Studio sulla sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale/placenta per il trattamento dell'anemia aplastica grave

L'anemia aplastica grave (SAA) è una condizione che comporta un basso livello di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine senza evidenza di un'altra malattia del midollo osseo. I pazienti con anemia aplastica grave producono un numero insufficiente di cellule del sangue, causando affaticamento, facilità a lividi e sanguinamento e suscettibilità alle infezioni. In molti casi, le conte ematiche molto basse derivano da un processo autoimmune. Il sistema immunitario del paziente danneggia le sue cellule staminali nel midollo osseo.

Sebbene i farmaci immunosoppressori, come i corticosteroidi, CsA e ATG, siano stati utilizzati nel trattamento dell'ASA, tuttavia, molti studi hanno indicato che il tasso di risposta globale a questi farmaci è inferiore al 60%. Inoltre, sono stati osservati anche i gravi effetti collaterali di questi farmaci immunosoppressori. La gestione dei pazienti con SAA rimane quindi insoddisfacente e sono necessarie terapie mirate. È stato dimostrato che le MSC umane isolate dal cordone ombelicale/placenta umano hanno proprietà immunosoppressive, stimolanti l'ematopoiesi e riparatrici dei tessuti. Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia del trapianto di MSC nei pazienti con SAA.

Questo studio durerà dai 2 ai 3 anni. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere il trapianto di MSC e la terapia con CsA (gruppo sperimentale) o la sola terapia con CsA (gruppo di controllo). I pazienti saranno sottoposti a trapianto di MSC all'inizio dello studio il giorno 0. Dopo 3 mesi, i pazienti riceveranno il secondo trapianto di MSC. Dopo sei e dodici mesi dal primo trapianto, i pazienti saranno valutati.