Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von mesenchymalen Stammzellen aus Nabelschnur/Plazenta zur Behandlung schwerer aplastischer Anämie

Bei der schweren aplastischen Anämie (SAA) handelt es sich um eine Erkrankung, bei der es zu einem Mangel an roten Blutkörperchen, weißen Blutkörperchen und Blutplättchen kommt, ohne dass Anzeichen einer anderen Knochenmarkserkrankung vorliegen. Patienten mit schwerer aplastischer Anämie produzieren zu wenig Blutzellen, was zu Müdigkeit, leichtem Auftreten von Blutergüssen und Blutungen sowie einer Anfälligkeit für Infektionen führt. In vielen Fällen sind die sehr niedrigen Blutwerte auf einen Autoimmunprozess zurückzuführen. Das eigene Immunsystem des Patienten schädigt seine Stammzellen im Knochenmark.

Obwohl bei der Behandlung von SAA immunsupprimierende Medikamente wie Kortikosteroide, CsA und ATG eingesetzt wurden, deuten viele Studien darauf hin, dass die Gesamtansprechrate auf diese Medikamente weniger als 60 % beträgt. Darüber hinaus wurden auch schwere Nebenwirkungen dieser immunsupprimierenden Medikamente beobachtet. Die Behandlung von SAA-Patienten bleibt daher unbefriedigend und es sind gezielte Therapien erforderlich. Es wurde gezeigt, dass humane MSCs, die aus menschlicher Nabelschnur/Plazenta isoliert wurden, immunsuppressive, die Hämatopoese stimulierende und gewebereparierende Eigenschaften haben. Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit der MSC-Transplantation bei SAA-Patienten bewerten.

Diese Studie wird 2 bis 3 Jahre dauern. Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip entweder einer MSC-Transplantation und einer CsA-Therapie (Versuchsgruppe) oder einer alleinigen CsA-Therapie (Kontrollgruppe) zugeteilt. Die Patienten werden zu Beginn der Studie am Tag 0 einer MSC-Transplantation unterzogen. Nach 3 Monaten erhalten die Patienten die zweite MSC-Transplantation. Sechs und zwölf Monate nach der ersten Transplantation werden die Patienten untersucht.