Estudio de seguridad y eficacia de células madre mesenquimales derivadas de cordón umbilical/placenta para tratar la anemia aplásica grave
Estudio de fase II de células madre mesenquimales derivadas de cordón umbilical/placenta para tratar SAA
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La anemia aplásica severa (SAA, por sus siglas en inglés) es una condición que involucra un nivel bajo de glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas sin evidencia de otra enfermedad de la médula ósea. Los pacientes con anemia aplásica grave producen muy pocas células sanguíneas, lo que provoca fatiga, fácil formación de hematomas y sangrado, y susceptibilidad a las infecciones. En muchos casos, los recuentos sanguíneos muy bajos son el resultado de un proceso autoinmune. El propio sistema inmunológico del paciente daña sus células madre en la médula ósea.
Aunque se han utilizado fármacos inmunosupresores, como los corticosteroides, CsA y ATG, en el tratamiento de la SAA, sin embargo, muchos estudios han indicado que la tasa de respuesta general a estos fármacos es inferior al 60 %. Además, también se han observado los graves efectos secundarios de estos medicamentos inmunosupresores. Por lo tanto, el manejo de los pacientes con SAA sigue siendo insatisfactorio y se necesitan terapias dirigidas. Se ha demostrado que las MSC humanas aisladas de cordón umbilical/placenta humana tienen propiedades inmunosupresoras, estimulantes de la hematopoyesis y de reparación de tejidos. Este estudio evaluará la seguridad y la eficacia del trasplante de MSC en pacientes con SAA.
Este estudio tendrá una duración de 2 a 3 años. Los participantes serán asignados al azar para recibir un trasplante de MSC y terapia con CsA (grupo experimental) o terapia con CsA sola (grupo de control). Los pacientes se someterán a un trasplante de MSC al comienzo del estudio el día 0. Después de 3 meses, los pacientes recibirán el segundo trasplante de MSC. A los seis y doce meses del primer trasplante se evaluará a los pacientes.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Shandong
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Jinan, Shandong, Porcelana, 250033
- Reclutamiento
- Department of Hematology of the 2nd Hospital of Shandong University
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Contacto:
- chengyun zheng, Ph. D
- Número de teléfono: +86-531-85875635
- Correo electrónico: chengyun.zheng@ki.se
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente de 18 a 80 años de edad con plan de infusión de MSC.
- El estándar de diagnóstico de la anemia aplásica se basa en la clasificación nacional china de AA de 1987.
- Los pacientes deben tener un ECOG 0~2.
- Sin disfunción orgánica moderada o grave: Fracción de eyección >45%; Creatinina <176 umol/L.
- Sin infección viral o fúngica grave activa.
- Cada paciente debe firmar un consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión:
- Condición psiquiátrica que limitaría el consentimiento informado.
- VIH positivo
- Prueba de embarazo positiva
- El paciente se ha inscrito en otro estudio de ensayo clínico en las últimas 4 semanas.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: MSC derivadas del cordón umbilical humano y ciclosporina
MSC humanas derivadas del cordón umbilical a una dosis de 1,0E+6 MSC/kg, repetidas para aplicar cada tres meses durante 2 ciclos y CsA 5 mg/kg po durante 12 meses
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1,0E+6 MSC/kg, gota IV y repetir para aplicar en forma trimestral durante 2 ciclos y ciclosporina A 5 mg/kg po durante 12 meses
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Comparador activo: ciclosporina A
ciclosporina A a dosis de 5 mg CsA/kg
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ciclosporina A 5 mg/kg po durante 12 meses
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Síntomas clínicos de SAA
Periodo de tiempo: 1 año
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Los síntomas de anemia, sangrado e infección se observarán principalmente cada mes después del trasplante de MSC durante un año.
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1 año
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El número de células sanguíneas
Periodo de tiempo: 1 año
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La cantidad de glóbulos, que contiene WBC, Neu, RBC, Hb, PLT y reticulocitos, se evaluará principalmente mensualmente después del trasplante de MSC durante un año.
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1 año
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Hemocitología de préstamo óseo
Periodo de tiempo: 1 año
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El examen citomorfológico de préstamo óseo se evaluará cada 3 meses después del trasplante de MSC durante un año.
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de población de células T reguladoras sistémicas y subconjuntos de linfocitos T
Periodo de tiempo: 1 año
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Los porcentajes de población de células T reguladoras y subconjuntos de linfocitos T en sangre periférica se analizarán cada 3 meses después del trasplante de MSC durante un año.
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: chengyun zheng, Ph. D, Department of Hematology of the 2nd Hospital of Shandong University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Anemia
- Anemia Aplásica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes dermatológicos
- Agentes antifúngicos
- Inhibidores de calcineurina
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- kongdx
- No. 30670903 (Otro identificador: National Natural Science Foundation of China)
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