
- Positiv graviditetstest
- Patienten har tilmeldt sig et andet klinisk forsøgsstudie inden for de sidste 4 uger.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Enkelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Humane navlestrengs-afledte MSC'er og cyclosporin
Humane navlestrengs-afledte MSC'er i en dosis på 1,0E+6 MSC/kg, gentaget til påføring hver tredje måned i 2 cyklusser og CsA 5mg/kg po i 12 måneder
|
1.0E+6 MSC/kg, IV drop og gentag for at påføre hver tredje måned i 2 cyklusser og cyclosporin A 5mg/kg po i 12 måneder
|
|
Aktiv komparator: cyclosporin A
cyclosporin A i en dosis på 5 mg CsA/kg
|
cyclosporin A 5mg/kg po i 12 måneder
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
SAA kliniske symptomer
Tidsramme: 1 år
|
Symptomer på anæmi, blødning og infektion vil primært blive observeret hver måned efter transplantation af MSC'er i et år.
|
1 år
|
|
Antallet af blodlegemer
Tidsramme: 1 år
|
Antallet af blodlegemer, som indeholder WBC, Neu, RBC, Hb, PLT og retikulocyt, vil primært blive testet månedligt efter transplantation af MSC'er i et år
|
1 år
|
|
Knoglelånshæmocytologi
Tidsramme: 1 år
|
Knoglelånscytomorfologisk undersøgelse vil blive testet hver 3. måned efter transplantation af MSC'er i et år.
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af systemisk T-regulatorisk cellepopulation og T-lymfocytundergrupper
Tidsramme: 1 år
|
Procentdele af T-regulerende cellepopulation og T-lymfocytundergrupper i perifert blod vil blive testet hver 3. måned efter transplantation af MSC'er i et år.
|
1 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: chengyun zheng, Ph. D, Department of Hematology of the 2nd Hospital of Shandong University
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Knoglemarvssygdomme
- Hæmatologiske sygdomme
- Knoglemarvssvigtsforstyrrelser
- Anæmi
- Anæmi, aplastisk
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infektionsmidler
- Enzymhæmmere
- Antirheumatiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Dermatologiske midler
- Antifungale midler
- Calcineurin-hæmmere
- Cyclosporin
- Cyclosporiner
Andre undersøgelses-id-numre
- kongdx
- No. 30670903 (Anden identifikator: National Natural Science Foundation of China)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .