Capacité prédictive du test d'évaluation de la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) (CAT) pour les exacerbations aiguës (PACE) chez les patients atteints de MPOC (PACE)

La maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) est un problème de santé majeur, avec un impact substantiel sur la vie d'un patient. Cependant, l'impact de la MPOC est actuellement sous-reconnu et, par conséquent, la MPOC est sous-traitée. Une exacerbation de la MPOC est un élément majeur qui entraîne une mauvaise qualité de vie et une perte de productivité. Par conséquent, la minimisation de la fréquence des exacerbations est un objectif de traitement à court terme dans la gestion de la MPOC et pourrait améliorer la qualité de vie (QoL) de manière significative dans tous les groupes de gravité de la MPOC.

Bien que l'utilisation de la spirométrie pour déterminer la gravité de la maladie dans la MPOC soit appuyée par des lignes directrices, un test de la fonction pulmonaire ne fournit pas à lui seul une mesure de l'impact global de la MPOC sur l'état de santé et n'est généralement pas disponible, en particulier dans les centres de soins primaires. Par conséquent, un dialogue standardisé et efficace entre les patients et les médecins lors d'une consultation pourrait aborder l'impact de la MPOC sur la qualité de vie d'un patient dans cette situation.

Le test d'évaluation de la MPOC (CAT), récemment lancé en 2009, est un questionnaire court et simple, auto-administré conçu pour évaluer l'état des patients et l'impact global de la MPOC, et pour améliorer la communication patient-médecin. Il a été prouvé que le CAT a une bonne répétabilité et des propriétés discriminantes qui suggèrent qu'il est sensible aux effets du traitement au niveau du groupe. Le score CAT, avec sa meilleure capacité à évaluer l'impact de la MPOC sur les patients, suggère un potentiel pour prédire un changement significatif de l'état de la MPOC, tel que des exacerbations aiguës de la MPOC.

Étant donné que le CAT est conçu pour évaluer l'impact de la MPOC sur le patient en mesurant l'atteinte globale, il a de meilleures corrélations avec d'autres instruments, tels que le questionnaire clinique sur la MPOC (CCQ), l'échelle de dyspnée du MRC (Medical Research Council), le questionnaire respiratoire de St George (SGRQ) et le test de marche de 6 minutes. Cependant, il n'est pas bien corrélé avec le FEV1 (Forced Expiratory Volume in One Second).

Bien que le CAT partage certaines similitudes avec d'autres questionnaires, il existe plusieurs différences importantes. Par exemple, le SGRQ est sensiblement plus long que le CAT, est complexe à administrer et nécessite l'utilisation d'un ordinateur pour la notation. Le CAT est conçu pour fournir une mesure holistique de l'impact de la MPOC sur le patient, alors que l'échelle de dyspnée MRC ne mesure que la dyspnée et que le CCQ évalue uniquement le contrôle clinique de la maladie. Ainsi, le CAT est le seul test d'évaluation validé, court et simple qui peut fournir une mesure holistique de l'impact de la MPOC sur les patients, garantissant que les médecins et les patients acquièrent la compréhension nécessaire pour gérer la MPOC de manière optimale.

La qualité de vie est définie comme la perception qu'a un individu de sa position dans sa vie dans le contexte de la culture et des systèmes de valeurs. Par conséquent, le degré de compréhension du questionnaire pourrait être influencé par la langue et les ethnies. Étant donné que les résultats de la validation étaient jusqu'à présent basés sur des données provenant des États-Unis et d'Europe, PACE pourrait fournir des données de meilleure qualité pour tous les groupes ethniques, étant donné que ce sont principalement des sujets asiatiques qui participeront à cette étude.

