Étude d'extension pour les participants de MACI00206 Étude de MACI® pour le traitement des défauts symptomatiques du cartilage articulaire du genou (Extension)

MACI

Chondrocytes cultivés autologues sur implant de membrane de collagène porcin reçus dans l'étude précédente MACI00206

Biologique: chondrocytes cultivés autologues sur membrane de collagène porcin

Implantation reçue dans la précédente étude MACI00206

Autres noms:

• MACI
• chondrocytes cultivés autologues caractérisés appliqués sur matrice

Microfracture

Traitement par microfracture reçu dans l'étude précédente MACI00206

Procédure: Microfracture

Traitement par microfracture arthroscopique reçu dans l'étude précédente MACI00206

Changement par rapport à la ligne de base MACI00206 pour les scores de douleur et de fonction (activités sportives et récréatives) du résultat de la blessure au genou et de l'arthrose du participant (KOOS).

Le KOOS est un instrument validé spécifique au genou développé pour évaluer l'opinion des patients sur leur genou et les problèmes associés. Le KOOS se compose de 5 sous-échelles : la douleur, la fonction dans les activités sportives et récréatives, les autres symptômes, la fonction dans les activités de la vie quotidienne (AVQ) et la qualité de vie liée au genou (QOL). Une échelle de Likert à 5 points a été utilisée pour enregistrer la réponse à chaque élément allant de 0 (aucun problème) à 4 (problèmes extrêmes). Dans chaque sous-échelle, les éléments ont été additionnés et normalisés à une valeur comprise entre 0 (problèmes extrêmes) et 100 (aucun problème). Les sous-échelles ne sont pas combinées pour calculer un score total.

Changement par rapport à la ligne de base MACI00206 pour les scores de douleur et de fonction KOOS du participant (activités sportives et récréatives)

Le KOOS est un instrument validé spécifique au genou développé pour évaluer l'opinion des patients sur leur genou et les problèmes associés. Le KOOS se compose de 5 sous-échelles : la douleur, la fonction dans les activités sportives et récréatives, les autres symptômes, la fonction dans les activités de la vie quotidienne (AVQ) et la qualité de vie liée au genou (QOL). Une échelle de Likert à 5 points a été utilisée pour enregistrer la réponse à chaque élément allant de 0 (aucun problème) à 4 (problèmes extrêmes). Dans chaque sous-échelle, les éléments ont été additionnés et normalisés à une valeur comprise entre 0 (problèmes extrêmes) et 100 (aucun problème). Les sous-échelles ne sont pas combinées pour calculer un score total.

Évaluations par imagerie par résonance magnétique (IRM) du degré de remplissage des défauts

L'IRM a été évaluée par les évaluateurs indépendants en aveugle au moyen d'un consensus. Le nombre de participants avec un degré de remplissage des défauts > 50 % est rapporté.

Proportion de patients qui obtiennent une amélioration d'au moins 10 points par rapport à la ligne de base MACI00206 dans les scores de douleur et de fonction KOOS (activités sportives et récréatives)

Un répondeur est défini comme un participant présentant une amélioration d'au moins 10 points des scores KOOS Douleur et Fonction (activités sportives et récréatives) par rapport aux scores MACI00206 de base.

La proportion de patients dans chaque groupe de traitement évalués comme des échecs de traitement

Les patients étaient considérés comme un échec thérapeutique si les 5 critères suivants étaient remplis :

1. L'évaluation globale par le patient de son articulation du genou par rapport à la référence était la même ou pire
2. L'évaluation globale par le médecin de l'articulation du genou du patient par rapport à la référence était la même, pire ou significativement pire.
3. Le pourcentage d'amélioration par rapport à la ligne de base du score de douleur KOOS était inférieur à 10 %.
4. L'évaluation diagnostique de l'échec par un médecin a exclu les étiologies (p. ex., déchirure méniscale) autres que l'échec du traitement de la lésion index.
5. Le médecin a décidé qu'un retraitement chirurgical de la ou des lésions index était nécessaire, ce qui impliquait soit un débridement extensif pour l'expansion de la lésion, soit une violation de l'os sous-chondral, soit un ACI.

Délai moyen jusqu'à l'échec du traitement

ANALYSE NON FAITE : Les analyses prévues concernant le délai avant l'échec du traitement n'ont pas été réalisées en raison du petit nombre de cas d'échec du traitement selon le protocole. Le nombre d'échecs de traitement par protocole dans chaque groupe de traitement est rapporté ici.

