Köldökzsinór/placentából származó mezenchimális őssejtek biztonságossági és hatékonysági vizsgálata a súlyos aplasztikus anémia kezelésére

A súlyos aplasztikus anémia (SAA) olyan állapot, amely a vörösvértestek, fehérvérsejtek és vérlemezkék alacsony szintjével jár, anélkül, hogy más csontvelő-betegségre utalna. A súlyos aplasztikus anémiában szenvedő betegek túl kevés vérsejtet termelnek, ami fáradtságot, könnyű zúzódásokat és vérzést, valamint fertőzésekre való hajlamot okoz. Sok esetben a nagyon alacsony vérszám egy autoimmun folyamat eredménye. A páciens saját immunrendszere károsítja a csontvelőben lévő őssejtjeit.

Bár immunszuppresszív gyógyszereket, például kortikoszteroidokat, CsA-t és ATG-t alkalmaztak az SAA kezelésében, számos tanulmány kimutatta, hogy ezekre a gyógyszerekre a teljes válaszarány kevesebb, mint 60%. Ezen túlmenően ezen immunszuppresszív gyógyszerek súlyos mellékhatásait is megfigyelték. Az SAA-betegek kezelése ezért továbbra sem kielégítő, és célzott terápiákra van szükség. Az emberi köldökzsinórból/placentából izolált humán MSC-kről kimutatták, hogy immunszuppresszív, serkentő vérképzést és szövetjavító tulajdonságokkal rendelkeznek. Ez a tanulmány értékeli az MSC-transzplantáció biztonságosságát és hatékonyságát SAA-betegeknél.

Ez a tanulmány 2-3 évig tart. A résztvevőket véletlenszerűen osztják ki, hogy vagy MSC-transzplantációt és CsA-terápiát kapjanak (kísérleti csoport), vagy csak CsA-terápiát (kontrollcsoport). A betegek MSC-transzplantáción esnek át a vizsgálat kezdetén, a 0. napon. 3 hónap elteltével a betegek megkapják a második MSC-transzplantációt. Az első transzplantációtól számított hat és tizenkét hónap elteltével a betegeket értékelik.