PACE est conçu pour évaluer si le CAT a une valeur prédictive élevée dans la détection des exacerbations ultérieures de la MPOC. Si tel est le cas, ce résultat pourrait permettre aux patients et aux médecins de mieux cibler et d'optimiser la prise en charge. L'objectif principal est d'évaluer la prévisibilité du CAT d'avoir des exacerbations ultérieures chez les patients atteints de MPOC. Les objectifs secondaires sont d'évaluer la prévisibilité du CAT d'avoir des exacerbations modérées à sévères ou le temps jusqu'à la première exacerbation, d'identifier les prédicteurs de risque d'exacerbations de la BPCO et d'évaluer les corrélations entre les scores CAT et les valeurs FEV1, ou les scores de dyspnée MRC. Un objectif expérimental est d'évaluer la corrélation entre le score CAT entre 2 suivis consécutifs (ex. Semaine 8 et ligne de base, Semaine 16 et Semaine 8) et une exacerbation de la MPOC au cours de la période de traitement suivante en ajustant les données démographiques, les scores MRC, les paramètres de la fonction pulmonaire, les antécédents médicaux et les antécédents thérapeutiques.

PACE est une étude observationnelle prospective multicentrique conçue pour évaluer la prévisibilité du score CAT d'avoir des exacerbations de MPOC sur 24 semaines. Pendant l'étude, les sujets continuent de prendre leur traitement prescrit régulier. Les enquêteurs sont libres de faire des ajustements de médicaments si nécessaire. Les sujets éligibles auront une visite à la clinique toutes les 8 semaines, au cours de laquelle ils rempliront le questionnaire CAT, la liste de contrôle des exacerbations (ECL), l'échelle de dyspnée MRC et la spirométrie. Un appel téléphonique régulier est passé toutes les 8 semaines entre les visites à la clinique pour recueillir des données pour l'ECL. Il n'y a pas de période de suivi.

550 sujets masculins et féminins ambulatoires seront recrutés pour PACE afin d'obtenir environ 300 événements d'exacerbation. Cette étude saisira les périodes hivernales en Australie, en Chine, en Corée et à Taïwan, lorsque l'incidence des exacerbations est à son maximum.

Une analyse statistique sera effectuée sur les données des sujets pour dériver les points finaux PACE.

Pour le critère d'évaluation principal, l'incidence des exacerbations de la MPOC sur 24 semaines selon les quartiles CAT de base, un modèle ajusté utilisant une régression logistique prenant en compte les données démographiques, les paramètres des tests de la fonction pulmonaire, les antécédents médicaux et les antécédents thérapeutiques sera réalisé. Cette analyse permet également de déterminer les prédicteurs de risque.

Pour les quartiles des scores CAT de base, on ne s'attend pas à ce qu'il y ait quatre intervalles égaux stricts pour les scores CAT puisque la forme de la courbe de distribution des scores CAT n'était pas linéaire, mais sigmoïdale [Jones, 2009]. Les données HEED ont également montré que les scores CAT n'étaient pas répartis uniformément. Par conséquent, les sujets seront classés en quartiles après la collecte des scores CAT de base pour garantir un nombre égal de sujets dans chaque groupe. Le quartile 1 sera un groupe de référence. Les rapports de cotes seront calculés pour comparer entre le groupe 1 et les autres groupes (groupes 2, 3 et 4, respectivement).

Les analyses ci-dessus seront également effectuées pour l'incidence des exacerbations modérées à sévères de la MPOC sur 24 semaines et par les quartiles CAT.

Le temps jusqu'à la première exacerbation selon les quartiles CAT de base sera effectué à l'aide de la régression de Cox, en ajustant les données démographiques, les paramètres des tests de la fonction pulmonaire, les antécédents médicaux et thérapeutiques. Les rapports de risque seront calculés pour comparer entre chaque groupe (groupe 2, 3 et 4) et le groupe 1.

Pour déterminer les prédicteurs de risque d'incidence des exacerbations de la MPOC, une GEE (équations d'estimation généralisées, une analyse de mesures répétées pour les résultats catégoriels) sera effectuée. Une analyse de sensibilité sur les différentes définitions dichotomisées du nombre d'exacerbations de BPCO (au moins 1 incident, plus d'1 incident, etc.) sera également réalisée pour les analyses ROC (Receiver Operator Features) et GEE.

La corrélation entre les scores CAT avec le VEMS et les scores de dyspnée MRC sera évaluée à l'aide de la corrélation de Pearson si les hypothèses de normalité sont satisfaites. Sinon, la corrélation de Spearman non paramétrique sera présentée.