Zdolność predykcyjna testu oceniającego przewlekłą obturacyjną chorobę płuc (POChP) (CAT) dla ostrych zaostrzeń (PACE) u pacjentów z POChP (PACE)

Przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP) jest poważnym problemem zdrowotnym, mającym istotny wpływ na życie pacjenta. Jednak wpływ POChP jest obecnie niedostatecznie rozpoznany, w wyniku czego POChP jest niedostatecznie leczona. Zaostrzenie POChP jest głównym elementem powodującym pogorszenie jakości życia i utratę produktywności. Dlatego minimalizacja częstości zaostrzeń jest krótkoterminowym celem leczenia POChP i może znacząco poprawić jakość życia (QoL) we wszystkich grupach ciężkości POChP.

Chociaż stosowanie spirometrii do określania ciężkości choroby w POChP jest poparte wytycznymi, samo badanie czynnościowe płuc nie zapewnia pomiaru ogólnego wpływu POChP na stan zdrowia i nie jest ogólnie dostępne, zwłaszcza w ośrodkach podstawowej opieki zdrowotnej. Dlatego wystandaryzowany i skuteczny dialog między pacjentami a lekarzami podczas konsultacji mógłby dotyczyć wpływu POChP na jakość życia pacjenta w tej sytuacji.

Test oceniający POChP (CAT), wprowadzony niedawno w 2009 r., jest krótkim i prostym kwestionariuszem do samodzielnego wypełniania, przeznaczonym do oceny stanu pacjentów i ogólnego wpływu POChP oraz poprawy komunikacji pacjent-lekarz. Udowodniono, że CAT ma dobrą powtarzalność i właściwości dyskryminacyjne, co sugeruje, że jest czuły na efekty leczenia na poziomie grupy. Wynik CAT, który umożliwia lepszą ocenę wpływu POChP na pacjentów, sugeruje możliwość przewidzenia istotnej zmiany statusu POChP, takiej jak ostre zaostrzenie POChP.

Ponieważ CAT ma na celu ocenę wpływu POChP na pacjenta poprzez pomiar ogólnego upośledzenia, ma lepszą korelację z innymi narzędziami, takimi jak Kwestionariusz Klinicznej POChP (CCQ), skala duszności MRC (Medical Research Council), Kwestionariusz Oddechowy św. Jerzego (SGRQ) i 6-minutowy test marszu. Jednak nie koreluje dobrze z FEV1 (natężona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy).

Chociaż CAT ma pewne podobieństwa z innymi kwestionariuszami, istnieje kilka istotnych różnic. Na przykład SGRQ jest znacznie dłuższy niż CAT, jest skomplikowany w administrowaniu i wymaga użycia komputera do oceny. CAT ma na celu zapewnienie całościowego pomiaru wpływu POChP na pacjenta, podczas gdy skala duszności MRC mierzy tylko duszność, a CCQ ocenia jedynie kliniczną kontrolę choroby. Zatem CAT jest jedynym zatwierdzonym, krótkim i prostym testem oceniającym, który może zapewnić całościową miarę wpływu POChP na pacjentów, zapewniając zarówno lekarzom, jak i pacjentom zrozumienie potrzebne do optymalnego leczenia POChP.

QoL jest definiowana jako postrzeganie przez jednostkę swojej pozycji życiowej w kontekście kultury i systemów wartości. Dlatego na stopień zrozumienia kwestionariusza może mieć wpływ język i pochodzenie etniczne. Ponieważ dotychczasowe wyniki walidacji opierały się na danych z USA i Europy, PACE może zapewnić lepszą jakość danych dotyczących grup etnicznych, biorąc pod uwagę, że w tym badaniu wezmą udział głównie osoby z Azji.

PACE ma na celu ocenę, czy CAT ma wysoką wartość predykcyjną w wykrywaniu kolejnych zaostrzeń POChP. Jeśli tak, ten wynik może umożliwić zarówno pacjentom, jak i lekarzom lepsze ukierunkowanie i optymalizację zarządzania. Głównym celem jest ocena prawdopodobieństwa wystąpienia kolejnych zaostrzeń u chorych na POChP po wykonaniu CAT. Drugorzędowymi celami są ocena prawdopodobieństwa wystąpienia zaostrzeń od umiarkowanego do ciężkiego lub czasu do pierwszego zaostrzenia w CAT, identyfikacja predyktorów ryzyka zaostrzeń POChP oraz ocena korelacji między wynikami CAT a wartościami FEV1 lub punktacją duszności MRC. Celem eksperymentu jest ocena korelacji między wynikiem CAT między 2 kolejnymi badaniami kontrolnymi (np. Tydzień 8 i punkt wyjściowy, Tydzień 16 i Tydzień 8) oraz zaostrzenie POChP w następnym okresie leczenia, dostosowując dane demograficzne, wyniki MRC, parametry czynności płuc, historię medyczną i historię leczenia.

