Estudo de segurança e eficácia de células-tronco mesenquimais derivadas de cordão umbilical/placenta para tratar anemia aplástica grave

A anemia aplástica grave (SAA) é uma condição que envolve um baixo nível de glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas sem evidência de outra doença da medula óssea. Pacientes com anemia aplástica grave produzem muito poucas células sanguíneas, causando fadiga, hematomas e sangramento fáceis e suscetibilidade a infecções. Em muitos casos, as contagens sanguíneas muito baixas resultam de um processo autoimune. O próprio sistema imunológico do paciente danifica suas células-tronco na medula óssea.

Embora drogas imunossupressoras, como corticosteróides, CsA e ATG, tenham sido usadas no tratamento da SAA, muitos estudos indicaram que a taxa de resposta geral a essas drogas é inferior a 60%. Além disso, os efeitos colaterais graves dessas drogas imunossupressoras também foram observados. O manejo de pacientes com SAA, portanto, permanece insatisfatório e terapias direcionadas são necessárias. Demonstrou-se que as MSCs humanas isoladas do cordão umbilical/placenta humano têm propriedades imunossupressoras, estimulantes da hematopoiese e de reparação de tecidos. Este estudo avaliará a segurança e a eficácia do transplante de MSC nos pacientes com SAA.

Este estudo durará 2 a 3 anos. Os participantes serão designados aleatoriamente para receber transplante de MSC e terapia com CsA (grupo experimental) ou apenas terapia com CsA (grupo controle). Os pacientes serão submetidos a transplante de MSC no início do estudo no Dia 0. Após 3 meses, os pacientes receberão o segundo transplante de MSC. Após seis e doze meses do primeiro transplante, os pacientes serão avaliados.