重度の再生不良性貧血を治療するための臍帯/胎盤由来間葉系幹細胞の安全性と有効性の研究

重度の再生不良性貧血（SAA）は、別の骨髄疾患の証拠がなく、赤血球、白血球、血小板のレベルが低い状態です。 重度の再生不良性貧血患者は、生成する血球が少なすぎるため、疲労、打撲傷、出血が起こりやすく、感染症にかかりやすくなります。 多くの場合、血球数が非常に低いのは自己免疫プロセスが原因です。 患者自身の免疫系が骨髄内の幹細胞に損傷を与えます。

SAA の治療にはコルチコステロイド、CsA、ATG などの免疫抑制薬が使用されていますが、これらの薬剤に対する全体的な反応率は 60% 未満であることが多くの研究で示されています。 さらに、これらの免疫抑制薬の重篤な副作用も観察されています。 したがって、SAA 患者の管理は依然として不十分であり、標的療法が必要とされています。 ヒトの臍帯/胎盤から単離されたヒト MSC は、免疫抑制、造血促進、および組織修復特性を有することが示されています。 この研究では、SAA患者におけるMSC移植の安全性と有効性を評価します。

この研究は 2 ～ 3 年間続きます。 参加者は、MSC移植とCsA療法（実験グループ）またはCsA療法のみ（対照グループ）のいずれかを受けるようにランダムに割り当てられます。 患者は、試験開始日の0日目にMSC移植を受けることになる。3か月後、患者は2回目のMSC移植を受けることになる。 最初の移植から 6 か月後と 12 か月後に患者の評価が行われます。