Les patients étaient considérés comme un échec thérapeutique si les 5 critères suivants étaient remplis :

1. L'évaluation globale par le patient de son articulation du genou par rapport à la référence était la même ou pire
2. L'évaluation globale par le médecin de l'articulation du genou du patient par rapport à la référence était la même, pire ou significativement pire.
3. Le pourcentage d'amélioration par rapport à la ligne de base du score de douleur KOOS était inférieur à 10 %.
4. L'évaluation diagnostique de l'échec par un médecin a exclu les étiologies (p. ex., déchirure méniscale) autres que l'échec du traitement de la lésion index.
5. Le médecin a décidé qu'un retraitement chirurgical de la ou des lésions index était nécessaire, ce qui impliquait soit un débridement extensif pour l'expansion de la lésion, soit une violation de l'os sous-chondral, soit un ACI.

Changement par rapport à la ligne de base MACI00206 dans les 3 sous-échelles restantes (activités de la vie quotidienne, qualité de vie et autres symptômes) de KOOS

Le KOOS est un instrument validé spécifique au genou développé pour évaluer l'opinion des patients sur leur genou et les problèmes associés. Le KOOS se compose de 5 sous-échelles : la douleur, la fonction dans les activités sportives et récréatives, les autres symptômes, la fonction dans les activités de la vie quotidienne (AVQ) et la qualité de vie liée au genou (QOL). Une échelle de Likert à 5 points a été utilisée pour enregistrer la réponse à chaque élément allant de 0 (aucun problème) à 4 (problèmes extrêmes). Dans chaque sous-échelle, les éléments ont été additionnés et normalisés à une valeur comprise entre 0 (problèmes extrêmes) et 100 (aucun problème). Les sous-échelles ne sont pas combinées pour calculer un score total.

Changement par rapport à la ligne de base MACI00206 dans l'évaluation par le patient de l'état général du genou à l'aide du formulaire d'évaluation subjective du genou de l'International Knee Documentation Committee (IKDC)

Le formulaire d'évaluation subjective du genou IKDC est une mesure validée spécifique au genou des symptômes, de la fonction et de l'activité sportive qui convient aux patients souffrant d'une grande variété de problèmes de genou. Le formulaire se compose de 18 éléments couvrant les domaines des symptômes, le fonctionnement pendant les activités de la vie quotidienne et les sports, et la fonction actuelle du genou.

Le formulaire d'évaluation subjective du genou IKDC est noté en additionnant les scores des éléments individuels, puis en transformant le score en une échelle allant de 0 à 100. Le score transformé est interprété comme une mesure de la fonction de telle sorte que des scores plus élevés représentent des niveaux de fonction plus élevés et des niveaux de symptômes plus faibles. Un score de 100 est interprété comme signifiant aucune limitation des activités de la vie quotidienne ou des activités sportives et l'absence de symptômes.

Changement par rapport à la ligne de base MACI00206 dans l'évaluation par le patient de l'état général du genou à l'aide du système d'évaluation modifié du genou de Cincinnati

Le système d'évaluation modifié du genou de Cincinnati est une auto-évaluation de l'intensité de la participation sportive, des limitations fonctionnelles et de la capacité à participer à différents types de sports. Le score global de l'état du genou du système d'évaluation du genou modifié de Cincinnati varie de 1 (médiocre) à 10 (excellent).

Changement par rapport à la ligne de base MACI00206 dans les scores des composantes physiques et mentales de l'enquête sur la santé en 12 points (SF-12)

Le SF-12 est un sous-ensemble du questionnaire abrégé sur la santé en 36 éléments (SF-36) et comprend 8 sous-échelles (fonctionnement physique, rôle physique, douleur corporelle, état de santé général, vitalité, fonctionnement social, rôle émotionnel et santé mentale) qui servent à calculer les scores sommaires des composantes physiques (PCS) et mentales (MCS).

MCS et PCS sont résumés sous forme de scores Z utilisant le score SF-12 standard et une moyenne de population américaine. Le score Z indique le nombre d'écarts types entre un score et la moyenne de la population. Des valeurs plus élevées reflètent une meilleure santé. Les modifications par rapport à la référence sont signalées.

Changement par rapport à la ligne de base MACI00206 dans le score de l'échelle visuelle analogique (EVA) de la qualité de vie européenne à 5 dimensions (EQ-5D)

L'EQ-5D est un instrument standardisé à utiliser comme mesure des résultats pour la santé (voir le site Web EuroQOL pour plus de détails : www.euroqol.org). Applicable à un large éventail de problèmes de santé et de traitements, il fournit un profil descriptif simple et une valeur d'indice unique pour l'état de santé. L'échelle visuelle analogique (EVA) EQ a été utilisée pour enregistrer l'état de santé auto-évalué des répondants sur une EVA verticale graduée (0-100) où 0 est "la pire santé que vous puissiez imaginer" et 100 est "la meilleure santé que vous pouvez imaginer'.

Nombre de participants signalant des événements indésirables liés au traitement (EIAT)

Nombre de participants signalant des événements indésirables graves (EIG)

Nombre de participants subissant des interventions chirurgicales ultérieures (SSP) dans le genou cible