PACE to wieloośrodkowe, prospektywne, obserwacyjne badanie mające na celu ocenę prawdopodobieństwa wystąpienia zaostrzeń POChP w skali CAT w ciągu 24 tygodni. W trakcie badania uczestnicy kontynuują przyjmowanie przepisanego im regularnie leczenia. W razie potrzeby badacze mogą swobodnie dostosowywać leki. Kwalifikujący się pacjenci będą mieli wizyty w klinice co 8 tygodni, podczas których wypełnią kwestionariusz CAT, listę kontrolną zaostrzeń (ECL), skalę duszności MRC i spirometrię. Regularna rozmowa telefoniczna odbywa się co 8 tygodni pomiędzy wizytami w klinice w celu zebrania danych do ECL. Nie ma okresu obserwacji.

550 pacjentów ambulatoryjnych płci męskiej i żeńskiej zostanie zrekrutowanych do PACE w celu uzyskania około 300 przypadków zaostrzeń. Niniejsze badanie obejmie okresy zimowe w Australii, Chinach, Korei i na Tajwanie, kiedy częstość występowania zaostrzeń jest największa.

Analiza statystyczna zostanie przeprowadzona na danych uczestników w celu uzyskania punktów końcowych PACE.

Dla pierwszorzędowego punktu końcowego, częstość zaostrzeń POChP w ciągu 24 tygodni zgodnie z wyjściowymi kwartylami CAT, zostanie przeprowadzony skorygowany model z wykorzystaniem regresji logistycznej z uwzględnieniem danych demograficznych, parametrów testu czynności płuc, historii medycznej i historii leczenia. Analiza ta pozwala również na określenie predyktorów ryzyka.

Oczekuje się, że w przypadku kwartyli wyjściowych wyników CAT nie będzie mieć ściśle czterech równych przedziałów dla wyników CAT, ponieważ kształt krzywej rozkładu wyników CAT nie był liniowy, lecz sigmoidalny [Jones, 2009]. Dane HEED wykazały również, że wyniki CAT nie rozkładały się równomiernie. W związku z tym osoby badane zostaną podzielone na kwartyle po zebraniu wyjściowych wyników CAT, aby zapewnić równą liczbę osób w każdej grupie. Kwartyl 1 będzie grupą odniesienia. Iloraz szans zostanie obliczony w celu porównania grupy 1 z innymi grupami (odpowiednio grupa 2, 3 i 4).

Powyższe analizy zostaną również przeprowadzone dla częstości występowania zaostrzeń POChP o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego w ciągu 24 tygodni oraz według kwartyli CAT.

Czas do pierwszego zaostrzenia zgodnie z wyjściowymi kwartylami CAT zostanie określony przy użyciu regresji Coxa, z uwzględnieniem danych demograficznych, parametrów testu czynności płuc, historii medycznej i terapii. Współczynniki ryzyka zostaną obliczone w celu porównania każdej grupy (grupy 2, 3 i 4) z grupą 1.

Aby określić czynniki predykcyjne ryzyka wystąpienia zaostrzeń POChP, zostanie przeprowadzone GEE (Generalised Estiming Equations, analiza powtarzanych pomiarów dla wyników kategorycznych). Analiza wrażliwości różnych dychotomizowanych definicji liczby zaostrzeń POChP (co najmniej 1 incydent, więcej niż 1 incydent itp.) zostanie również przeprowadzona dla analiz ROC (charakterystyka operatora odbiornika) i GEE.

Korelacja między wynikami CAT a wynikami duszności FEV1 i MRC zostanie oceniona za pomocą korelacji Pearsona, jeśli spełnione są założenia dotyczące normalności. W przeciwnym razie przedstawiona zostanie nieparametryczna korelacja Spearmana.